财务数据和关键指标变化 - 第二季度产品和版税收入增长17%，接近7亿美元 [8] - Jakafi净产品销售额增长12%，Pemazyre和Minjuvi收入分别环比增长33%和16%，版税增长30%至1.21亿美元，其中Jakafi版税增长24%，Olumiant版税增长40% [8][9] - 预计Jakafi全年净产品销售额在21.25亿 - 21.7亿美元之间 [20] - 第二季度GAAP基础上的研发费用为3.39亿美元，同比增长20%；SG&A费用为1.69亿美元，同比增长43%；合作亏损为1000万美元 [40][41][42] - 调整收入和费用指引，Jakafi范围收紧至21.25亿 - 21.7亿美元，其他血液肿瘤指引提高至1.55亿 - 1.7亿美元，SG&A指引降至7.25亿 - 7.55亿美元 [43][44] 各条业务线数据和关键指标变化 Jakafi - 季度销售额同比增长12%至5.29亿美元，所有三个适应症的患者总需求均增加，新患者启动数量恢复到疫情前水平 [18] Pemazyre - 产品销售额环比增长33%至1800万美元，美国销售额为1500万美元，二线使用持续增长，治疗持续时间推动业绩提升 [21] - 医生调查显示，二线患者使用比例从最初的60%升至近80%，FGFR2融合或重排检测率持续增长，FGFR2融合的无提示认知度从上市前的34%升至61% [21][22] Monjuvi - 第二季度销售额增长至1800万美元，较第一季度增长16%，二线弥漫大B细胞淋巴瘤的使用量持续增加，新患者启动呈现积极趋势 [23] ruxolitinib cream - 用于特应性皮炎的NDA正在接受FDA审查，新的PDUFA日期为9月21日，TRuE - AD项目的52周数据显示长期疾病控制效果良好，多数患者在第8周皮肤明显改善，长期安全期间无新的安全信号 [28] tafasitamab - L - MIND研究的三年数据显示，在复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者中具有显著持久的反应和一致的安全性，特别是在二线治疗中耐受性和总体反应率较高 [30][31] parsaclisib - 在自身免疫性溶血性贫血的2期数据显示，在最初12周治疗期间有高反应率和血红蛋白水平正常化，疲劳相关生活质量有临床意义的改善，且耐受性良好 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - 上半年Pemazyre在欧洲和日本获批，美国以外销售额达到300万美元，NICE为其在英国提供了积极推荐 [13] - 在欧洲，每年有1.6万名复发或难治性DLBCL患者被诊断，其中约1.4万人有资格使用tafasitamab [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2021年的关键业务目标包括推动现有产品组合增长、通过新产品和新适应症扩大和多元化收入基础、推进后期管线和早期项目 [15] - 公司在多个市场有增长机会，如Pemazyre在欧洲和日本获批，若tafasitamab在欧盟获批，公司将进行商业化推广 [13][14] - 公司继续与FDA合作处理retifanlimab的BLA提交事宜，该药物仍在欧洲药品管理局审查中 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 随着患者逐渐返回医生办公室，行业积极趋势有望在下半年持续，公司对业务复苏持乐观态度 [17] - 尽管ruxolitinib乳膏和ruxolitinib在类固醇难治性慢性GVHD的PDUFA延期令人失望，但公司对这些药物的价值仍有信心 [10] - 公司在上半年取得多项临床开发成功，预计下半年将有多个潜在批准和额外的监管提交 [37] 其他重要信息 - 公司组建了120人的销售代表团队，为ruxolitinib乳膏的潜在推出做准备，团队正在接受培训并熟悉客户 [114] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 监管方面对JAKs的影响以及Jakafi指导范围减少的原因 - 公司对ruxolitinib乳膏的安全性和有效性有信心，四个3期研究结果显示无新的安全问题，期待9月21日的PDUFA日期 [47][48] - Jakafi指导范围的调整是正常收紧，高端范围的减少主要是由于毛利润到净利润的比例高于预期 [49] 问题2: