业绩总结 - Amicus预计在2023年实现盈利[4] - Amicus的FY21收入指导为3亿至3.15亿美元[6] - 2021年的财务指导保持不变[19] 用户数据与市场机会 - Galafold和AT-GAA的每个产品的峰值销售机会预计在5亿至10亿美元之间[6] - Amicus的两项主要项目在潜在销售机会方面各自可达5亿至10亿美元[6] 新产品与技术研发 - AT-GAA的NDA/BLA已被接受审查，PDUFA行动日期为2022年5月29日和2022年7月29日[4] - Caritas将拥有大多数溶酶体疾病的基因治疗技术权利，以及包括Angelman综合症在内的11种其他罕见疾病的权利[8] 市场扩张与并购 - Amicus计划通过与ARYA IV的合并，启动Caritas，预计将获得约4亿美元的资本用于研发计划[4] - Caritas将通过SPAC信托、PIPE和Amicus投资获得4亿美元的资金，以支持多个价值创造里程碑[19] - 交易预计在2021年底或2022年初完成，需获得ARYA IV股东的批准[19] 负面信息与风险 - 交易完成后，预计2023年实现盈利，财务状况将通过2亿美元的私人投资得到增强[19] 其他新策略与管理变动 - Amicus通过完成2亿美元的私人投资进一步获得资金[4] - John F. Crowley将担任Caritas的董事长兼首席执行官，同时担任Amicus的名誉董事长和首席战略顾问[19] - Bradley Campbell将被任命为Amicus的首席执行官[19] - Amicus与宾夕法尼亚大学的Perelman医学院保持合作关系，并与Caritas形成新的合作关系[9] - Amicus将在Caritas中持有约36%的股份，并保留Fabry和Pompe基因疗法的共同开发和商业权利，包括50/50的利润分享[19]