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Humacyte(HUMA) - 2022 Q4 - Earnings Call Transcript
HumacyteHumacyte(US:HUMA)2023-03-28 02:46

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度无营收,2021年同期营收为17.7万美元;2022年全年营收为160万美元,2021年全年为130万美元,各期营收均来自支持HAV开发的赠款 [12] - 2022年第四季度一般及行政费用为580万美元,2021年同期为560万美元;2022年全年为2290万美元,2021年全年为2110万美元,当年增幅较小主要因公司转为上市公司及为HAV美国商业发布做准备 [13] - 2022年第四季度净亏损370万美元,2021年同期净收入4260万美元;2022年全年净亏损1200万美元,2021年全年净亏损2650万美元,2022年第四季度净亏损增加因其他净收入减少 [28] - 截至2022年12月31日,公司现金、现金等价物和短期投资为1.519亿美元,2021年同期为2.255亿美元,2022年净使用现金、现金等价物和短期投资7360万美元,用于净运营活动 [53] - 2022年第四季度研发费用为1500万美元,2021年同期为1630万美元;2022年全年为6330万美元,2021年全年为6130万美元,2022年第四季度减少主要因非现金股票薪酬费用减少 [54] - 2022年第四季度其他净收入为1710万美元,2021年同期为6420万美元;2022年全年为7260万美元,2021年全年为5470万美元,2022年第四季度减少和全年增加主要因与2021年8月与Alpha Healthcare Acquisition Corp.合并相关的或有收益负债重新计量的非现金收益 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 HAV血管创伤业务 - V005试验接近完成入组,目前共有63名患者接受HAV治疗,其中46名属于肢体损伤人群,预计再入组约6名患者以支持BLA申请,目标是超过与FDA讨论的50名患者 [7][20] - 人道主义项目在乌克兰已用HAV治疗17名患者,使创伤损伤治疗患者总数达80名,所有患者结果将纳入即将向FDA提交的BLA申请 [6] HAV动静脉通路业务 - 针对血液透析患者的3期V007试验接近完成,设计评估HAV用于血液透析的可用性,与自体动静脉瘘比较,最多纳入240名终末期肾病患者,截至目前已入组238名,预计很快完成剩余2名入组,入组完成约一年后预计得出 topline 结果,若成功将支持透析通路二级适应症的BLA申请 [9] 临床前冠状动脉搭桥移植(CABG)业务 - 2022年11月,UNC Rex医院的Dr. Alan Kypson在年度美国心脏协会科学会议上展示HAV在狒狒CABG模型中的六个月通畅性更新,显示HAV植入后六个月内保持结构完整性和通畅性,有宿主细胞重新填充和重塑的证据 [10][24] 外周动脉疾病(PAD)业务 - 公司2期PAD试验结果近期发表在《血管外科杂志 - 血管科学》上,描述了该2期研究的六年分析,HAV为严重肢体缺血患者提供长期血流,六年二级通畅率为60%,随访期间无移植物排斥或感染迹象,无患者接受治疗肢体截肢 [51] 1型糖尿病业务 - 公司获得青少年糖尿病研究基金会(JDRF)资助,将与其合作开发用于治疗1型糖尿病患者的产品候选物BioVascular Pancreas [52] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注推进HAV朝着监管里程碑和商业化发展,从血管创伤适应症开始,计划在V005试验完成约四个月后提交HAV血管创伤适应症的加速批准BLA申请,目标适应症为在合成移植物不适用且自体静脉不可行时,HAV用于肢体创伤后动脉修复的加速批准 [5][22] - 公司正在与FDA设计创伤适应症获批后的4期确证性研究,预计该研究设计将扩大患者群体,完成后可扩大适应症 [31] - 公司已开始组建商业团队,专注健康经济学、市场准入和报销,未来几周将引入营销副总裁,为产品上市做成本效益分析和健康经济分析等基础工作 [65] - 公司在制造方面按计划准备商业化生产,为预批准检查做准备并更新BLA申请模块 [41] - 