财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3480万美元，2021年第一季度经营活动现金支出为590万美元，公司认为当前现金状况能支持运营至美国3期关键项目的 topline 结果公布之后并进入2022年 [18] - 2021年第一季度收入约为1.7万美元，为日本开发合作伙伴Kaken在日本销售ECCLOCK的特许权使用费收入，而2020年同期总收入为100万美元，归因于根据与Kaken的许可协议收到的研发付款 [18] - 2021年第一季度研发费用为610万美元，2020年第一季度为270万美元，增长主要由于去年第四季度启动的3期Cardigan研究相关临床成本增加 [19] - 2021年第一季度总务及行政费用总计300万美元，2020年第一季度为250万美元，增长主要归因于薪酬相关费用和专业费用的增加 [19] - 2021年第一季度净亏损为900万美元，2020年第一季度为410万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主导项目溴化索非吡酮正在通过3期关键临床试验稳步推进，用于评估其作为原发性腋窝多汗症潜在同类最佳治疗选择的安全性和有效性 [5] - Cardigan 1研究患者入组已完成，Cardigan 2研究入组超过70%，两项3期关键临床研究均在约350名原发性腋窝多汗症患者中评估15%溴化索非吡酮凝胶与安慰剂的对比情况，预计2021年第四季度公布3期项目的 topline 结果 [6] - 公司3期开放标签长期安全性研究结果在4月美国皮肤病学会2021年虚拟会议上进行了报告，该研究评估了5%和15%溴化索非吡酮凝胶在9岁及以上原发性腋窝多汗症患者中48周治疗的长期安全性和有效性，300名患者按1:2比例随机接受5%或15%溴化索非吡酮凝胶治疗 [13] - 日本开发合作伙伴Kaken仍处于在日本以商品名ECCLOCK商业推出5%溴化索非吡酮凝胶的早期阶段，用于每日一次治疗原发性腋窝多汗症，Brickell有权获得基于销售的里程碑付款以及基于ECCLOCK在日本净销售额百分比的分级特许权使用费 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2022年向FDA提交溴化索非吡酮凝胶的新药申请，前提是3期关键项目取得成功 [10] - 公司认为市场上最大的竞争对手是患者对治疗方法的无知或缺乏了解，有专注于该领域的公司推广多汗症治疗有助于提高市场认知度，从而扩大市场规模 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年初对公司来说是令人兴奋的时期，公司在溴化索非吡酮项目上取得了关键里程碑，团队有信心执行今年的目标，溴化索非吡酮有潜力成为美国数百万原发性腋窝多汗症患者的重要治疗选择 [5][16] 其他重要信息 - 公司最近在同行评审的《皮肤病药物杂志》上发表了专有的HDSM - Ax量表的验证结果，该量表被认为是一种定义明确、可靠且一致的测量方法，有望改善多汗症治疗效果的评估 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 长期安全性研究中5%和15%剂量的数据对产品开发的影响以及是否可作为美国市场未来的扩展策略 - 公司对两种凝胶的疗效数据感到兴奋，两种凝胶在整个研究中都表现良好并维持了疗效，在2b研究中5%和15%在患者报告结局（PRO）上有相对相似的疗效，但在汗液减少测量（GSP工具）上未看到相同情况，这也是公司专注于15%的原因，但这也让公司有信心未来可能考虑5%的产品 [24] - 公司作为生命周期管理的一部分，有兴趣推出低浓度的溴化索非吡酮 [25] 问题2: Qbrexza的销售对多汗症市场动态的影响 - 公司对Qbrexza的销售情况感到鼓舞，其上市受到Dermira资源分配决策、公司出售、疫情以及礼来在疫情初期收购等因素的阻碍，现在有专注于皮肤病学的公司推广多汗症治疗，有助于提高市场对该病症和治疗方法的认知度，从而扩大市场规模，对公司也有帮助 [26]