财务数据和关键指标变化 - 截至6月底现金余额为11.5亿欧元，前六个月实际净现金消耗略超1.5亿欧元，全年现金消耗指导为3.2 - 3.4亿欧元，前六个月现金消耗符合预期 [21] - 上半年收入略高于2018年同期，一是MOR106项目收到诺华的费用报销，二是与艾伯维合作的FALCON研究完成获2500万美元里程碑付款 [23][24] - 运营成本高于2018年上半年，主要因中后期研发费用增加，1690项目费用显著上升，净结果较2018年上半年亏损约3500万欧元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 临床业务 - 菲戈替尼在类风湿性关节炎的FINCH 1、FINCH 3三期试验取得优异结果，溃疡性结肠炎三期试验、干燥综合征和狼疮二期试验完成招募 [6][7] - IPF领域，继去年启动ISABELA研究后，今年启动硬化症的NOVESA二期试验，并从Fibrocor和Evotec授权两个早期化合物加强IPF产品线 [8] - 骨关节炎方面，与Servier合作的二期b试验提前六个月完成招募，预计明年出数据，MOR106启动GECKO二期试验 [9] - 炎症领域，Toledo项目首个化合物3312进入一期试验，第二个化合物即将进入临床 [9] 商业业务 - 公司将在欧洲建立商业组织，开展类风湿性关节炎业务 [7] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 与吉利德达成合作，这是生命科学史上最大的合作，公司将保持长期独立，获大量资金投入创新，计划将研发投入翻倍，加速现有和新计划推进 [10][11] - 公司负责欧洲商业业务，全球其他市场交予吉利德，未来几年在欧洲建立商业基础设施，10年后拓展至全球 [11][12] - 合作中，双方共享靶点，交换科学家，吉利德对公司现有和未来10年开发的项目有选择权，选择后承担50%三期成本，公司获20% - 24%销售特许权使用费 [13][14][15] - 修订菲戈替尼合作协议，双方各承担50%开发成本，公司在欧洲五大国家商业化有更大话语权；1690药物欧洲外权利授权给吉利德，若在美国获批吉利德支付3.25亿美元里程碑款；1972项目吉利德在二期b试验后有美国权利选择权，行使需支付2.5亿美元选择权费和7500万美元后续里程碑款；其他项目吉利德二期研究后行使选择权需支付1500万美元，双方各承担50%后续开发成本，公司获20% - 30%特许权使用费 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 上半年各方面表现出色，与吉利德合作创新且对公司有变革性意义，合作开局良好，公司对未来发展充满信心 [6][10][19] - 后续有大量数据待公布，如菲戈替尼在干燥综合征和狼疮的适应症数据、多项研究招募完成和启动、早期项目一期数据等，公司将适时提供2020年关键数据事件指导 [26][27][28] 其他重要信息 - 会议将进行前瞻性陈述，涉及公司产品线未来发展、行业和竞争环境可能变化，实际结果可能与陈述有重大差异 [4] - 吉利德交易需等待美国竞争审查，预计未来四周左右结束 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 吉利德交易下，公司在欧洲商业运营的增量销售和营销支出水平及预期节省时间，以及研发支出情况 - 商业成本方面，菲戈替尼经济结构除开发成本外未变，欧洲仍双方各承担50%费用，现金消耗增加关键驱动非商业成本；研发成本预计未来几年逐步增加，明年Toledo项目开发成本将有显著增长 [31][32][33] 问题2: 公司如何确保使用大量现金余额为股东创造价值，除增加研发外的战略支出优先事项 - 公司优先事项是研发，计划未来几年将创新投资翻倍，11月14日研发日将提供更多细节，公司会保持对高质量创新的关注，过去几年现金支出翻倍且成功投资研发，有能力明智使用现金余额 [35] 问题3: FDA是否看过MANTA研究初步数据，MANTA和MANTA - RAy预计何时完全入组，假设SELECTION试验成功，提交申请是否需要这些完整数据 - 与FDA讨论包括FINCH数据和MANTA盲态数据，双方同意无论MANTA研究结果如何均可在美国提交申请，申请时会包含MANTA及其他开放标签研究数据，未讨论SELECTION试验情况 [37] 问题4: MANTA - RAy研究加入后入组情况 - 