财务数据和关键指标变化 - 一季度末公司现金超12亿欧元 现金状况良好 [19] - 一季度运营现金支出7600万欧元 全年指导为3.2 - 3.4亿欧元 目前进展符合预期 [19] - 一季度因奖励行权获350万欧元 货币换算带来500万欧元积极影响 [19] - 一季度营收4100万欧元 略低于2018年同期 主要因2018年一季度有囊性纤维化相关收入确认 [20] - 一季度运营成本较去年同期增加1700万欧元 主要因中后期开发成本增加及权证成本分配影响 [21] - 一季度净亏损4900万欧元 比2018年同期稍差 部分被500万欧元积极货币换算影响抵消 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 类风湿性关节炎（RA）业务 - FINCH 1和FINCH 3数据显示filgotinib在疗效和安全性上表现出色 完成24周III期项目 [6][7] - 疗效数据在ACR50、ACR70、DAS缓解及影像学进展等临床有意义终点表现优异 安全性数据显示严重感染、DVT和死亡率低 血红蛋白和脂质谱改善 血小板减少 [7][8] 炎症性肠病（IBD）业务 - 完成溃疡性结肠炎SELECTION研究招募 预计明年此时有结果并可进行申报 [13][74] - 克罗恩病研究预计比溃疡性结肠炎晚约一年有结果 [75] 特发性肺纤维化（IPF）业务 - ISABELA 1690研究招募进展快于预期 并启动了NOVESA试验 [14] 其他业务 - 完成干燥综合征和狼疮两项II期研究招募 预计今年出数据 [13] - ROCCELLA试验（骨关节炎IIb期）招募进度大幅提前 下季度将完成招募 [15] - 与MorphoSys和诺华合作启动GECKO II期试验（特应性皮炎） [15] - 启动3212（Toledo项目第一代）和JAK1/TYK2分子3121的I期试验 [16] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司使命是建立全球生物制药公司 计划逐步推进商业化 [12] - 待filgotinib明年在欧洲获批后 在比荷卢地区进行销售和营销 [10] - 随后将商业运营扩展到欧洲大国 开展filgotinib在IBD的营销 [11] - 2022年起扩大地理覆盖范围和商业化 预计1690可在特发性肺纤维化领域推出 并进入美国市场 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - FINCH数据是公司的里程碑 表明filgotinib在RA治疗中处于一流水平 有望获批两个剂量 具有营销优势 [7][9] - 公司临床进展顺利 多个项目按计划推进 未来有大量数据待公布 前景乐观 [13][24] 其他重要信息 - 2019年下半年预计有干燥综合征和狼疮的filgotinib数据、filgotinib银屑病关节炎III期试验启动、MOR106桥接研究数据等 [24][25] - IGUANA试验因增加患者数量 预计主要分析时间从2019年下半年推迟到2020年上半年 [25] - 预计今年有3个I期项目结果 并启动第二个Toledo化合物3970的I期试验 下半年可能在IBD适应症开展首个Toledo化合物的概念验证 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FINCH研究相对HUMIRA缺乏优越性对一线市场渗透的影响、MANTA试验扩展新适应症的更新、IPF试验是否可能在2020年上半年有中期结果 - 关于FINCH研究相对HUMIRA的优越性 低疾病活动度预设终点未达优越性 但更高临床严谨度的临床缓解有优越性 不过因非alpha保护为名义优越性 且监管不期望单试验获优越性标签 [31][32] - MANTA试验与FDA讨论拓宽纳入/排除标准 扩展到风湿性疾病适应症 并创建相同协议MANTA Ray 数据将合并分析 [33] - IPF试验ISABELA预计9月能更好评估招募进展 PINTA预计明年下半年出结果 [34][35] 问题2: 是否考虑研究filgotinib在特应性皮炎（AD）的应用及JAK1机制在该适应症的合理性 - 目前AD不在filgotinib重点评估范围内 但会持续评估和重新考虑 目前无具体计划推进 [39][40] - JAK抑制剂在AD的疗效数据有一定吸引力 但关键问题是未满足的医疗需求以及可能带来的免疫抑制风险 [41] 问题3: 