业绩总结 - 2021年Galafold的收入为约3.06亿美元，预计2022年收入将在3.5亿至3.65亿美元之间[15] - 2021年公司总收入为3.06亿美元，2022年Galafold收入预期为3.5亿至3.65亿美元[33] - 2021年Galafold销售增长17%[14] 用户数据 - 公司在2021年实现了49%以上的全球可治疗患者市场份额[15] - 全球患者中约55%为转换患者，45%为首次治疗患者[15] - Pompe病患者数量在全球范围内为5,000至10,000人，且存在显著的漏诊现象[19] 市场展望 - 预计2022年将继续实现Galafold的双位数增长，目标增长率为15%至20%[6] - 预计Fabry市场在2021年将超过19亿美元，并预计到2025年将达到约26亿美元[12] - 全球Pompe病市场在2021年超过11亿美元，预计到2025年将超过15亿美元[20] - 预计Pompe病的全球市场将以8%的年复合增长率（CAGR）增长[21] 新产品和技术研发 - 公司在2021年成功完成AT-GAA的临床研究，并计划在2022年获得FDA批准[6] - AT-GAA在临床试验中显示出对比标准疗法的临床显著改善[24] - 预计2023年将提交Fabry和Pompe基因疗法的IND申请[34] - 预临床数据显示Fabry疾病相关组织中，底物减少的效果显著，包括首次证据显示背根神经节存储减少[34] - 预临床数据显示Pompe疾病相关组织中，糖原减少的效果显著，包括中枢神经系统神经元的减少[34] 资金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金储备为5.57亿美元[4] 合作与投资 - 公司计划继续投资于Fabry病和Pompe病的全球商业化[32] - 公司与Caritas共同开发Fabry和Pompe基因疗法[34]