吉利德主导并分享信息，因MANTA非提交申请关键路径，此信息非关键指导内容，但招募情况良好，MANTA因增加规模和修改纳入/排除标准招募加快，MANTA - RAy因参与站点增加也有进展 [40] 问题5: 菲戈替尼在类风湿性关节炎方面，与竞争对手相比，最新的潜在标签在疗效和安全性方面的预期，提交申请前未完成MANTA研究是否会对标签有妥协，从盲态精子计数能解读多少安全性信息 - 对FINCH项目结果满意，菲戈替尼高选择性JAK1特性将转化为良好风险获益特征，目前推测标签情况尚早，需FDA评估；MANTA盲态数据结合FINCH项目数据让公司有信心今年在美国提交申请 [42] 问题6: 已终止的JAK1/TYK2项目中，TYK2是否仍是公司开发药物的机制 - TYK2是公司感兴趣的开发领域，公司先进的JAK1药物菲戈替尼为联合治疗提供机会，可满足这些适应症未满足的医疗需求，Toledo项目也是实现目标的重要策略 [45] 问题7: 公司强大现金状况下的并购和研发策略，哪些治疗领域或模式可补充公司发现工作 - 公司会寻找补充产品线的化合物，纤维化和炎症仍是重要领域，会加速治疗领域扩展和多元化，目前不太可能有重大收购，更可能是化合物授权和技术平台合作 [48] 问题8: 早期临床前一期药物发现工作中，与吉利德讨论是否有新领域需增加投入，3667是否为新类别药物 - 吉利德未提及感兴趣领域，公司自主决定关注领域，吉利德仅有信息权；3667非公司现有管线化合物的备用化合物，推测为新药理学 [51] 问题9: Toledo项目一期数据的重要性及获取时间，何时披露该项目适应症范围 - Toledo项目被视为新平台，可满足多种未满足医疗需求，一期数据重要在于了解化合物安全性和耐受性，还有某些药效学终点信息；公司将采取平台方法推进项目，各分子相互影响指导后续开发；年底将分享更多一期数据信息，明年开始多个二期试验后可能披露适应症 [54][56] 问题10: 开展干燥综合征适应症研究的原因及对积极结果的信心 - 临床前数据表明该适应症有成功可能性，且该领域有显著未满足需求，二期研究更具探索性，旨在广泛观察各种终点以指导下一步研究，结果将在下半年公布 [59] 问题11: 公司与吉利德合作的复杂项目（如Toledo项目）决策结构，如何处理类似与艾伯维合作中出现的冲突 - 与艾伯维合作决策和冲突解决复杂，此次与吉利德合作简单，二期结束前公司对项目各方面有最终决定权，吉利德行使选择权后为联合合作，合同中有明确争议解决机制，欧洲事务公司有最终决定权，欧洲外吉利德有最终决定权，必要时公司可进行单独的欧洲三期试验 [62] 问题12: 公司传统专注小分子药物，目前考虑的平台是否包括生物制剂方法等 - 目前非优先考虑将生物分子纳入平台或管线，但不排除可能性，公司会考虑包括RNA在内的新领域，对不同技术持开放态度以支持研究引擎 [65] 问题13: 公司是否有兴趣重新获得目前合作或伙伴关系中某些化合物的权利，Toledo项目的靶点是什么，11月研发日是否适合公布Toledo靶点 - 无重新获得权利计划，此前授权均有战略原因；因竞争原因暂不分享Toledo靶点，计划在开始多个二期试验时公布，11月研发日不合适 [67][68][72] 问题14: 公司是否会将吉利德目前正在进行的发现项目或靶点引入内部，扩大研发计划对之前设定的化合物推进目标有何影响 - 有可能与吉利德在相似项目上合作，交易结束后会确认，合同中描述了联合工作或独立工作两种选择；扩大研发投资预计会提高项目产出，之前每年有三个临床前候选药物，投资增加后该数字会上升 [74][75] 问题15: 菲戈替尼在干燥综合征和CLE数据方面，哪些数据可作为概念验证，前期预付款如何会计处理 - 干燥综合征和CLE研究更具探索性，会观察多种终点以指导后续研究；前期预付款将摊销，2019年账目预计一次性确认15% - 20%，其余在10年合作期内确认，10月三季度电话会议将提供详细信息 [78][79] 问题16: 1972在骨关节炎的ROCCELLA二期b试验主要终点是否为定量MRI测量的软骨损失减少，何种结果可触发吉利德行使选择权 - 试验主要终点是12个月内MRI测量的软骨损失减少，同时观察WOMAC及其子量表、疼痛测量、患者评估、关节间隙狭窄等指标；未与吉利德讨论行使选择权的具体阈值，该问题更适合问吉利德，此领域未满足医疗需求大，吉利德对此项目很感兴趣 [82] 问题17: 菲戈替尼在欧洲提交申请时MANTA研究和数据的必要性，预计2020年在欧洲类风湿性关节炎市场的推出时间 - 向欧洲药品管理局提交申请无需MANTA试验结果，计划2020年二季度提交申请，预计下半年推出产品 [84][85]