财务数据和关键指标变化 - 截至2020年第一季度末，公司现金状况为57亿欧元，运营现金消耗在第一季度为8300万欧元，全年运营现金消耗指引下调至4亿 - 4.3亿欧元，原指引为4.2亿 - 4.5亿欧元 [23] - 第一季度收入显著增加至1.07亿欧元，很大程度上是会计和非现金收入，包括吉利德在filgotinib交易和2019年更大许可合作中支付的前期款项的确认，filgotinib确认3500万欧元，药物发现平台访问权确认5600万欧元 [24] - 运营成本较2019年第一季度有所上升，净结果与2019年第一季度大致持平，为负5000万欧元 [25] - 第一季度因Galapagos股票波动性增加，吉利德认股权证的公允价值损失为负2000万欧元，属于非现金项目 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 药物研发业务 - filgotinib试验因疫情暂停，SELECTION试验预计本季度公布溃疡性结肠炎试验的顶线结果 [9][10] - 1690（ziritaxestat）的2a期系统性硬化症试验预计在今年下半年公布结果，ISABELA试验在特发性肺纤维化中的招募仍在进行，已招募超过1000名患者，死亡率分析预计在2021年上半年进行 [11][14][15] - 1972的2b期骨关节炎试验ROCCELLA和1205的2a期特发性肺纤维化试验预计在今年下半年公布结果 [12] - Toledo项目完成1期研究，计划启动2期试验，优先推进3970分子，预计2021年上半年获得首个2期Toledo数据 [13] 商业业务 - 公司在荷兰、比利时和卢森堡负责filgotinib所有适应症的营销和引入，在法国、意大利和西班牙负责类风湿性关节炎的商业活动，在英国和德国负责炎症性肠病的商业活动，预计今年晚些时候在这些市场推出filgotinib [18][19][20] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在药物研发上继续推进多个项目，优先发展有前景的分子，如Toledo项目中的3970分子 [13] - 在商业方面，通过与吉利德的合作，逐步建立商业组织，准备在不同欧洲市场推出filgotinib，利用其数据优势进行市场竞争 [17][19][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对疫情下的运营情况表示满意，认为公司仍能高效运行并朝着目标前进，但疫情对试验进度有一定影响 [7][8] - 对filgotinib在各适应症的试验结果和商业前景持积极态度，预计今年下半年在美国、欧洲和日本获得类风湿性关节炎的批准 [10][28] 其他重要信息 - 公司完成了PINTA研究（1205在IPF）的招募，完成了Toledo化合物的2项1期健康志愿者研究，ziritaxestat获得系统性硬化症的孤儿药指定，开展了2项业务发展活动 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请详细说明Toledo项目选择3970而非3312的决策依据，以及对Ssc项目中自分泌运动因子在器官上的差异表现的看法 - 目标仍未披露，计划在临床试验时公布；3312是PanTOL，3970是TOL3，两者在健康志愿者研究中的安全性和暴露情况都令人满意，但3970有血浆生物标志物显示出有前景的数据；由于疫情，启动新临床试验受限，决定专注于一个化合物；在系统性硬化症试验中，采取探索性2期研究，评估对疾病本身的影响，而非特定亚型或器官，基于动物模型，认为自分泌运动因子抑制剂应有积极效果 [34][35][47] 问题2: 请说明GLPG1690的无效性分析时间线因疫情推迟的原因 - 无效性分析需要约三分之一的患者入组且有70%的信息用于统计评估，目前入组患者已达三分之一，但其他部分数据有延迟；疫情下给予研究点更多灵活性以确保患者安全获取FVC数据，导致FVC信息不足，预计会有一定延迟，但仍希望在2021年初获得数据 [51][52][53] 问题3: 请阐述filgotinib在欧洲类风湿性关节炎市场的商业策略，以及如何与竞争对手区分，是否考虑虚拟发布 - 公司对首次发布感到兴奋，已完成各国和总部领导团队的招募，在医学和准入方面做好准备，销售管理在有报销的国家也已完成；依靠filgotinib在FINCH研究中的数据，展示出最佳JAK类药物的疗效和差异化的安全特性；在疫情期间进行了多次虚拟广告宣传和与支付方的互动，保持灵活的销售团队招募策略 [56][57][59] 问题4: 请分享即将公布的溃疡性结肠炎数据的预期 - 