财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为4790万美元，而2021年12月31日为9030万美元 [11] - 2022年下半年费用降至1920万美元，而2022年上半年为3040万美元 [11] - 2022年第四季度至2023年2月，公司通过现有市场销售机制出售11776784股普通股，净收益3290万美元，预计将把现金跑道延长至2024年底 [11] - 2022年第四季度研发费用降至590万美元，2021年同期为1290万美元，主要因全球III期临床研究和开发成本降低 [11] - 2022年第四季度公司一般及行政费用增至470万美元，2021年第四季度为450万美元，主要因2022年uproleselan的预商业费用增加 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - uproleselan的III期研究中，患者存活时间长于预期，主要分析前的中位随访时间目前超过25个月，最终生存事件触发预计在2024年上半年发生 [7] - 盲法汇总数据显示，该研究中的移植率高于前I/II期试验中观察到的31%，患者退出率约为3% [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于三个关键领域：加强领导团队以支持商业化；维持uproleselan关键III期研究的强劲临床进展；筹集资金以完成试验的最终分析 [6] - 公司聘请了多位有能力和经验的领导者，包括首席医疗官Edwin Rock、技术运营副总裁Deepak Kuvari、首席商务官Bruce Johnson和首席商务官Chinmaya Rath [6] - Bruce及其团队致力于向市场宣传uproleselan的差异化作用机制，提高对复发/难治性AML未满足医疗需求的认识，并开展关键商业准备活动 [6] - Deepak及其团队在uproleselan的API验证批次完成后，继续规划和准备商业供应 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对uproleselan III期研究的近期中期分析未发现安全问题感到鼓舞，研究被建议继续进行最终分析 [12] - 公司认为该研究有望在主要分析时成为复发/难治性AML研究中随访时间最长的研究，潜在超过三年 [12] - 公司对近期3300万美元的融资感到满意，这使其有能力继续推进研究至预计2024年上半年发生的最终事件触发点 [12] 其他重要信息 - 公司与统计外部合作伙伴合作，建立了一个强大的预测工具，考虑了患者的不同特征来预测OSC事件时间 [15] - 公司在中期分析时更新了预测，目前预计最终生存事件触发将在2024年上半年发生 [31] - 公司在中期分析完成后，利用时间与医疗界合作，宣传uproleselan独特的作用机制 [32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: NCI赞助的一线试验数据何时公布，是否会像III期试验一样延迟？ - 截至2023年3月底，公司未收到NCI关于该试验的任何更新，合理推测EFS率可能未按原计划出现，但NCI未正式通报 [14] 问题2: GMI - 1687的情况如何，是否计划启动I期试验或寻找合作伙伴？ - 公司于去年6月清除了GMI - 1687的IND，目前专注于uproleselan，若有合适的合作伙伴，合作是有可能的 [29] 问题3: 公司统计团队如何预测OSC事件时间，哪些因素推动数据理解的变化？ - 公司与统计外部合作伙伴建立了考虑患者不同特征的预测工具，从一开始就对全事件触发时间进行了预测，并根据数据成熟度更新预测并向市场沟通 [15][31] 问题4: 在获得顶线数据前约一年的时间里，公司和团队为数据和潜在注册商业化做了哪些关键准备工作？ - 中期分析完成后，公司利用时间通过Ed和Bruce的团队与医疗界合作，宣传uproleselan独特的作用机制 [32]