财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入增长29%，达到9.11亿美元，主要得益于产品收入增长以及与多个合作伙伴产品获批相关的1.3亿美元里程碑收入 [7][37] - 总产品收入为6.64亿美元，较2021年第二季度增长15%，其中JAKAFI收入5.98亿美元，其他血液学/肿瘤学产品收入5000万美元，OPZELURA收入7000万美元 [36] - 本季度总特许权使用费收入为1.18亿美元，其中诺华的JAKAVI特许权使用费8400万美元、Tabrecta特许权使用费400万美元，礼来的Olumiant特许权使用费3000万美元 [37] - OPZELURA第二季度毛产品销售额为8900万美元，净产品销售额为1700万美元，完全加载的毛销比从2022年第一季度的86%降至第二季度的81%，预计到年底将稳定在40% - 50% [38][39] - 第二季度GAAP基础上的持续研发费用为3.44亿美元，较上年同期增长2%；SG&A费用为2.53亿美元，较上年同期增长50%；合作亏损为300万美元 [40] - 公司将JAKAFI全年净产品收入指引范围从23.3亿美元收紧至23.6 - 24亿美元 [26][41] 各条业务线数据和关键指标变化 OPZELURA - 特应性皮炎（AD）领域，截至目前已有超过1万名医生开具了OPZELURA处方，每周都有新的开方医生加入；医生满意度从年初的46%提升至67%；近期调查显示，近一半的AD患者适合使用该药物，高于年初的37% [15] - 已与三大PBM GPO签订合同，第三份合同于7月1日生效，各计划将把OPZELURA纳入处方集 [16] - 第二季度，随着NDC限制的取消和产品被纳入处方集，处方填充出现暂时延迟，但覆盖索赔比例从6月底的20%多迅速上升至目前的近55% [17][18] - 白癜风领域，OPZELURA获批用于12岁及以上患者，可涂抹于受影响面积达10%体表面积的部位，标签允许在身体任何部位持续使用，无使用时长限制 [20][21] JAKAFI - 第二季度净销售额同比增长13%，达到5.98亿美元，所有适应症的患者总需求均增长，新患者启动数量持续高于疫情前水平 [26] - GVHD患者数量同比增长18%，主要由慢性领域的推出推动 [26] 其他产品 - Monjuvi在美国第二季度净产品销售额增长至2300万美元，在德国的推出正在进行中，二线市场份额持续增加；PEMAZYRE全球净销售额为1900万美元，目前正在欧洲和日本推出 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续推进OPZELURA在其他适应症的拓展，以扩大鲁索替尼乳膏的使用范围 [30] - 正在开发口服JAK1抑制剂Povorcitinib，用于化脓性汗腺炎、白癜风和结节性痒疹的治疗，均处于二期阶段，并准备在化脓性汗腺炎进行三期研究 [31] - 计划在今年晚些时候启动与Merus合作开发的LAG - 3 PD1双特异性抗体459的临床项目 [13] - 在LIMBER项目中，多个项目将在2022年下半年和2023年达到重要里程碑，包括FDA接受QD鲁索替尼的NDA申请，预计今年晚些时候获得BET和ALK2项目与鲁索替尼联合治疗的初步数据，并计划启动评估CK0804和鲁索替尼联合治疗骨髓纤维化的一期项目 [12][34] - 对于新获批进入AD市场的产品，公司认为其数据在疗效和安全性方面不如OPZELURA，对自身产品竞争力有信心 [94] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第二季度取得了多个产品和合作伙伴产品的批准，进展显著，对下半年的业务发展充满期待 [34] - OPZELURA在特应性皮炎和白癜风领域的推出进展顺利，患者需求和满意度较高，预计下半年对净销售额的贡献将更有意义 [9][19] - JAKAFI需求强劲，上调了全年净产品收入指引下限 [26] 其他重要信息 - OPZELURA在白癜风领域获批是该疾病治疗的历史性时刻，将通过多渠道营销活动提高产品知名度，并为患者提供支持，包括推出白癜风应用程序和提供共付援助 [20][23][24] - 公司将继续为患者提供OPZELURA的共付援助，共付卡计划将一直存在，同时通过内部关怀计划帮助被拒绝的患者获得药物 [99] 问答环节所有提问和回答 问题1: OPZELURA第二季度收入是否受有机需求下降影响，以及白癜风治疗效果起效时间的教育问题 - 收入主要受毛销比影响，与预测一致；需求在从免费药物计划向报销过渡时出现短暂波动，目前已恢复，7月最后一周需求为最高 [44] - 可依据标签中的52周数据，通过商业渠道和医疗沟通向医生和患者宣传治疗效果随时间逐渐改善的信息 [46][47] 问题2: 实现OPZELURA年底毛销比40% - 50%目标的信心来源，以及白癜风早期处方与AD的比较 - 基于已签订的合同，返利和费用将推动毛销比改善；需求是增加净收入的关键，目前AD需求良好，白癜风需求也存在 [52][53] - AD有大量寻求治疗的患者，而白癜风目前积极寻求治疗的患者较少，但随着有效治疗方法的出现，预计会有更多患者寻求治疗 [54][55] 问题3: OPZELURA在特应性皮炎处方集的放置情况，以及毛销比预期范围较宽的原因 - 下游计划的使用标准决定了产品在处方集的放置位置，多数计划要求一种或两种先前疗法；此前处方填充放缓是由于从免费药物计划向预先批准过渡时的问题，现已解决 [59][60] - 下半年毛销比曲线的形状受剩余计划将OPZELURA纳入处方集的速度和剩余NDC限制解除速度的影响，但公司对年底达到40% - 50%的目标有信心 [62] 问题4: LIMBER项目中鲁索替尼与其他药物组合对骨髓纤维化疾病修饰的潜力 - 目前临床试验的主要终点是脾脏体积缩小和症状改善，纤维化改善作为次要终点；一些临床前线索显示某些组合可能具有疾病修饰潜力，但最终需临床数据集证明 [67][69] 问题5: OPZELURA毛销比计算及后续计划的差异，以及进入三期研究的疗效要求 - 毛销比由销售单位总数和报销金额决定，目前正在改善，预计年底达到目标范围；每个销售单位的毛销比将随时间改善 [75] - 计划在今年展示完整的二期概念验证数据集；进入三期研究需要证明与安慰剂相比有较大的疗效差异，同时考虑JAK类药物的安全标签 [80][81] 问题6: 第二季度商业动态的临时性，以及OPZELURA未来毛销比是否稳定 - 问题主要出在独立药房，与他们合作解决预先批准问题后，情况已恢复正常，是临时性问题 [85] - 公司将努力保护毛销比，尽管PBM和支付方可能会争取更多优惠，但认为产品价值卓越，不希望失去价值 [86] 问题7: 对OPZELURA处方数据和第三季度需求增长预测的信心，以及新获批产品对竞争动态的影响 - 处方数据准确，867数据反映了实际处方量；第二季度需求高于第一季度，销售差异是库存问题；与IQVIA数据存在偏差，但会进行修正 [91][92] - 新获批产品在AD领域的数据不如OPZELURA，公司对自身产品定价和竞争力有信心 [94] 问题8: OPZELURA共付援助的持续时间，慢性GVHD增长的可持续性，以及axatilimab数据公布时间 - 全额补贴计划将逐步取消，但共付卡计划将一直存在，同时内部关怀计划将帮助被拒绝的患者获得药物 [99] - 慢性GVHD的增长是可持续的，尽管事件人群相对较小，但现有患者将继续受益于Jakafi；预计axatilimab将在此基础上发展 [100] - 与Syndax合作的AGAVE研究预计今年完成入组，2023年公布数据；还将开始与JAK抑制剂的联合治疗研究 [102] 问题9: OPZELURA的开方医生和共付情况，共付援助是否计入毛销比，以及废弃处方情况 - 开方医生包括皮肤科医生、医师助理、护士从业者和过敏症专家；预计患者平均共付约40美元，共付援助计入毛销比 [105] - 公司会帮助患者支付难以承担的共付费用，理论上不应有因共付问题导致的废弃处方，但此前曾因处方填充延迟出现少量问题，现已解决 [106] 问题10: OPZELURA医生调查中认为适合用药患者比例增加的原因，rux QD的定位，以及povorcitinib在白癜风治疗中的体表面积标准 - 医生使用OPZELURA后，看到其安全性和有效性，因此认为更多患者适合使用该药物，预计AD和白癜风领域的这一比例将继续增加 [109] - rux QD每日一次用药更方便，可提高患者依从性，主要目的是与其他产品联合使用，增强Jakafi的疗效 [109] - OPZELURA适用于体表面积受累10%及以下的患者，povorcitinib适用于体表面积受累8%及以上的患者，后者可治疗更广泛皮肤受累的患者 [110][111] 问题11: QD rux和BET、ALK数据公布后的下一步计划，以及Monjuvi的长期机会 - 会继续开发QD rux的临床数据，同时已开始开发固定剂量组合；Parsaclisib注册研究正在进行中，未来BET和ALK2项目有潜力直接进行固定剂量组合 [116][117] - 公司仍对Monjuvi有信心，认为在复发难治性环境中可达到5亿美元的销售额，但需要加强教育；未来将等待小淋巴瘤和一线治疗的数据 [119][120] 问题12: OPZELURA目前的推出情况对每位患者单位指导中持续性和利用率假设的影响 - 在NDC限制完全解除和使用标准稳定之前，难以确定AD患者的 refill率；目前27%的单位来自refill，未来可能会增加 [124] 问题13: LIMBER项目中BET和ALK2二期组合数据的具体内容 - 主要是一期安全性数据，会尽量纳入疗效成分；BET药物的安全性已在高剂量治疗实体瘤患者时得到验证，目前关键是确定与鲁索替尼联合的治疗比例；ALK2数据将包含一些转化数据，如铁动力学和铁调素抑制 [128][129]