财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.062亿美元，而2021年12月31日为2.255亿美元，2022年第一季度净使用现金、现金等价物和短期投资1930万美元，主要用于临床和早期研发项目 [21] - 2022年第一季度收入为23.3万美元，2021年第一季度为15.5万美元，收入均与支持HAV开发的赠款有关 [22] - 2022年第一季度研发费用为1630万美元，2021年第一季度为1510万美元，主要因人员和材料费用增加以支持扩大研发计划 [22] - 2022年第一季度一般及行政费用为570万美元，2021年第一季度为480万美元，主要因向上市公司过渡及为HAV商业发布做准备，包括人员成本、专业费用和保险成本增加 [23] - 2022年第一季度其他净收入为190万美元，2021年第一季度净支出为50万美元，主要因2021年8月与Alpha Healthcare Acquisition Corp合并的或有收益负债重新计量产生非现金收益，部分被与硅谷银行贷款安排的利息费用增加抵消 [23][24] - 2022年第一季度净亏损为1980万美元，2021年第一季度为2030万美元，净亏损减少主要因其他收入增加，部分被费用增加抵消 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 HAV血管创伤业务 - 2/3期临床试验持续推进，是单臂、非随机、开放标签研究，评估HAV在创伤性损伤中用于血管修复、重建和置换的效果，目前感染率约2%，无因HAV故障导致的肢体截肢报告，导管通畅率高 [11] - 预计今年晚些时候公布试验结果，计划在2022年底或2023年初向FDA提交生物制品许可申请（BLA） [12] HAV动静脉（AV）通路和血液透析患者业务 - 3期试验入组接近完成，旨在评估HAV用于透析与自体动静脉内瘘的可用性，预计今年晚些时候完成入组，基于1年随访期，预计2023年获得顶线结果，随后提交透析适应症的BLA [15] 其他业务 - 针对紧急血管疾病患者的HAV扩大使用计划持续推进，美国约20名患者接受植入，前8例结果在1月的报告中被重点提及 [17] - 梅奥诊所发起的HAV治疗严重外周动脉疾病（PAD）研究入组工作正在推进，预计今年晚些时候提供更新 [17] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进通用植入式生物工程人体组织平台，认为领先候选产品HAV适用于当前标准治疗不可用或不足的情况 [7] - 与全球合作伙伴和股东费森尤斯医疗（Fresenius Medical Care）合作，借助其市场洞察和商业发布优势，与费森尤斯旗下临床研究集团Frenova合作，评估美国和欧洲弱势患者血液透析通路护理成本，以开发HAV在肾衰竭患者中的健康经济模型和价值主张 [16] - 继续推进早期产品组合项目，包括小直径HAV用于冠状动脉搭桥术（CABG）的临床前研究和生物血管胰腺（BVP）项目 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2022年开局良好，推出援助乌克兰人道主义危机的新举措，在临床和临床前项目中推进HAV平台，加强领导团队，拥有强大资产负债表和预期现金跑道，可度过重要价值拐点 [26] - 公司相信当前现金状况足以支持运营至2024年底，超过HAV在血管创伤和血液透析AV通路潜在获批的预期时间线 [21] 其他重要信息 - 本周公司宣布向乌克兰前线医院提供HAV，用于治疗军事和民用血管创伤，与美国FDA国际项目办公室和乌克兰卫生部协调出口和进口，预计该项目将提供HAV治疗血管创伤潜在影响的真实世界证据 [7][9][10] - 上个月公司任命Shamik J. Parikh MD为首席医疗官，他将领导全球临床开发战略，拥有超过二十年学术、美国国立卫生研究院（NIH）和全球制药公司领导经验 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: V005和V007试验的入组情况及完成入组的要求和时间 - V005单臂创伤试验目前约有54名患者入组，预计共需约70 - 75名患者以满足FDA接受BLA的要求，公司正与FDA讨论确定该数字，仍预计今年年底完成入组 [30] - V007透析通路试验目前约有220名患者入组，随着COVID限制放宽，入组有所加快，预计今年晚些时候完成入组，2023年中至第三季度获得顶线结果 [31] 问题2: 免疫原性数据应关注什么 - 此前研究未发现患者有临床免疫原性证据，但未报告具体血液检查结果和临床细节，6月在美国移植大会上的报告将提供相关科学依据和血液检查细节，整体信息不变 [33] 问题3: 005和007试验因COVID导致时间延长，是否会有混杂因素影响结果 - 透析患者感染COVID死亡率为20% - 30%，试验中透析人群死亡人数可能略高，但认为不会影响HAV本身的疗效 [37] 问题4: 血管创伤试验与FDA讨论的重点 - 讨论重点围绕BLA提交前和批准后所需的整体数据量，FDA为该产品提供了加速批准途径，同时有批准后承诺或要求，由于创伤人群多样，双方就FDA希望看到的批准前后数据量进行了大量讨论 [38] 问题5: 临床支出何时开始减少，SG&A何时开始增加以维持每季度2500万美元的支出，以及BVP项目中狒狒的数量 - BVP项目尚未开始狒狒实验，目前谈论植入动物数量过早 [43] - 2023年当前临床研究费用预计会减少，但商业化方面的支出会增加以抵消下降，随着2023年预期批准时间线进一步明确，将开始组建商业团队，现场销售代表可能在批准前后入职 [44] 问题6: 乌克兰部署HAV的数量、是否收费 - 已向六家医院发送首批HAV，无具体后续承诺，将根据使用情况和临床需求计划进一步发货 [47] - 产品未在美国或欧洲获批，不向乌克兰政府收费 [49] 问题7: 今年剩余时间研发支出的增长情况，以及与费森尤斯的经济研究安排 - 预计今年研发支出相对稳定，部分临床项目结束的影响被临床前项目（如CABG和BVP）的努力和活动抵消，第一季度支出情况具有代表性 [51] - 与费森尤斯旗下Frenova合作，利用其患者数据库，确定最能从HAV中获益、未被当前标准治疗满足需求的患者子集，以提高产品临床和经济效益 [51] 问题8: CABG项目的下一步计划、测试内容和启动时间 - 2022年持续在狒狒和大型非人类灵长类动物中进行CABG研究，评估HAV在胸部作为心脏血管重建导管的通畅性、功能、耐久性和重塑情况 [56] - 通常流程是提交临床前研究新药申请（pre - IND）包，与FDA就所需临床前数据达成一致，然后执行并提交IND包以获得1期研究批准，公司正按此路径推进 [56] 问题9: BVP项目首次植入时间和试验材料准备情况 - BVP项目进展不如CABG，尚未进行首次狒狒或灵长类动物植入，目前谈论首次人体植入时间过早 [57] 问题10: 国防部（DoD）3期试验的最终确定情况、与FDA的讨论内容和时间线 - 仍在设计试验，与美国和欧洲专家合作，尚未与FDA讨论具体试验设计，正认真确定能从产品中获益最大、临床需求最迫切的外周动脉疾病患者群体，有具体信息会提供 [60] 问题11: 运往乌克兰的HAV是否有使用案例，以及培训当地外科医生的计划 - 运往乌克兰的HAV七天前离开公司，仍在运输途中，尚未使用，公司与接收产品的外科医生保持密切联系，并建立报告机制以收集不良事件和积极临床结果 [65] - 公司有大量培训材料，已翻译成乌克兰语和俄语，还借助美国和波兰有经验的外科医生进行现场虚拟培训 [63]