根据FINCH试验安全性 能否避免美国标签的黑框警告、FINCH试验对照臂ACR20反应率高于SELECT试验的原因 - 预计所有JAK药物会有感染和恶性肿瘤风险的通用黑框警告 血栓事件方面公司数据有差异 期望避免相关标签 需看监管机构态度 [45][46] - 关于对照臂反应率差异 目前只能推测 可能与试验患者地域分布、当地标准治疗情况有关 需进一步分析 [47][48] 问题4: 1690年底决策的研究效力情况、费用关联以及filgotinib商业化策略 - 1690项目包括两项相同研究 各750名患者 有90%效力检测剂量与安慰剂在FVC上80ml以上差异 [51] - 计划在两项试验共25%患者（375名）达到一定时间点进行无效性分析 若两剂量与安慰剂无差异则停止 具体细节待与卫生当局讨论确定 [52] - filgotinib商业化策略需等确定标签和市场竞争情况后 与合作伙伴吉利德共同制定 [55] 问题5: JAK/TYK2关注的适应症、临床前数据与filgotinib和Toledo资产比较、靶向JAK1和TYK2的额外好处、MANTA Ray增加中心的速度和挑战及中心位置、递延收入的分期情况 - JAK/TYK2在狼疮和IBD模型有优势 但Toledo在IBD模型表现更优 [60] - MANTA Ray计划有超100个站点 主要在欧洲和印度 [61] - 艾伯维递延收入预计今年上半年从资产负债表中完全消除 吉利德递延收入预计今年年底完全消除 [62][63] 问题6: 与FDA的pre - NDA会议时间更新、MANTA或MANTA Ray数据提交要求、FINCH 1和3患者地域差异对PE、DVT率的影响 - 预计未来几个月与FDA进行pre - NDA会议 具体时间未确定 吉利德5月2日财报电话会议可能有更多信息 [67] - MANTA项目数据是否用于提交需与FDA讨论确定 暂不做推测 [68] - 未发现患者地域差异对PE、DVT率有影响 [71] 问题7: filgotinib在克罗恩病和溃疡性结肠炎的招募进展和数据公布时间、MANTA项目完成时间和结构、MOR106的GECKO II期试验与皮下制剂桥接研究关系及IV和皮下给药方案情况 - 溃疡性结肠炎项目已完成招募 预计明年此时有结果并可申报 克罗恩病研究预计比其晚约一年 [74][75] - MANTA项目情况需等与FDA会议明确申报策略后 由吉利德提供更多信息 [76] - GECKO试验是MOR106项目新进展 首次在美国开展且仅进行皮下研究 期望皮下生物利用度可支持未来仅皮下给药 目前多剂量研究进行中 单剂量数据支持启动皮下研究 [79][80] 问题8: 克罗恩病III期研究与SELECTION研究时间和完成日期相近但预计结果晚一年的原因 - 克罗恩病研究因竞争激烈 多家公司出现显著延迟 公司预计该研究比溃疡性结肠炎晚约一年 后续会与合作伙伴讨论更新clinicaltrials.gov信息 [85] 问题9: IL - 17C在特应性皮炎发病机制中的作用、MOR106在IV和皮下制剂治疗范式中的定位 - IL - 17C是局部炎症放大器 表达限于上皮 机制为阻断 无全身副作用 是治疗皮肤病的理想靶点 [89] - MOR106计划仅进行皮下III期试验 期望皮下给药可实现每两周或每月一次 因其独特靶点和安全概况 认为有竞争力 [90][92] 问题10: MOR106增加IGUANA患者数量的原因、现金使用及外部业务发展机会 - 增加IGUANA患者数量是为了从IIb期到III期的平稳过渡 获得更多数据支持 [95] - 现金主要用于支持公司广泛的研发管线 也不排除外部业务发展机会 去年12月有两笔早期资产的授权交易 [96][97] 问题11: filgotinib除类风湿关节炎外其他适应症基于JAK1生物学的成功概率、一季度结果后未来三个季度收入和运营成本的季度演变 - 目前RA、胸关节炎、强直性脊柱炎、IBD、狼疮等适应症数据支持JAK1选择性的有效性 干燥综合征和狼疮结果预计今年下半年公布 [101][102][105] - 现金支出全年较线性 三季度稍慢 四季度稍高 收入波动比现金支出大 需结合报告具体分析 [106][107] 问题12: 有完整RA III期数据后 filgotinib最受益和较难获得认可的RA患者群体 - filgotinib在各阶段RA患者中疗效和安全性数据都很可靠 整体上JAK类药物因疗效、口服便利性等优势 预计会比TNFα和其他生物制剂更早使用 但在取代甲氨蝶呤方面还需时间 [111][112][114]