财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度和全年，公司商业化产品组合收入同比增长18%，分别达到7.64亿美元和27亿美元；全年总收入（含特许权使用费）增长14%，达到34亿美元 [3] - 过去五年，公司总营收以17%的复合年增长率增长，运营费用以13%的复合年增长率增长 [4] - 2022年第四季度，总产品收入为7.64亿美元，同比增长18%；全年总产品收入为27亿美元，同比增长18% [15][18] - 2022年第四季度，特许权使用费总收入为1.32亿美元，其中诺华的Jakavi特许权使用费为9100万美元，Tabrecta为400万美元，礼来的Olumiant为3600万美元 [17] - 2022年第四季度，Opzelura净产品收入为6100万美元，全年为1.29亿美元；其毛净折扣率从2022年第三季度的平均71%降至第四季度的平均57%，并在年底降至50% [19] - 2022年第四季度，持续研发费用为4.31亿美元，全年为15亿美元；总研发费用（含收购Villaris的7000万美元预付款）第四季度为5.01亿美元，全年为16亿美元，同比增长9% [22][23] - 2022年第四季度，总销售、一般和行政费用（SG&A）为2.73亿美元，全年为10亿美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 血液学和肿瘤学业务 - 2022年第四季度，Jakafi净销售额同比增长9%至6.47亿美元，全年增长13%至24亿美元；总患者需求在2022年增长7%，慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者数量在第四季度同比增长11%，平均治疗持续时间约为15个月 [59] - 2022年，其他血液学/肿瘤学产品净收入受外汇汇率不利变化影响，但按固定汇率计算同比增长23%；Monjuvi第四季度销售额为2400万美元，同比增长13%，全年收入为8900万美元；Minjuvi全年净销售额为2000万美元（含200万美元外汇负面影响）；Pemazyre 2022年净销售额增长至8300万美元，其中2000万美元来自美国以外，受外汇影响减少300万美元 [13][16] 皮肤病学业务 - Opzelura在第四季度患者需求持续两位数增长，总需求（含免费和付费药物）环比增长34%至84700单位，付费需求增长52%，净销售额环比增长61%至6100万美元，全年净销售额为1.29亿美元 [66] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，Jakafi是骨髓纤维化、真性红细胞增多症二线治疗以及急慢性类固醇难治性GVHD的首选药物；Opzelura是新特应性皮炎（AD）患者处方量排名第一的品牌药物 [59][60] - 欧洲市场，公司预计Opzelura在白癜风适应症上获得批准，该地区约有150万确诊患者 [62][67] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于骨髓增殖性肿瘤（MPN）、GVHD、其他血液学和肿瘤学以及皮肤病学三个治疗领域的临床开发 [56] - 2023年，公司计划在多个项目上取得进展，如LIMBER计划中期待ruxolitinib XR获批、获得parsaclisib组合的关键数据；Opzelura将在欧洲推出，并开展多项临床试验 [5][31] 行业竞争 - MF市场今年将有第三个竞争对手，GVHD市场目前有两个竞争对手；公司认为Jakafi因在总生存期、症状改善和脾脏体积缩小方面的差异化优势，患者将继续受益，但其他药物可能在二线治疗中使用 [104][90] - 弥漫性大B细胞淋巴瘤市场竞争激烈，特别是CAR - T疗法进入二线治疗领域，给公司的tafa - len组合带来挑战 [85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年公司商业表现强劲，在肿瘤学和皮肤病学管线各阶段取得重大进展；未来，Jakafi持续的商业执行以及新推出产品和适应症的贡献将推动公司实现两位数增长 [45][46] - Opzelura有望成为公司重要的增长驱动力，其在AD和白癜风领域的表现值得期待，特别是在白癜风市场，潜在机会巨大 [47][51] 其他重要信息 - 公司获得Jakafi和Opzelura的儿科独占权，将Jakafi专利的可执行期限延长至2028年12月，并适用于现有Opzelura专利 [57] - 公司在2022年获得治疗特应性皮炎和白癜风的专利，有信心将Opzelura在美国的保护期延长至2040年 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否提供Opzelura治疗AD患者的平均治疗时长、每年使用管数，以及在白癜风中的情况和库存动态？对BET和ALK2抑制剂组合的信心如何，早期数据是否代表概念验证，后续进入后期研究希望看到什么？ - 回答: 白癜风治疗中，研究持续超过52周，预计患者每年平均使用约10管；年底库存很低，约为2 - 3周的标准库存。