财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度净亏损约460万美元，合每股0.18美元，2021年同期净亏损约260万美元，合每股0.22美元；2022年上半年净亏损930万美元，合每股0.37美元，2021年同期净亏损530万美元，合每股0.47美元 [15] - 2022年第二季度研发费用约300万美元，2021年同期约240万美元；2022年上半年研发费用600万美元，2021年同期480万美元 [16] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用约170万美元，2021年同期约160万美元；2022年上半年为330万美元，2021年同期320万美元 [17] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物约3220万美元，预计现有资金可满足正常运营和资本支出需求至2023年12月31日 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 IkT - 148009项目 - 已进入201试验（2a期研究），截至8月12日已开放11个临床点（计划最多40个）并开始筛选患者 [6] - 101试验（1/1b期研究）评估了单剂量最高325毫克/天和多剂量最高100毫克，先在80名老年健康成年人中进行，后在13名轻度至中度晚期帕金森病患者中进行，药物在患者中的临床药理学与老年健康志愿者相似，在325毫克剂量下有良好的安全性和耐受性，无临床显著不良事件 [10] IkT - 001Pro项目 - 已提交研究性新药（IND）申请，预计8月26日得到FDA关于IND状态的回复，正努力启动生物等效性研究以确定与400毫克甲磺酸伊马替尼等效的剂量 [7][8] 其他帕金森相关适应症早期管线 - 继续推进IkT - 148009作为多系统萎缩（MSA）潜在治疗方法的研究，但启动MSA试验需要筹集额外营运资金 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于逆转大脑内外神经退行性疾病的影响，目标是为神经退行性疾病患者提供疾病修饰治疗 [6] - 帕金森病目前市场上的治疗方法仅能控制症状，无减缓或阻止疾病进展的选择，公司的IkT - 148009旨在满足这一未满足的需求 [9] - 伊马替尼常用于治疗血液和胃肠道癌症，公司的IkT - 001Pro旨在成为更安全的替代方案，在临床前研究中可能提高稳定期慢性髓性白血病（CML）患者达到并维持完全细胞遗传学反应的数量 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对年初至今的进展感到鼓舞，期待2022年临床和临床前项目继续推进，改善神经退行性疾病患者的生活 [19] - 整个市场受到严重抑制，公司股价也受影响，但公司主要资产在临床推进中未出现负面或未达里程碑的事件，对未来事件可能进一步揭示药物潜在临床益处感到鼓舞 [28] 其他重要信息 - 会议中讨论的部分信息受1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款保护，实际结果可能与前瞻性陈述存在重大差异，潜在风险和不确定性信息可在公司向SEC提交的最新公开文件中查看 [4] 问答环节所有提问和回答 问题1: 9月公布的1期研究数据有何补充信息，提醒一下剂量水平和治疗患者数量 - 原计划在三个剂量（50、100和200毫克）下各治疗三组，每组8名患者；在100毫克剂量组达到6名患者时，因FDA同意进入2期给药阶段，提前终止试验并进入2期，节省约60万美元；1期试验主要关注药物在帕金森患者中的药代动力学是否与健康志愿者相似，将在9月中旬的MBS大会上展示帕金森相关参数测量结果，表明每日给药7天疾病无恶化，因给药时间短和受试者数量少，该试验无更多可学习内容 [22] 问题2: 刚启动的2期试验，患者何时开始接受不同剂量治疗及进展情况 - 患者目前未服药，参与临床试验的紧迫性较低；已开放11个临床点，患者安排在8月和9月进行筛查；今年夏天旅行旺季影响了招募进度；预计近期发布关于该研究的新闻稿，但暂无更多信息 [23] 问题3: 2期试验有无指导或预计下次数据更新时间 - 试验在三个给药组和安慰剂组完全设盲，除非数据审查委员会认为不进入适当规模研究不符合伦理，否则无中期数据解读；基于动物模型研究，三个月给药可能开始显示临床益处，但不确定；最重要的是要在约100名患者中证明口服激酶抑制剂的长期安全性；预计2023年后期公布结果 [25]