Delta变异株对患者和销售代表的影响以及每日一次剂型的推广策略 - 目前Jakafi新患者启动数量增加，销售代表对诊所、办公室和医院的访问也在恢复，但未来情况不确定 [53] - 每日一次剂型的Cmax较低，可能减少贫血，公司将通过生物等效性途径申请批准，目前无临床疗效和安全数据 [54][55] 问题3: LIMBER项目组合进展缓慢的原因和340B使用增加的原因 - LIMBER项目进展符合预期，组合研究正在进行中，早期研究受COVID影响，但公司对项目进展满意 [61][62][63] - 340B使用增加是因为更多医院和卫星站点加入该计划，一些医院建立了自己的专科药房，公司有控制机制并已将其纳入预测 [65][66] 问题4: 特应性皮炎的初始市场机会 - 公司认为ruxolitinib乳膏对轻中度特应性皮炎患者有巨大未满足需求，美国约有3000万人患有特应性皮炎，550万人接受药物治疗 [71] 问题5: Monjuvi的使用持续时间和每日一次ruxolitinib的商业推广计划 - Monjuvi最初使用时间较短，随着二线患者增多，使用时间将延长，需求正在增加 [75] - 每日一次ruxolitinib可能具有便利性和减少贫血的优势，适用于易出现血细胞减少的患者，未来可能用于固定剂量组合，公司计划在2022年底获批后进行现有患者转换和新患者使用 [77][78][81] 问题6: RUX乳膏是否需要进行新的安全分析以及TRuE - AD3的时间和市场机会 - 公司不评论与FDA的具体沟通，RUX乳膏的延迟可能与Xeljanz的安全审查有关 [85] - PEACE项目已启动3期研究，成人项目招募迅速，预计儿童项目也会如此，但目前无法提供具体时间 [86] 问题7: Pemazyre在其他适应症的机会和路径以及Monjuvi在欧洲的推出轨迹 - Pemazyre在胶质母细胞瘤和非小细胞肺癌中看到信号，将与监管机构确定监管路径和研究方案，这些适应症的FGFR相关驱动因素患病率有时在5% - 10%，肺癌潜在机会巨大 [89][90] - Monjuvi在欧洲将按顺序推出，先从德国开始，NICE的推荐将加速其在英国的可用性，公司团队已准备好，预计会成功 [91][92] 问题8: Jakafi和Monjuvi新患者启动的适应症分布以及itacitinib的情况 - Jakafi新患者启动中，GVHD增长最高，其次是PV和MF，均已恢复到疫情前水平 [99] - Monjuvi在二线弥漫大B细胞淋巴瘤新患者启动中排名第一，三线及以后使用减少 [100] - itacitinib在骨髓纤维化的研究处于早期，预计未来一年左右不会有数据，该药物JAK抑制谱不同，可能对血小板减少患者有效 [101][102] 问题9: SG&A支出增加与RUX乳膏预期推出的关系 - SG&A指导范围调整了1000万 - 2000万美元，主要是由于RUX乳膏PDUFA日期延长，一些原计划今年进行的直接面向消费者的活动将推迟到2022年 [105] 问题10: 欧洲外用RUX的策略以及白癜风提交时间是否受特应性皮炎提交影响 - 美国特应性皮炎和白癜风的提交互不影响，公司希望9月21日获得特应性皮炎批准后尽快提交白癜风申请 [110] - 在欧洲，公司计划先提交白癜风适应症，预计在今年下半年，获批后有助于定价，之后再考虑特应性皮炎 [111] 问题11: 外用RUX商业基础设施建设情况、SG&A降低与人员招聘的关系、患者治疗地点和处方医生情况 - 公司已组建120人的销售代表团队，正在接受培训，SG&A调整与人员招聘无关 [114] - 大多数特应性皮炎患者在社区接受治疗，皮肤科医生主要开具首方，初级保健医生可能开具轻度类固醇或补充处方，但目前很少开具RUX乳膏 [114][115] 问题12: 儿科特应性皮炎试验的市场机会以及retifanlimab的后续策略 - 公司在启动儿科项目前做了大量工作使监管机构放心，认为RUX乳膏对2 - 12岁患有特应性皮炎且其他治疗无效的儿童是一个很好的选择 [119][120][121] - 公司对retifanlimab的ODAC结果失望，但将与FDA合作解决完整回复信中的问题，有信心重新提交，一线研究进展顺利，无COVID影响 [123][124] 问题13: 每日一次RUX当前版本与之前版本的差异以及固定剂量组合的考虑 - 之前发表的25毫克缓释版本是当前多个剂型之一，现在进行了更全面的生物利用度和生物等效性研究 [128] - 固定剂量组合不会失去可滴定性，因为可以制作多种组合，且某些药物可能只需两种剂量 [129]