公司对ALK2项目在年底看到血红蛋白增加的更新感到兴奋，有更多信心；BET项目在骨髓纤维化中看到脾脏和症状反应，今年将继续递增剂量，可能针对次优反应者开展关键研究 [8][116][102] 问题2: 医生调查中患者候选资格的增长是否反映在新患者开始治疗上，AD和白癜风新处方中患者候选资格统计情况如何？ - 回答: 医生调查结果会迅速转化为处方量增长，但白癜风患者可能需要更长时间，因为要鼓励患者回来治疗 [141] 问题3: 根据新闻稿数据计算Opzelura第四季度毛净率为62% - 63%，与公司公布的57%存在差异的原因是什么？ - 回答: 57%是第四季度平均毛净率，公司将继续努力降低患者自付费用以改善毛净率，2023年平均毛净率按50%计算，第一季度因患者免赔额重置会高于该平均水平 [113][115][105] 问题4: LIMBER计划中，RUX加parsaclisib与RUX加BET抑制剂针对次优反应者的差异是什么，RUX加parsaclisib后期关键研究结果的关注点及对LIMBER计划整体战略的影响？ - 回答: RUX加parsaclisib有两项关键研究，一项针对次优反应者今年出结果，另一项一线研究约一年后出结果；BET项目今年继续递增剂量，可能针对次优反应者，具体人群将根据数据确定 [133][134][102] 问题5: ALK2在骨髓纤维化以外的其他贫血症中的潜在应用情况，开展其他研究需要从MF项目中看到什么？ - 回答: ALK2机制上通过抑制铁调素发挥作用，在一些慢性疾病如慢性肾衰竭中有潜在应用，公司已开始早期工作，但仍处于早期阶段 [144] 问题6: GVHD市场中急性和慢性的比例，药物使用情况，axa在该项目中的定位，以及对tafa 2023年美国市场预期降低的看法？ - 回答: 类固醇难治性急性GVHD约有1500名患者，治疗时间约6个月；慢性GVHD约有14000名患者，其中7500名是类固醇难治性，大部分增长来自慢性GVHD。axa在三线治疗中有很好的机会；tafa - len组合在二线治疗中有良好效果，但市场竞争激烈，特别是CAR - T疗法进入二线领域带来挑战 [138][93][85] 问题7: Opzelura白癜风患者激活情况与预期的对比，是否在白癜风特定直接面向消费者（DTC）广告开展后才会成为驱动因素？ - 回答: 患者激活已经在进行，虽然尚未开始白癜风的线性和非线性电视广告，但线上、社交媒体和互联网搜索等DTC活动正在进行，公司与患者倡导团体和医疗专业人员密切合作 [95] 问题8: Jakafi指导范围的假设依据，包括不同适应症的需求和净价格，以及当前动态下是否有上行空间？ - 回答: Jakafi是多种疾病的首选药物，指导范围考虑到MF年中会有第三个竞争对手，GVHD已有两个竞争对手，且去年第四季度因患者从扩大准入计划过渡到商业用药带来的增长今年不太可能重现，但药物在新患者和总患者数量上仍会逐季、逐年增长 [104] 问题9: 如何看待Opzelura 2023年的毛净率及季度间差异，白癜风和AD的比例是否会影响毛净率，长期来看两者患者依从率是否有差异？ - 回答: 2023年Opzelura平均毛净率按50%计算，第一季度会高于该平均水平，因年初患者免赔额重置。预计白癜风和AD在毛净率和依从率上无差异，白癜风患者预计每年使用约10管，持续使用时间长；AD患者炎症和瘙痒消失后会停药，复发时再使用 [105][106][107] 问题10: 假期是否有季节性影响？ - 回答: 一般在圣诞节和感恩节等假期，所有产品的处方率会下降，但夏季和冬季在AD和白癜风上未发现季节性差异 [123] 问题11: RUX乳膏在儿科AD人群的后期关键研究中，怎样的结果算好，儿科人群与成人人群的商业机会规模对比？ - 回答: 预计疗效与成人相同，安全性无异常。儿科AD患者中小于12岁的约有200万，虽然儿科患者患湿疹或AD的比例高于成人，但成人患者基数大，总体患者数量更多，是一个令人兴奋的机会 [124][126] 问题12: 未来是否有计划为Opzelura提供指导？ - 回答: 公司希望在看到Opzelura几个季度的市场表现，特别是白癜风非活跃患者群体的激活情况后，再考虑提供指导 [142] 问题13: 免费药物在计算中的处理方式？ - 回答: 免费药物不包含在收入计算和毛净率计算中，需根据付费需求和净价格（约2000美元的毛价乘以1减去57%的毛净折扣）计算 [130] 问题14: 其他血液学/肿瘤学业务2023年指导范围增长有限的原因，以及该业务的增长领域和指导范围考虑的因素？ - 回答: 该业务指导范围为2.15 - 2.25亿美元，主要增长驱动因素是Minjuvi。公司通过展示患者使用药物的良好体验来推广药物，未来会继续加大推广力度 [88][140] 问题15: 销售团队今年加速Opzelura增长的重点工作？ - 回答: 销售团队定期与皮肤科医生沟通，专注于AD和白癜风领域。在AD中关注瘙痒和炎症，在白癜风中教育医疗专业人员，强调持续用药以增强患者依从性 [146] 问题16: 目前Opzelura覆盖处方率约70% - 71%，达到更高覆盖的预期时间，以及在白癜风和AD中的一致性；RUX QD推出的预期和对Jakafi的影响？ - 回答: 未提及达到更高覆盖的预期时间和在两种适应症中的一致性情况。RUX QD预计3月获批，4月推出，公司认为这将为患者提供便利，提高依从性，可能带来更好的治疗效果 [83]