财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日第二季度末，公司现金及现金等价物为8810万美元，预计足以支持运营至2023年第四季度 [16] - 2022年第二季度研发费用为1650万美元，2021年同期为1570万美元；2022年上半年研发费用为3400万美元，2021年同期为2730万美元，主要由维多氟地钙和IMU - 935的临床试验外部开发成本驱动 [17][18] - 2022年第二季度一般及行政费用为410万美元，2021年同期为340万美元；2022年上半年为810万美元，2021年同期为710万美元，增长主要由人员费用（包括与员工人数相关的非现金股票薪酬）驱动 [18] - 2022年第二季度其他费用为 - 130万美元，2021年同期其他收入为120万美元，减少主要归因于Immunic Inc.和Immunic AG之间公司间贷款损失因汇率变化而增加；2022年上半年其他费用为 - 70万美元，2021年同期为 - 90万美元 [19] - 2022年第二季度净亏损约2190万美元，即每股基本和摊薄亏损0.72美元，基于约3020万股加权平均流通普通股；2021年同期净亏损约1790万美元，即每股基本和摊薄亏损0.82美元，基于2170万股加权平均流通普通股 [20] - 2022年上半年净亏损约4270万美元，即每股基本和摊薄亏损1.49美元，基于约2870万股加权平均流通普通股；2021年同期净亏损约5250万美元，即每股基本和摊薄亏损2.44美元，基于2150万股加权平均流通普通股 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 维多氟地钙（vidofludimus calcium） - 6月公布中度至重度溃疡性结肠炎（UC）的2期CALDOSE - 1试验顶线数据，显示与慢性同时使用类固醇存在未知相互作用，试验未达到主要终点，公司决定若无合作伙伴则停止其用于炎症性肠病适应症的开发 [8] - 6月，复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的2期EMPhASIS试验队列1（包含30和45毫克维多氟地钙及安慰剂）的数据发表在《临床与转化神经病学年鉴》上，强调了其在RRMS患者中的2期优秀研究结果 [9] IMU - 856 - 5月宣布在乳糜泻患者中开展的1期临床试验开始患者入组，这是首次用该小分子口服表观遗传调节剂治疗患者 [7] - 预计2022年第三季度获得在健康人体受试者中进行的1期临床试验单剂量和多剂量递增部分的未盲法安全数据 [27] IMU - 935 - 已完成在15名可评估健康人体受试者中的探索性1期研究，评估药物相互作用潜力，未观察到相关信号，试验治疗安全且耐受性良好 [13] - 转移性去势抵抗性前列腺癌1期临床试验的前两个剂量组已全部招募，300毫克组和600毫克组各有6名患者入组，所有患者均已完成28天剂量限制性毒性观察期，900毫克组预计很快开始给药 [14] - 目前可用的初步安全数据显示，IMU - 935在转移性去势抵抗性前列腺癌中具有良好的安全性，仅有良性不良事件，无剂量限制性毒性 [15] - 在中度至重度银屑病患者中的1期临床试验正在澳大利亚、新西兰和保加利亚招募，预计2022年第四季度获得初步结果 [27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 维多氟地钙在复发型多发性硬化症（RMS）的3期项目基于EMPhASIS 2期试验获得的优秀临床数据推进，公司认为其抗病毒、抗炎和潜在神经保护作用使其能满足预防MS患者残疾进展这一未满足的医疗需求 [22] - 公司计划定期评估俄乌事件对正在进行的临床项目的影响，并适时提供重大变化的更新，目前目标是2023年下半年报告维多氟地钙在进行性MS患者的2期CALLIPER试验中期分析数据，2024年底读取顶线数据；2025年底读取维多氟地钙在复发型多发性硬化症的3期ENSURE试验首批数据 [25] - 公司已就三个项目与制药和生物技术公司展开合作讨论，认为IMU - 935作为首个Th17、IL - 17选择性RORgamma t反向激动剂具有独特地位，不会轻易进行低价交易，希望合作能体现该资产价值 [60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2022年迄今取得的进展以及预计今年晚些时候临床项目的重要里程碑感到非常乐观，包括IMU - 856在健康人体受试者1期临床试验的未盲法安全数据和IMU - 935在中度至重度银屑病患者1期临床试验的初步临床活性结果 [63] 问答环节所有提问和回答 问题1: 请描述乳糜泻患者1期试验入组患者的基线特征以及对结果的预期；ENSURE试验时间线是否因俄乌冲突等因素推迟 - 乳糜泻试验是概念验证试验，目标是证实IMU - 856对屏障功能的影响，选择乳糜泻患者是因为屏障功能在该病中起重要作用。试验为4周治疗，前2周随机给予活性药物或安慰剂，14天后进行麸质激发。患者入组前需遵循无麸质饮食。研究关注两个终点，一个是炎症终点（如IL - 2），另一个是组织学评估（患者的高度） [33] - ENSURE和CALLIPER试验目前的时间线已考虑到无法招募乌克兰和俄罗斯患者的情况，与最初计划相比进度有所放缓，但团队成功应对挑战，找到了新的试验点并纳入新国家，以在困难环境中尽可能实现最佳招募 [34] 问题2: 是否可以在CALLIPER和EMPhASIS试验中排除或明确禁止使用类固醇；本次分析中MS患者类固醇使用剂量和持续时间与克罗恩病研究是否相似 - 皮质类固醇治疗在MS治疗中基本不起作用，试验中不到20%的患者接受过类固醇治疗，平均持续时间为4.4天；而UC试验中有50%的患者接受类固醇治疗，平均治疗持续时间为300天。回顾2期数据，未发现类固醇使用对维多氟地钙疗效有影响，这似乎是UC特有的类固醇相互作用问题 [41] 问题3: 开展IMU - 935探索性药物相互作用（DDI）研究的原因及研究结果 - 开展研究的目的是为进入2期做准备，确保在所有适应症中不会出现DDI问题。研究结果显示没有发现DDI风险 [42] 问题4: IMU - 935在银屑病1C队列的入组进展如何 - 入组进展顺利，之前澳大利亚试验点招募新患者有困难，现在情况已改变，澳大利亚和新西兰试验点已跟上进度，加上保加利亚的加入，公司对按时间线推进持乐观态度，预计第四季度获得数据 [46] 问题5: 维多氟地钙在MS的3期研究中是否监测EBV活动，以及针对EBV活动可能有何发现 - 公司有临床前数据表明维多氟地钙可抑制或预防EBV感染的再激活，在3期临床研究中会监测EBV活动，通过采集痰液样本检查病毒排出情况，同时也会进行抗EBV抗体分布检测，且这些监测措施在相关论文发表前就已实施 [50][54] 问题6: 第四季度看到IMU - 935在银屑病队列的数据时，应关注哪些活性指标 - 这是1期试验，目标是治疗约40名患者，希望看到有医学意义的活性信号，这将是进入2期和合作讨论的成功标志。除了主要疗效读数PASI百分比降低外，还会关注PASI 50降低、瘙痒等参数。计划在第四季度公布数据时尽可能提供更多信息，完整的试验揭盲预计在首次顶线数据读取后稍晚进行，届时还会包括皮肤穿刺的组织学评估等内容 [56][59] 问题7: 之前提到的合作讨论有何进展，预计何时达成协议 - 公司已就三个项目与制药和生物技术公司展开合作讨论，数据将推动这些讨论。公司认为IMU - 935具有独特地位，对其价值有很高期望，不会轻易进行低价交易，希望合作能体现该资产价值 [60]