公司认为HAV目前6毫米直径适用于所讨论的解剖结构,尽管初始适应症聚焦肢体损伤,但不认为会实质性影响总潜在市场,且在创伤中心,HAV可能会在医生认为适合患者的情况下被使用,不受适应症声明严格限制 [33][44][69] - 公司认为HAV定价在血管创伤市场可接受,甚至可能高于最初设想,因使用HAV可节省避免截肢、感染等相关成本 [46][70] - 公司继续推进冠状动脉搭桥移植、小口径血管和生物血管胰腺等管线产品,这些产品候选物处于大型动物试验阶段,2023年这些管线项目支出占总预算比例较小,但公司认为有巨大价值 [49][74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2022年临床和临床前项目取得重大进展,2023年有望成为重要一年,将延续过去一年的势头,接近临床和监管里程碑时会提供更多更新 [15] - 公司谨慎控制支出,2022年现金使用比预算少约800万美元,认为现金、现金等价物和短期投资足以支持运营至2024年底,超过HAV血管创伤适应症预期获批时间 [26] 其他重要信息 - 公司举办的12月网络研讨会展示了HAV在血管创伤特别是战时环境中的潜力,乌克兰外科医生分享使用HAV治疗战时创伤患者的经验,乌克兰同事还在去年12月的两个血管会议上展示患者治疗结果,网络研讨会回放可在公司投资者页面找到 [8][23][50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA对HAV在创伤中的使用有何反馈,对未来利用和商业化有何影响 - 公司从FDA获得V005试验患者数量、分析和目标适应症声明的明确指导,适应症声明基于V005试验设计,针对无自体静脉治疗血管损伤的患者,合成移植物在多数创伤病例不适用,公司认为该适应症声明不会过度限制产品使用,因其无需采集自体静脉且抗感染,将受治疗急性创伤的外科医生欢迎 [58][59] 问题2: HAV在BLA获批后是否仅限于肢体损伤使用 - 适应症声明聚焦肢体损伤,因创伤试验分析的数据子集关注至少有一个吻合口在肢体的患者,FDA要求这样做是为聚焦更同质的患者群体,尽管这些患者仍有多种损伤 [61] 问题3: 公司是否为商业活动做准备 - 公司自2021年末开始组建商业团队,目前有人员负责商业化工作,重点是健康经济学、市场准入和报销,未来几周将引入营销副总裁,正在为支付方和医疗服务提供者进行成本效益和健康经济分析,展示HAV对患者和医疗系统的益处 [65] 问题4: V005试验入组速度及对总潜在市场的影响,入组面临哪些障碍 - 入组速度难以预测,历史上受COVID影响,之前约每月入组1名患者,近期因增加以色列站点有所加快,若增加乌克兰站点,预计入组速度将超过每月1名,目标是在未来几个月完成剩余4 - 6名患者入组;入组障碍包括创伤事件多发生在非工作时间,患者出血严重时无法提供同意书,需找到清醒且能同意或有家属在场同意的患者,这使符合条件的患者群体非常小;公司认为总潜在市场不受入组困难影响,因美国每年有大量血管损伤患者,但此类创伤介入试验很少,因患者伤情严重 [71][72][89] 问题5: V005试验最初预计入组75名患者,现在为何是50名,是否与非肢体疗效问题有关,疗效和安全性判定有何不同 - 最初预计入组约75名患者是基于与FDA当时正在进行的关于患者子集和所需患者总数的讨论,是一个估计值;50名患者子集是FDA为聚焦更同质患者群体的要求,试验中躯干损伤患者仅5名,FDA还要求排除医源性损伤患者,因这些患者伤口更无菌、更离散,属于更健康的患者子集,肢体血管损伤是民用和军事环境中血管损伤的主要类型,75名不是硬性数字 [78][92][93] 问题6: V007试验为何还需达到240名患者,是否有统计问题 - V007试验是开放标签的前瞻性随机试验,公司和员工对结果不知情,目标患者数量240名是基于试验开始时进行的功效计算,公司遵循与FDA商定的试验方案 [96] 问题7: 与JDRF合作的BioVascular Pancreas项目是否涉及基因编辑,有无时间线等更多信息 - 项目采用多途径方法,关注干细胞衍生胰岛,也考虑使用尸体天然胰岛,同时关注免疫特权iPS细胞;从监管角度看,去除可能具有免疫原性的基因比过表达或添加新蛋白质更容易,预计是更简单的途径 [82][97] 问题8: CABG和BioVascular Pancreas项目今年是否有出版物、展示等 - 公司已向国内外会议提交BioVascular Pancreas项目相关内容,预计继续展示CABG项目,但无法告知具体会议 [101] 问题9: 制造预批准检查是否已安排 - 预批准检查将由FDA在收到公司BLA申请后安排 [102]