财务数据和关键指标变化 - 截至2021年第二季度末 公司现金及现金等价物为4.059亿美元 预计现金、现金等价物、有价证券及债务融资额度能为公司运营和资本支出提供资金直至2023年下半年 [37] - 2021年第二季度研发费用约为4430万美元 2020年同期为3870万美元 一般及行政费用为1130万美元 2020年同期为1170万美元 本季度净亏损5980万美元 合每股亏损0.80美元 2020年同期净亏损6690万美元 合每股亏损1.00美元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 Seralutinib项目 - TORREY研究正在招募80名肺动脉高压患者 主要终点是评估24周时肺血管阻力（PVR）的变化 公司希望看到PVR有18% - 30%的安慰剂校正改善 [9][31] - 2020年进行的1b期研究中 8名受试者完成两周治疗 药物耐受性良好 最常见不良反应为与吸入相关的轻度至中度咳嗽和轻度头痛 实验室检查、心电图、肺功能测试或生命体征无临床显著变化 [24] - 因疫情 仅有两名患者完成6个月开放标签扩展期治疗 两名患者均为功能II级 入组时正在接受三种背景疗法 包括口服前列环素 治疗期间未发生严重不良事件 未发现安全问题 [25][26] - 两名患者NT - proBNP（右心应变生物标志物）均下降 6分钟步行距离均增加 [27] GB004项目 - SHIFT - UC研究正在招募195名活动性溃疡性结肠炎患者 主要终点是评估12周时临床缓解的诱导情况 预计2022年上半年公布主要终点的顶线结果 [8][33] - 10月在UEGW会议上 将由Silvio Danese展示GB004已完成的1b期研究的事后分析 该分析聚焦复合终点 GB004在多个复合终点上表现优于安慰剂 [34] GB1275项目 - 公司正在停止与GB1275相关的临床活动 该药物是用于治疗实体瘤的口服CD11b调节剂 虽已产生一些令人鼓舞的生物标志物数据 但下一步临床开发需要大规模2期项目 公司将专注于Seralutinib和GB004的2期项目以及临床前管线项目 [35][36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将2021年定位为执行之年 为2022年产品组合的变革性发展奠定基础 预计2022年上半年Seralutinib和GB004两个领先临床项目将有2期数据读出 [7] - 公司在临床前管线中有多个针对肿瘤学适应症的药物 肿瘤学仍是公司追求和感兴趣的领域之一 [56] - 若Seralutinib和GB004的2期试验均取得阳性结果 公司将推进这两个项目进入下一阶段开发 并尽量减少2期顶线结果读出与注册研究启动之间的时间间隔 [76] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为GB004作为口服、非免疫抑制性产品候选药物 有潜力改变溃疡性结肠炎和克罗恩病的治疗模式 有望在炎症性肠病患者中诱导黏膜愈合 [8] - 公司认为Seralutinib有潜力成为肺动脉高压患者的疾病修饰治疗药物 目前批准的治疗方法仅为血管扩张剂 不影响潜在疾病发病机制 [9] - 关于GB004进入市场问题 公司认为其非免疫抑制性方法可推迟更具免疫抑制性药物和生物制剂的使用 有潜力成为治疗中的安全选择 且有机会成为提高缓解率的基础疗法 公司认为有能力说服支付方 并在定价策略上有一定灵活性 [44][45][48] - JAK类药物的不确定性增加了公司对GB004项目的信心 强调了对新型、非免疫抑制性方法的需求 [60] 其他重要信息 - 公司将于9月5日在虚拟欧洲呼吸学会会议上进行电子海报展示 内容为Seralutinib两周治疗期的进一步生物标志物分析 包括基因表达变化和通路调节证据 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍TORREY和SHIFT - UC研究的当前招募状态和进度 - 公司坚持2022年上半年公布顶线数据的指引 不评论具体招募数据 [41] 问题2: GB004如何突破支付方限制获得广泛使用 - GB004非免疫抑制性方法可推迟免疫抑制性药物和生物制剂使用 有潜力成为安全选择和提高缓解率的基础疗法 公司认为有能力说服支付方 并在定价策略上有灵活性 [44][45][48] 问题3: 如何提高TORREY研究开放标签部分的转化率 - 公司将疫情期间的经验融入TORREY研究执行中 使研究更方便患者参与 并让患者了解继续参与开放标签扩展期的好处 [52][53] 问题4: 未来一年内公司在肿瘤学领域是否仍会重点投资 - 公司临床前管线中有多个针对肿瘤学适应症的药物 肿瘤学仍是公司追求和感兴趣的领域之一 [56] 问题5: JAK类药物的不确定性是否影响公司对GB004的看法 - 这增加了公司对GB004项目的信心 强调了对新型、非免疫抑制性方法的需求 [60] 问题6: Seralutinib开放标签扩展期两名患者NT - proBNP和6分钟步行距离改善的临床相关性及对PVR变化终点的影响 - 虽不应过度解读两名患者的结果 但数据变化方向令人鼓舞 NT - proBNP与右心房压力、PVR和血流动力学等参数相关 [65][66] 问题7: 开放标签扩展期的两名患者与TORREY试验招募患者的严重程度比较 - 两名患者与TORREY试验预计招募患者情况相似 预计招募患者至少使用两到三种背景药物 PVR要求为400 基线NT - proBNP水平与预期相符 [67] 问题8: 开放标签扩展期六个月治疗期间咳嗽的时间进程 - 咳嗽主要出现在双盲治疗的前两周 非常轻微 患者适应吸入药物后咳嗽并非每次吸入都会发生 且不呈进行性加重 没有患者因咳嗽停药或减少吸入剂量 [71] 问题9: 终止GB1275项目对费用的影响 - 影响非常小 该研究规模有限 终止该项目可避免更昂贵的2期研究 使公司专注于Seralutinib和GB004项目 [72] 问题10: TORREY和SHIFT - UC研究哪个先出顶线数据 若两个2期试验均为阳性结果 如何推进到3期 - 目前不提供哪个项目先出数据的指引 坚持两个项目均在2022年上半年出数据的指引 若两个2期试验均为阳性结果 公司将推进两个项目进入下一阶段开发 并尽量减少时间间隔 [75][76]