财务数据和关键指标变化 - 公司年初现金为58亿欧元，上半年运营现金消耗2.3亿欧元，符合计划，上半年末现金为56亿欧元 [18] - 与去年相比，公司收入大幅增长1.6亿欧元，达到2.24亿欧元，这是与吉利德签署的大协议带来的技术访问收入确认的结果 [19] - 运营成本大幅增加1.5亿欧元，公司在各领域扩张，包括研发、管理和商业准备等方面 [20] - 公司净亏损1.65亿欧元，去年亏损7000万欧元，主要是各方面业务支出大幅增加所致 [21] - 公司预计运营现金消耗在4亿 - 4.3亿欧元之间，其中包括2.05亿美元的潜在里程碑收入，具体取决于监管批准情况 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 类风湿关节炎药物filgotinib - 该药物获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）积极意见，推荐用于治疗中重度类风湿关节炎患者，100毫克和200毫克剂量均获推荐 [10][11] - 公司正在等待欧盟营销授权，预计两个月内获批，将在荷兰、比利时、法国、意大利和西班牙等国家进行全面营销和商业化 [13] 溃疡性结肠炎药物filgotinib - SELECTION 3期试验取得良好数据，达到主要终点，200毫克剂量在第10周和第68周的EVS缓解率达到诱导和维持终点，100毫克剂量达到维持终点，但未达到诱导终点 [16] - 严重不良事件发生率较低，各治疗组情况相当，与类风湿关节炎等其他适应症的试验结果一致 [17] 特发性肺纤维化药物ziritaxestat - 公司正在进行PINTA 2a期研究，预计不久将公布数据 [24] - 该药物的第二个适应症为系统性硬化症，NOVESA试验数据预计将在未来几个月公布 [24] 骨关节炎药物1972 - ROCCELLA试验正在进行中，这是一项与Servier合作的大型试验，涉及800多名患者，预计今年剩余时间将公布数据集 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在欧洲市场的商业重点是filgotinib在类风湿关节炎和炎症性肠病（IBD）的推广，计划在荷兰、比利时、法国、意大利和西班牙等国家进行全面营销和商业化 [13][14] - 吉利德将负责filgotinib在欧洲其他地区的推广，以及在美国市场的推广 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划逐步增加在欧洲的营销力度，为下一个产品（可能是特发性肺纤维化药物ziritaxestat）的全面欧洲商业布局做准备 [14] - 公司正在积极准备filgotinib在欧洲和美国的上市前活动，包括团队招聘、报销规划和客户联系等 [42][43] - 行业竞争方面，JAK抑制剂市场竞争激烈，但公司认为filgotinib具有差异化优势，如提供两种剂量选择，以及在类风湿关节炎和溃疡性结肠炎等适应症上的良好数据 [11][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对filgotinib获得CHMP积极意见表示满意，认为这是公司的一个里程碑时刻 [10] - 尽管COVID - 19对临床试验和业务运营产生了影响，但公司认为目前情况正在逐渐恢复正常，对未来前景持乐观态度 [56][57] - 公司预计2021年成本将继续增加，主要是由于商业推广和管线进展，但同时也将迎来首批商业销售和监管批准带来的里程碑收入 [61] 其他重要信息 - 公司将在未来医学会议上与吉利德合作公布SELECTION试验的完整数据 [17] - 公司正在等待三个2期试验的结果，包括两个2a期和一个2b期试验，预计将在今年剩余时间公布 [24] - 公司正在等待filgotinib在类风湿关节炎方面的监管决定，包括欧盟、美国和日本，预计将在未来几个月内公布 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否预计filgotinib标签上会有关于某种毒性的警告，以及这对药物的推广有何影响 - 回答: 曼塔（MANTA）研究旨在评估人类是否存在基于安全性或毒性终点的影响，数据将提交给CHMP并讨论其在标签中的影响，关于推广情况需根据标签情况判断 [30][31][32] 问题2: 在SELECTION研究中，200毫克剂量的男性患者使用TNF和etrolizumab后，安慰剂调整率在8% - 11%之间，女性患者情况如何，这些比率是否具有可比性 - 回答: 公司尚未披露相关信息，计划在即将召开的科学会议上公布SELECTION试验的详细数据，包括不同治疗史、性别和年龄的细分情况 [36][37] 问题3: 在filgotinib在美国和欧洲潜在上市前，公司在欧洲的上市前活动有哪些，有何差异化优势 - 回答: 公司正在组建团队，招聘有经验的人才，与客户建立联系，规划报销事宜，并与吉利德合作参与虚拟活动，展示了强大的实力和良好的反馈 [42][43][44] 问题4: 从SELECTION研究来看，公司与监管机构的沟通情况如何，对胃肠部门对MANTA和MANTA - Ray的看法有何预期，对溃疡性结肠炎中包括200毫克剂量的广泛标签有多大信心 - 回答: 公司和吉利德正在为溃疡性结肠炎的提交做准备，无法预测监管机构的立场，但对filgotinib的整体安全数据有信心 [48] 问题5: 在下半年启动filgotinib的概念验证试验时，是否会在其他人群中进行试验，还是仅限于溃疡性结肠炎人群 - 回答: filgotinib将进行广泛探索，计划在下半年根据COVID情况开展不同数量的临床试验，有不同的试验阶段和方式 [52] 问题6: IPF研究的入组速度如何，在COVID期间是否仍按计划进行，以及Toledo研究是否会受到COVID影响而延迟 - 回答: COVID对试验入组有影响，但目前研究入组情况正在恢复正常，预计明年上半年完成入组，无效性分析也将在明年上半年进行；Toledo研究原计划启动时受疫情影响，目前计划在下半年启动 [56][57][58] 问题7: 运营费用（OpEx）在2020年年化约为2亿美元，2021年是否会大幅超过这个数字 - 回答: 公司尚未给出2021年的指导，但由于商业推广和管线进展，成本将增加，同时也会有收入和里程碑收入，预计2021年不会接近盈亏平衡或盈利 [61] 问题8: 与在美国市场有出色销售表现的公司相比，公司在欧洲和美国市场的竞争压力和市场份额有何不同 - 回答: 目前处于COVID疫情期间，影响患者治疗数量；欧洲市场中JAK抑制剂成为继抗TNF之后的下一个作用模式，且JAK在各地区一线初治患者中也有使用，为成功推出JAK药物创造了需求 [65][66][67] 问题9: 关于2021年运营费用的评论是否意味着公司将走向盈亏平衡，以及竞争对手在银屑病中IL - 17 A和F抑制剂的数据表现良好，为何认为JAK在银屑病关节炎和强直性脊柱炎中是有吸引力的作用机制 - 回答: 2021年由于成本增加，公司不会走向盈亏平衡；基于JAK在类风湿关节炎和银屑病关节炎中的作用机制和现有数据，以及filgotinib的EQUATOR研究和长期扩展数据，公司对JAK在这些适应症中的竞争力有信心 [71][72][73] 问题10: SELECTION试验中，filgotinib在溃疡性结肠炎的提交计划是在今年下半年还是2021年 - 回答: 通常提交另一个适应症需要等待第一个适应症的批准，对于美国市场，取决于类风湿关节炎的情况；对于欧洲市场，预计今年仍有可能；日本市场也在按计划进行，但需先等待主要适应症的结果 [77][78] 问题11: 请介绍PINTA研究的预期结果，以及与历史上棕榈酸类似机制的比较，还有ISABELA试验无效性分析的统计计划细节 - 回答: ISABELA试验无效性分析的目的是避免在无效的大规模项目中继续投入，需要约三分之一患者的数据，以估计药物与安慰剂在年度率上的差异，若两种剂量在试验中均未与安慰剂分离，则停止试验；PINTA研究正在等待结果，设计与ISABELA类似但为2期试验，希望在下半年有积极结果，以便推进到下一阶段研究；公司的化合物与棕榈酸化合物在作用机制上有很大不同，公司对PINTA研究中GPR84拮抗剂的活性有信心 [83][84][86] 问题12: 临床试验网站显示1972研究已于7月中旬完成，是否意味着未来几周至几个月将公布数据，以及该研究的主要终点、样本量计算和临床意义差异是什么 - 回答: 研究已完成，正在进行数据清理和数据库锁定，预计下半年公布数据；研究以MRI测量膝关节内侧软骨厚度为主要终点，样本量计算旨在检测药物在一年内使软骨损失减少约75%的差异；目前尚不清楚该终点的临床意义，公司将与专家和监管机构合作进行解读和后续试验设计 [94][95][96] 问题13: 是否会将MANTA和MANTA - Ray试验的数据公开 - 回答: 公司尚未与吉利德具体讨论，但认为这些数据很重要，科学界也会感兴趣，从公司和吉利德的运营方式来看，有可能公开数据，但最终决定权在吉利德 [103][104] 问题14: PINTA研究2a期结果的成功标准是什么，是否需要与ziritaxestat的数据一样好才能推进项目 - 回答: 公司认为IPF领域存在未满足的医疗需求，希望在PINTA研究中看到药物有效的明确信号，与ziritaxestat的数据在同一范围内，以便做出最佳决策 [107][108] 问题15: 请说明2期试验结果公布的顺序，是否意味着在第四季度 - 回答: 预计在下半年公布数据，可能第一个是NOVESA，然后ROCCELLA和PINTA可能大致同时公布，时间大致在第四季度 [112][113][114]