由于filgotinib在溃疡性结肠炎没有前期2期数据，主要参考其在克罗恩病的表现以及在其他适应症（如类风湿性关节炎、银屑病关节炎和强直性脊柱炎）中的表现，与其他JAK药物相比，预计filgotinib在疗效上处于领先，在安全性和耐受性方面保持最佳类别的特征 [62][63] 问题5: 请说明RA MANTA项目的进展，是否需要提交补充新药申请（sNDA）用于溃疡性结肠炎，以及与FDA就差异化标签的沟通情况 - MANTA项目的状态尚未披露，预计今年下半年完成招募；与FDA的讨论不便评论，对filgotinib在类风湿性关节炎的数据包有信心，期待在接近PDUFA日期时进行进一步讨论；在获得SELECTION试验结果之前，讨论溃疡性结肠炎的提交和MANTA项目的必要性还为时过早 [66][68][69] 问题6: 请说明对filgotinib监管时间表和制造的信心，以及3970的具体进展、概念验证适应症和潜在试验设计 - 制造方面与吉利德沟通后，预计不会受到疫情负面影响；与FDA和EMA保持联系，目前没有迹象表明监管时间表会延迟；3970计划进行多阶段研究，根据毒理学覆盖情况逐步推进，目前已知有一项银屑病的1b期患者研究，后续研究将在获批后公布，均在自身免疫领域 [72][73][75] 问题7: 如果NIAID试验中remdesivir与baricitinib联合显示出疗效，是否有可能将remdesivir与filgotinib联合使用；对于COVID - 19康复患者出现的肺部纤维化，公司是否会从研发角度进行探索 - 与吉利德进行了讨论，吉利德目前专注于推进remdesivir的研究；如果NIAID试验结果显示JAK抑制有帮助，吉利德会在适当时候考虑；对于COVID - 19康复患者的肺部纤维化，目前不清楚其病理生理学，公司在纤维化研究方面有投入，如果化合物有效，会考虑进行测试；公司的研发候选药物没有直接抗病毒作用，正在研究细胞因子风暴，使用动物模型测试化合物，但在该领域JAK1类药物与市场上的IL - 6药物相比，差异化机会有限；公司的纤维化研究主要针对缓慢发展的纤维化，将化合物重新定位到急性的COVID - 19肺部损伤需要进一步研究，且缺乏合适的动物模型 [79][80][84] 问题8: 请说明溃疡性结肠炎试验中患者群体（TNF或生物制剂初治与经治）的预期比例，以及骨关节炎试验中COVID - 19的影响和应对措施 - SELECTION试验中生物制剂不耐受和生物制剂初治群体的比例为50 - 50；ROCCELLA试验中，公司成立了每日会议的特别工作组，优先保障患者安全和研究完整性，给予研究点更多灵活性，目前影响较小，可能会因扩大MRI检查窗口导致研究结束延迟几周，但尚未出现重大缺失数据，会持续密切监测 [87][88][91] 问题9: 请说明1205和PINTA研究除结果外，对患者特征、新型标志物验证以及其他IPF化合物早期数据的影响 - PINTA研究是约60名患者的概念验证研究，与FLORA研究不同，患者接受标准治疗，包括nintedanib、pirfenidone或当地标准治疗；研究中纳入了FRI作为更敏感的标志物进行验证；预计今年下半年有结果，有助于理解复杂试验设计和不同组别的疾病进展情况，若两种化合物均有效且安全性良好，有望实现联合治疗 [95][96] 问题10: 请解释Toledo项目中3970取代3312的原因，是临床前模型预测不准确还是3970在临床生物标志物上表现更好 - 3312是结肠靶向化合物，在血浆中无变化不能证明其在结肠中的有效性；3970能很好地从血浆分布到不同组织，有血浆生物标志物显示出有前景的数据，因此选择推进3970 [99][100] 问题11: 请说明IPF试验中无效性分析推迟是否因前端数据点少于预期，是否使用MMRM模型处理缺失数据，以及研究中是否有患者退出问题 - 依靠早期时间点的数据进行疗效估计，不确定是否使用MMRM模型；ISABELA试验设计接近真实世界，允许更宽的治疗窗口、背景药物变化和临时停药等，目前没有患者退出的担忧；有数据安全监测委员会和科学顾问委员会进行监测，近期会议表示试验可继续进行，未发现COVID - 19相关的低事件率和死亡率 [103][104][107] 问题12: 请说明Toledo项目目前是否主要关注3970，还是希望其他资产近期进入临床试验 - Toledo项目有多个化合物，目前优先推进3970，计划今年将4399推进到1期；在发现阶段继续探索各种TOL靶点的化合物，根据不同化合物的特征寻找最佳适应症 [109] 问题13: 请解释现金资产在现金持有、金融投资和现金持有之间的转移情况，以及NOVESA试验是否会除主要终点MRSS外，查看初步功能读数 - 第一季度在投资上采取更保守策略，退出一些货币市场基金，增加直接存款和债券投资；NOVESA试验会测量FVC，但由于入选患者无间质性肺病，预计检测到信号的能力有限 [112][113]