财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度和年初至今，与2020年同期相比，运营费用增加，主要是由于研发费用增加，包括两项正在进行的3期临床试验的临床开发成本、人员相关成本以及伊美司他的制造和质量活动成本 [8] - 2021年第二季度和年初至今，与2020年同期相比，一般和行政费用增加，主要反映了与预商业化活动相关的新成本，包括现代化内部基础设施以支持商业发布和更高的法律成本 [9] - 截至2021年6月30日，公司拥有2.391亿美元的现金、现金等价物和有价证券，预计这些财务资源加上当前债务融资的第二批预期未来非稀释资金，将为公司运营提供资金至2023年第一季度末 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 IMerge 3期临床试验 - 截至上周，已完成计划入组人数的91%，预计在2021年第四季度完成入组 [6][11] - 将主要分析的随访期从15个月缩短至12个月，预计2023年第一季度获得顶线结果 [6][11][13] IMpactMF 3期临床试验 - 截至上周，有55个站点开放入组，计划在30个国家的180多个站点开展 [14] - 预计2024年进行中期分析，2025年进行最终分析 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 低风险骨髓增生异常综合征（MDS）约占MDS患者总数的70%，是一个有吸引力的市场，有大量可治疗的患者机会 [16] - 促红细胞生成素刺激剂（ESA）是约90%有症状性贫血且无5q缺失患者的主要治疗方法，但并非所有患者都有反应或符合条件，反应者的反应通常持续18 - 24个月 [17] - 对于ESA治疗失败或不符合ESA治疗条件的患者，治疗选择有限，包括低甲基化剂（HMA）和最近获批的luspatercept，luspatercept仅适用于约25%的患者，其余约75%的低风险MDS患者（RS - ）仍有巨大未满足的治疗需求 [17][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计通过伊美司他将自身转变为一家充满活力的商业公司，并成为血液系统恶性肿瘤治疗领域的领导者 [28] - 计划在2021年11月为投资者和分析师举办一场虚拟活动，讨论伊美司他在低风险MDS和难治性骨髓纤维化（MF）中的疾病修饰潜力、商业化任务、开发计划以及第二代端粒酶抑制剂的早期发现计划 [29] - 伊美司他预计将在低风险MDS市场中占据高度差异化的地位，最终成为标准治疗方案，预计在美国和欧洲5大市场的潜在峰值收入将超过12亿美元 [19][20][25] - 伊美司他的患者预计来自4个主要群体，包括ESA复发和难治性RS - 患者、ESA复发和难治性RS + 患者、一线低风险MDS且内源性血清EPO水平高于500毫单位/毫升且不符合ESA治疗条件的患者以及曾接受过luspatercept治疗的患者 [20][21][22] - 公司认为伊美司他与目前市场上或正在开发的其他用于低风险MDS的药物有很大区别，具有较强的竞争力 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的财务资源足以支持其运营至IMerge 3期试验的顶线结果公布 [7][10] - 管理层对伊美司他的商业潜力感到兴奋，认为其有能力显著渗透低风险MDS市场 [27] 其他重要信息 - 公司将在9月参加3场医疗保健会议，相关网络直播细节将于下个月月初公布 [73] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于主要分析和FDA对缩短随访期的回应 - 公司30多天前向FDA提交了方案修正案，目前尚未收到评论，按照常规程序，如果30天内未收到回复，即可继续推进 [32][33] 问题2: 入组情况是否存在地理集中或符合标准的模式 - 公司认为入组没有地理模式，疫苗的推出对入组有帮助，入组情况良好 [34] 问题3: 7月独立数据监测委员会（IDMC）会议除了安全性外是否有其他试验标准或疗效标准的变化 - 公司从IDMC收到的信息仅为研究是否应继续以及是否需要修改，此次会议建议研究继续且无需修改 [35] 问题4: 伊美司他全球商业化是否会与美国以外的合作伙伴合作 - 公司正在深入考虑这个问题，目前还没有准备好发表评论，需持续关注 [36] 问题5: 为什么现在是扩大伊美司他开发计划的好时机，以及第二代端粒酶抑制剂如何融入公司故事 - 公司认为目前有良好的临床前数据，且两项3期研究正在进行，其中一项入组即将完成，是探索其他机会的合适时机 [42][45] - 伊美司他是第一代端粒酶抑制剂，公司认为有必要开展药物化学研究以寻找更有吸引力的分子结构，相关细节将在11月公布 [46][47] 问题6: 最近Constellation的收购对MS领域的交易意愿和持续兴趣有何启示 - 公司认为同行被收购且获得不错的溢价是好事，这对股东和行业都有积极影响，更多资源投入将为患者带来更好的治疗机会 [49][50][51] 问题7: IMpactMF试验入组的患者是否大多接受过fedratinib和ruxolitinib治疗，以及这对IMbark试验有何影响 - 公司表示这是一项随机注册研究，目前还不适合对患者治疗情况发表评论，且认为fedratinib在市场上的接受度不高 [52][53] 问题8: 是否有关于ESA合格或不合格亚组的临床数据，以及能否根据IMerge 3期数据获得该亚组的标签 - 公司在相关研究中报告了不同亚组的数据，显示无论患者属于哪个亚组，都可以实现输血独立，认为这些患者群体可以纳入标签 [63][64] - 公司认为有一小部分对ESA无反应的患者被纳入了相关研究，且在2期研究中也有此类患者，对能够覆盖这部分患者群体感到有信心，但具体标签情况还需看数据和多种因素 [64][65] 问题9: 下一代端粒酶抑制剂是否基于寡核苷酸结构，还是更倾向于传统小分子模式 - 公司表示将在11月详细讨论这个问题，目前正在进行全新的药物化学研究 [67][68]