财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度公司总收入同比增长6%，达到6.05亿美元，增长得益于新产品推出和1亿美元的特许权使用费收入 [8] - 第一季度GAAP基础上的持续研发费用为2.95亿美元，较上年同期增长6%，主要因支持管线项目进展的成本增加 [43] - 第一季度总研发费用为3.07亿美元，较上年同期下降72%，上年同期包含与MorphoSys合作协议的8.05亿美元前期款项 [44] - 第一季度持续销售、一般和行政费用（SG&A）为1.41亿美元，较上年同期增长27%，主要因在美国建立新皮肤科商业组织及支持鲁索替尼乳膏潜在上市的相关活动，以及某些费用的时间安排 [45] - 第一季度合作亏损为1000万美元，代表公司承担的莫努西单抗在美国净商业化亏损2000万美元的50%份额 [46] - 第一季度末公司现金及有价证券约20亿美元，财务状况保持强劲 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 鲁索替尼（Jakafi） - 第一季度净销售额同比增长至4.66亿美元，2020年第一季度同比增长22%，今年一季度增长受疫情、较高的毛销差和提前采购模式影响 [18] - 第一季度患者需求增长2.3%，低于正常水平，主要因疫情开始以来新患者启动数量下降 [19] 佩马替尼（Pemazyre） - 上市表现良好，超出公司最初预期，在二线治疗中的使用不断增加，自上市以来，肿瘤学家对FGFR2+检测的快速采用促进了合适患者的识别，新患者持续增加 [22] 莫努西单抗（Monjuvi） - 与合作伙伴MorphoSys于2020年第三季度推出，公司现场团队在困难环境中成功推出注射药物，保持近50%的领先市场话语权 [23] - 采购账户数量自2020年第四季度以来增长超25%，截至3月底超过500个 [24] 鲁索替尼乳膏（RUX cream） - 针对特应性皮炎，对关键外部专家和支付方的调查显示，医生和支付方认为鲁索替尼乳膏在安全性和有效性方面与其他局部和全身疗法有区别，瘙痒改善对医生和患者影响最大 [26] - 对近300名皮肤科医生的调查结果显示，鲁索替尼乳膏有机会满足特应性皮炎治疗中大量未满足的医疗需求，医生有很高的处方意愿 [27] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 未来1 - 2年，公司有潜力实现重大转型，在美国、欧洲和日本推出新产品和新适应症，包括用于特应性皮炎和白癜风的鲁索替尼乳膏、用于慢性移植物抗宿主病（GVHD）的鲁索替尼、用于复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的他法西他单抗、用于多种淋巴瘤的帕萨克利西布，以及每日一次鲁索替尼用于骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症（PV）和GVHD [13] - 2021年公司有三个业务重点，一是通过推动Jakafi新患者启动和加速Monjuvi及Pemazyre的使用来扩大现有收入基础；二是通过成功推出新产品和新适应症来拓展收入基础，预计年底前会有多项监管决策；三是继续推进后期管线和早期项目 [14] 行业竞争 - 在DLBCL二线治疗中，公司的Monjuvi - LEN组合是唯一获批的方案，新进入者Lonca获批用于三线治疗，公司认为Monjuvi - LEN的安全性和有效性更优，将成为二线治疗的首选 [55] - 在MF治疗中，除Jakafi外唯一获批的药物是百时美施贵宝的菲卓替尼（fedratinib），且仅用于二线治疗，自上市以来销售情况平淡，公司MF患者数量从第一季度到第四季度增长良好 [88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第一季度通常受美国提前采购模式下较高毛销差影响，且受到疫情持续挑战，但公司仍在各方面取得进展，对未来增长充满信心 [8] - 随着癌症患者逐渐返回肿瘤科办公室，公司代表能够与肿瘤学家进行面对面会议，下半年Jakafi有望实现强劲增长，公司重申其全年收入指引为21.25亿 - 22亿美元 [20][21] - 随着肿瘤办公室重新开放，患者诊断和治疗率恢复正常，公司现场团队能够与肿瘤学家进行面对面会议，预计Monjuvi在下半年的采用将加速 [24] 其他重要信息 - 公司于2019年推出ESG倡议“全球责任”，自那时起增加了ESG披露并改进了目标，在环境方面，公司通过与植树节基金会合作的经核实的重新造林碳信用额度，抵消了2019年在美国测量的100%碳排放，并设定了到2025年通过绝对减排和抵消实现碳中和的目标 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：对Monjuvi有信心的原因及新进入者对其市场的影响 - 公司对Monjuvi乐观是因为Monjuvi - LEN组合效果好，安全性和有效性佳，但受疫情影响，此前未能充分向弥漫大B细胞淋巴瘤治疗医生推广，随着办公室重新开放，现场团队将有更多机会分享数据 [51][52][53] - 新进入者Lonca获批用于三线治疗，公司的Monjuvi - LEN是唯一获批的二线治疗方案，且从医生反馈来看，Monjuvi - LEN的安全性和有效性优于其他方案，其他潜在进入者也存在毒性问题，因此公司认为Monjuvi - LEN将是二线治疗的首选 [55][56] 问题2：鲁索替尼乳膏白癜风数据预期、特应性皮炎标签讨论情况 - 预计本季度或今年上半年鲁索替尼乳膏两项3期白癜风试验将读出结果，有望复制2期数据，包括持续的色素沉着，且安全性良好，安慰剂率可忽略不计 [59][60] - 关于特应性皮炎的监管互动按预期进行，公司对进展感到满意，有望在处方药用户付费法案（PDUFA）日期前完成所有工作，但不讨论具体监管讨论内容 [61] 问题3：鲁索替尼乳膏特应性皮炎效果持久性数据、FDA对JAK类药物安全性审查的影响 - 从已公布的数据来看，鲁索替尼乳膏在特应性皮炎治疗中，对研究者整体评估、湿疹面积和严重程度指数等指标效果良好，瘙痒缓解迅速，患者治疗至缓解后，症状复发时可重新用药，根据临床数据估计，患者每年使用约300 - 460克药膏，但实际情况可能因患者不在临床试验中而有所不同 [65][66][67] - 公司不讨论与FDA的标签和监管讨论内容，但表示对审查进展满意，目标是在PDUFA日期前完成工作 [68] 问题4：每日一次鲁索替尼BA/BE数据情况、LIMBER项目中研究依塔西替尼的原理 - 每日一次鲁索替尼的生物等效性和生物利用度测试已完成，数据在公司内部，预计今年在适当会议和论坛上公开呈现，待12个月稳定性测试完成后，预计明年初提交新药申请（NDA），若一切顺利，有望在2022年底至2023年初获批 [73][74][75] - 依塔西替尼是相对更偏向JAK1的药物，与鲁索替尼（JAK1/JAK2）不同，公司试图利用其减少血细胞减少的作用，在骨髓纤维化患者中进行2期试验，以验证其概念，此外，依塔西替尼还在其他多个领域有研究，包括细胞因子释放综合征、闭塞性细支气管炎等 [76][77][78] 问题5：LIMBER项目中最令人兴奋的项目、Jakafi在MF治疗中的商业竞争影响 - LIMBER项目包括每日一次鲁索替尼项目、组合研究和临床前发现研究，其中帕萨克利西布的注册研究进展最快，BET和ALK2项目计划今年完成单药和组合安全性研究，并于明年公布数据，各项目都有不同特点，难以给出优先级 [81][82][86] - 在MF治疗中，除Jakafi外唯一获批的药物是百时美施贵宝的菲卓替尼，且仅用于二线治疗，自上市以来销售平淡，公司MF患者数量从第一季度到第四季度增长良好，未受到明显竞争影响 [88] 问题6：推进707 JAK1候选药物进入白癜风2期试验的动机 - 707是公司内部研发的JAK抑制剂，在化脓性汗腺炎中使用，与鲁索替尼相比，更偏向JAK1效应，在白癜风治疗中，对于更严重的患者，可能需要不同风险 - 效益特征和更有效力的治疗方法，因此公司认为有必要测试707，以更全面地治疗白癜风，为患者提供局部和口服治疗选择 [92][93] 问题7：鲁索替尼乳膏销售团队建设、定价策略、支付方讨论进展，以及竞争对手JAK药物监管情况对公司的影响 - 皮肤科团队（包括医学事务、销售、市场准入）已组建完成，部分人员已完成培训，医学事务团队已与外部专家进行了长时间讨论，了解其偏好 [97] - 公司目前不讨论定价，但已与包括覆盖美国80%人口的前三大药房福利管理公司（PBM）在内的支付方进行了有意义的讨论，支付方对TRuE - AD 1和2研究的临床数据感兴趣并印象深刻 [97] - 口服JAK抑制剂获批延迟，公司认为鲁索替尼乳膏作为局部JAK抑制剂，在特应性皮炎患者中的安全性和有效性是优势 [98] 问题8：帕萨克利西布是否计划同时提交三个适应症的批准申请、潜在的提交限制因素、药物在淋巴瘤中的定位及医生反馈 - 公司计划在美国同时提交帕萨克利西布用于滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤和套细胞淋巴瘤三个复发/难治性适应症的批准申请，在欧洲和日本的提交方式仍在确定中，提交的唯一限制因素是需要对最后响应者进行一年的随访，目前进展顺利，预计2021年下半年提交申请 [103] - 在淋巴瘤治疗领域，有化疗、BTK抑制剂、Bcl - 2抑制剂、CAR - T疗法和抗体药物偶联物等多种治疗选择，帕萨克利西布的疗效和耐受性数据良好，医生会根据其数据合理使用该药物，随着一些delta抑制剂在B细胞淋巴瘤中显示出强劲数据，医生对其接受度逐渐提高 [103][104] 问题9：支付方对鲁索替尼乳膏在白癜风和特应性皮炎治疗中的价值看法 - 对于特应性皮炎，支付方认为鲁索替尼乳膏的疗效和安全性令人信服，可用于从新诊断患者到生物制剂治疗的各个阶段，他们希望了解是否可以延迟生物制剂或全身疗法的使用 [108] - 对于白癜风，支付方开始认识到这是一种需要治疗的自身免疫性疾病，使用鲁索替尼乳膏等局部疗法安全有效，难以比较两者的价值，鲁索替尼乳膏对特应性皮炎和白癜风都有很好的治疗效果 [108] 问题10：鲁索替尼乳膏获批后患者多久能获得药物、涉及步骤，以及药物上市后提供的指标 - 药物获批后，公司将尽快发货给批发商，批发商再发货给药房，预计只需几天到一周时间患者即可获得药物 [112] - 公司将每周提供新处方（new Rx）和总处方（TRx）数据，预计药物将快速被采用，初期毛销差可能受影响，但会逐渐改善，总处方和新处方数量将每周增长 [112] 问题11：LIMBER项目中BET抑制剂进入2期组合试验的标准 - 初期标准主要是安全性，公司曾在几年前以较高剂量在实体瘤中测试过该药物，因缺乏疗效和血小板减少的安全性问题而撤回，现在以4毫克剂量进行1期试验，主要是为了证明其安全性，特别是血小板减少方面的可接受性，然后会用少量患者与鲁索替尼联合用药以证明安全性 [113][114] - 年底或明年初，公司将根据安全性数据决定是否重复2期概念验证工作，还是直接进入3期或注册导向研究 [115] 问题12：鲁索替尼乳膏104周白癜风数据中完成研究患者的响应率，以及响应率是否存在偏差 - 公司代表需后续提供完成104周研究患者的响应率数据 [119] - 研究数据库锁定时可能存在缺失数据或访问，部分患者因治疗效果满意或受疫情影响，可能选择不继续参加延长阶段研究，但研究的主要信息是药物疗效随时间持续改善，黑色素细胞重新填充和T细胞抑制可能是持续改善的原因，后续公司将进一步研究停药后疗效的持久性和是否需要重新治疗等问题 [119][120][121] 问题13：佩马替尼的长期战略、其他适应症进展，销售反馈，以及关键数据更新 - 佩马替尼已在欧洲和日本获批用于二线胆管癌，是公司首个内部发现的全球产品，目前上市表现良好 [126] - 除FGFR2外，越来越多患者进行分子检测，发现更多FGFR2驱动的患者，且未知原发癌中可能有胆管癌患者适合佩马替尼治疗，公司有一项一线胆管癌研究正在进行，还有一项大型肿瘤agnostic研究已良好入组，未来将根据数据决定是否追求肿瘤agnostic适应症或针对特定组织学进行独立研究，公司认为膀胱癌不是合适的适应症 [127][128][130] - 佩马替尼销售表现令人满意，实际患者数量可能比最初预计的美国800 - 1000人更多，治疗持续时间也比预期长，虽然胆管癌FGFR2改变领域有竞争对手，但公司认为佩马替尼的疗效、安全性和治疗持续时间将使患者受益 [133][134][135] - 关键数据更新包括ASCO会议上L - MIND研究的3年随访数据、鲁索替尼XR的生物利用度和生物等效性数据（计划今年下半年在适当论坛呈现），以及鲁索替尼乳膏白癜风3期数据 [132][133] 问题14：公司今年业务发展优先事项，以及鲁索替尼乳膏在欧洲寻求商业化合作伙伴的计划 - 公司业务发展目标未变，继续寻找能够在2025年及以后为公司增长和多元化做出贡献的资产，并利用公司专业知识和现有基础设施进行开发和商业化 [138] - 公司正在确定鲁索替尼乳膏在欧洲的最佳发展方式，将等待白癜风数据后再提交监管批准申请，因此有更多时间做出决定，预计未来几个月内完成决策 [139]