财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为1.548亿美元，而2019年12月31日为1.582亿美元 [20] - 2020年第一季度研发费用增至1270万美元，2019年第一季度为1180万美元 [20] - 2020年第一季度临床开发费用增加240万美元，人员相关和基于股票的薪酬费用增加54万美元，制造和配方费用减少210万美元 [21] - 2020年第一季度一般及行政费用增至440万美元，2019年第一季度为340万美元，人员相关费用增加68.4万美元，专利法律费用、咨询和其他专业费用增加37.3万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 依普罗司兰（uproleselan） - 全球3期试验在2020年第一季度势头良好，新站点开放且入组速度快，但4月因疫情入组放缓，部分地区和站点受影响较小 [12] - 与阿波罗医药（Apollomics）就依普罗司兰和GMI - 1687在大中华区的开发和商业化达成独家合作和许可协议，1月收到900万美元预付款 [20][26] GMI - 1359 - 1月在杜克癌症中心启动1b期概念验证试验，目前因疫情入组暂停，希望尽快恢复 [17] 利潘塞尔（rivipansel） - 辉瑞已将其开发和商业权利以及3期重置试验的整个数据集归还公司，公司正在审查数据并评估下一步计划 [27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司运营重点一直是依普罗司兰，优先发展该项目以实现其在急性髓系白血病（AML）中的全部价值 [10][19] - 依靠合作推进项目，如与美国国家癌症研究所（NCI）合作，以提高依普罗司兰的潜在商业价值并控制成本 [19] - 评估利潘塞尔在镰状细胞病中的下一步计划，同时评估更有效和更具选择性的新型选择素抑制剂在该疾病中的机会 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫情对公司临床试验入组产生影响，但公司采取虚拟站点启动和远程监控等措施确保试验数据收集和运营的连续性，难以预测受影响地区和站点恢复正常试验运营的时间 [12][14] - 假设项目不受疫情长期影响，公司有能力推进计划并在2022年应用其独特技术平台 [24] 其他重要信息 - 本周《自然通讯》发表了关于依普罗司兰在AML病理机制中的新数据，为其打破AML化疗耐药性和提高患者生存率提供了有力科学依据 [11] 问答环节所有提问和回答 问题1: 利潘塞尔多久能看到完整数据集，后续是独自推进还是寻找合作伙伴 - 公司表示难以预测具体时间，未来几个月会对数据进行更全面审查，并评估后续步骤以及是独自推进还是与合作伙伴合作 [33] 问题2: GMI - 1687何时能进入临床或提交新药研究申请（IND） - 公司称尚未给出该资产IND准备就绪的预测，正在寻找相关机会，认为其是依普罗司兰潜在的重要后续资产 [34] 问题3: 疫情对销售、一般及行政费用（SG&A）和研发费用（R&D）有何影响，是否有裁员或重大费用削减 - 公司表示员工不到60人，一直保持资本高效和低固定烧钱率，评估了在家办公导致的差旅和其他间接费用减少，但暂无裁员计划，后续会提供更新的现金指引 [35] 问题4: 所说的两年现金储备是到2022年第一季度还是第二季度 - 公司称目前是到2022年第二季度，随着3期试验恢复，会提供更好的现金指引 [36] 问题5: 依普罗司兰试验中患者需要多久去一次医院，每次停留多久，与其他选择相比如何 - 患者因强化诱导化疗需住院数周甚至超过一个月，后续康复期会按常规安排到诊所随访，试验数据主要在住院和随访期间收集，与常规医疗护理同步，无额外住院负担 [40][41] 问题6: 试验患者筛选失败率如何，是否符合内部假设 - 筛选失败率在预期范围内，未符合入选标准的原因也很典型，入选患者比例与预期相符 [50] 问题7: 《自然通讯》预临床出版物的最重要要点及与其他预临床展示相比的增量信息是什么 - 该论文明确阐述了依普罗司兰的作用机制，具体描述了AML细胞如何通过异凝集素实现化疗耐药以及依普罗司兰如何从机制上阻断这一过程，还指出异凝集素配体越多化疗耐药性越强 [55][56] 问题8: GMI - 1359自1月以来是否有新患者入组，筛选过程如何，能否扩展到其他临床站点 - 公司未评论个别患者入组情况，目前试验因疫情在门诊和自愿参与的情况下暂停入组；有研究人员和患者对该分子感兴趣，随着对其药代动力学和药效学的了解，会考虑将其推进到其他站点或试验 [64][66] 问题9: 依普罗司兰是否可用于其他血液系统恶性肿瘤，以及关于布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制的预临床开发计划 - 公司过去曾展示过在其他血液系统恶性肿瘤中使用e - 选择性抑制的临床前数据，认为值得探索；对于BTK耐药问题，公司暂无直接答案，会与首席科学官跟进，目前无立即开发计划，但感兴趣并会继续讨论 [68][69] 问题10: 考虑到现金储备到2022年第二季度，以及疫情导致3期试验入组放缓，是否仍能在现金耗尽前获得3期数据 - 公司尚未改变入组完成时间的指导，认为两年现金储备时间较长，会继续谨慎管理现金，有机会增加资产负债表，目标是在现有现金下完成入组并获得顶线数据 [78] 问题11: 是否有可能增加站点，如将大中华区纳入3期试验方案 - 公司目前计划将其作为单独研究，不将这些站点纳入主要3期研究 [79]