财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2140万美元，第三季度末完成普通股股权融资，净收益约890万美元，计划用于研发、营运资金、业务发展和一般公司用途 [22] - 第三季度收入约为10万美元，与2020年同期相当，2020年同期收入来自Kaken为研发提供的资金，本季度收入为Kaken在日本销售ECCLOCK的特许权使用费 [23] - 2021年第三季度研发费用为1020万美元，2020年同期为130万美元，主要因向Voronoi支付480万美元获得DYRK1A抑制剂平台全球独家权利，以及SB凝胶临床成本380万美元，未来研发费用预计下降 [24] - 2021年第三季度一般及行政费用为330万美元，2020年同期为320万美元 [25] - 2021年第三季度净亏损为1330万美元，2020年同期为430万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - SB凝胶业务：两项针对原发性腋窝多汗症的3期关键临床试验取得积极数据，所有主要和次要疗效终点均达到统计学显著性，且耐受性良好，预计2022年年中向美国FDA提交新药申请（NDA） [7][11] - DYRK1A抑制剂平台业务：9月收购处于1期准备阶段的DYRK1A抑制剂和小分子精密NCE平台，具有治疗自身免疫和炎症性疾病的潜力，初始领先项目BBI - 02计划于2022年上半年在加拿大启动1期研究，预计年底获得顶线结果；BBI - 03为局部应用的DYRK1A抑制剂，处于临床前开发阶段，团队计划明年开展制剂开发活动；平台还有望从免疫学扩展到神经炎症领域，公司计划2022年选择并启动下一代候选药物的开发 [12][16][17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括基于SB凝胶3期试验结果提交NDA，评估其商业化选项，以实现资产价值最大化和公司增长；推进DYRK1A抑制剂平台项目，包括BBI - 02的1期研究和BBI - 03的制剂开发；探索业务发展机会，为现有项目创造价值并拓展产品线 [11][16][28] - 公司认为DYRK1A项目具有市场机会，拥有强大的知识产权，包括美国、日本、中国等国家至少到2038年的物质组成专利，且靶向DYRK1A以恢复免疫平衡是行业新兴领域，有潜力改变自身免疫和炎症性疾病的治疗方式 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月公司取得多个关键里程碑，为未来增长战略的执行和为股东创造长期价值奠定基础 [6] - 公司对未来充满信心，认为当前现金状况能支持运营至SB凝胶NDA提交和BBI - 02的1期顶线结果公布之后，且明年有一系列创造价值的里程碑，如BBI - 02的1期研究、DYRK1A抑制剂平台的进一步开发和SB凝胶的NDA提交 [22][27] 其他重要信息 - 公司任命Monica Luchi为首席医疗官，她拥有超过20年的免疫治疗和药物开发经验，将领导临床开发和医学事务工作 [20] - 公司举办了由关键意见领袖Dr. Bernard Khor主讲的网络研讨会，讨论了DYRK1A靶点在自身免疫和炎症性疾病中的作用及恢复免疫平衡的治疗潜力，会议回放可在公司网站投资者板块查看 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 研发费用预计会降低到什么程度，以及现金能维持多久的运营？ - 过去几个季度因3期试验研发费用较高，目前大部分费用已支出，1期研究和早期开发工作成本较低，此次收购使公司有足够资源完成NDA提交和明年年底BBI - 02的1期顶线数据 [33][34] 问题2: NDA提交的关键路径上还有哪些事项需要完成？ - 需要完成3期数据的最终研究报告，其他提交所需的关键事项已完成，目标是明年年中完成所有工作，对该时间安排有信心 [36] 问题3: 关于DYRK1A在唐氏综合征中的临床前研究数据何时能出现？ - 公司正在确定DYRK1A的临床前模型，预计明年开始相关研究，但无法确定结果出现的时间 [43] 问题4: 公司在进行额外业务发展交易时，是否会专注于皮肤科领域？ - 皮肤科是公司的传统领域，但此次收购DYRK1A平台时发现非皮肤科领域的创新可应用于皮肤科，因此公司未来会采取更广泛的视角，寻找能在皮肤科和更广泛免疫学领域发挥作用的资产 [45]