财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度末现金余额为2420万美元，而2021年12月31日为3890万美元 [23] - 2022年9个月和第三季度用于运营的现金分别为1440万美元和560万美元，2021年同期分别为1110万美元和350万美元，资金增加主要与Agent - 797的内部制造有关 [23] - 2022年9月30日结束的季度净亏损为630万美元，每股亏损0.19美元，2021年同期净亏损为1430万美元，每股亏损0.59美元；2022年前9个月净亏损为2020万美元，每股亏损0.60美元，2021年前9个月净亏损为2440万美元，每股亏损1.01美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 临床研究业务 - 领先产品候选药物Agent - 797的不变自然杀伤T细胞（iNKT细胞）平台通过多项临床试验持续推进，该产品为同种异体或现货型产品，用于实体肿瘤癌症，可单独使用或与KEYTRUDA或OPDIVO联合使用 [6] - 多发性骨髓瘤和严重病毒性急性呼吸窘迫综合征的临床试验取得重要里程碑，包括完成患者招募和数据读取 [7] 下一代产品线业务 - 最近宣布了两个令人兴奋的CAR - iNKT项目，包括用于实体肿瘤癌症的新型基质靶向FAP CAR - iNKT和即将公布的装甲BCMA CAR - T项目，后者旨在为多发性骨髓瘤患者提供下一代可扩展的治疗方法，无需进行淋巴细胞清除 [8] - FAP CAR - iNKT将于2023年提交研究性新药申请（IND），两个项目目前都在进行IND启用研究 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将参加SITC会议并展示五项研究摘要，随后举办首届研发日活动，展示免疫疗法在癌症、感染和自身免疫性疾病等领域的进展 [4][5] - 公司内部化了GMP制造，以实现大规模生产细胞的独立性，并将在研发日介绍制造能力 [20] - 公司计划探索iNKT细胞与其他药物的组合疗法，如CTLA - 4抑制剂，并在更早的疾病阶段进行开发 [32][35] - 公司在iNKT细胞和严重感染方面的工作被DARPA选中资助，正在进行合同谈判，以推进Agent - 797在免疫调节疾病中的应用 [18] - 公司认为自身是将非工程化同种异体iNKT细胞带入临床的最先进公司，拥有一流的工程构建能力和研究引擎，正在与合作伙伴进行战略讨论，以加速技术发展和扩大财务能力 [63][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为iNKT细胞在癌症治疗中具有直接杀伤肿瘤细胞、调节髓系生物学和招募免疫支持等机制，支持其作为可扩展细胞治疗产品的最佳治疗平台 [13][14] - 在严重感染领域，公司此前报告ARDS重症患者的生存率超过75%，明显高于预期的22%，新的一期临床试验结果将在SITC会议上公布 [16] - 公司认为在展示了iNKT细胞的耐受性和早期临床获益信号后，有机会在更早的疾病阶段和与其他重要药物联合使用时为患者带来更大益处 [35] 其他重要信息 - iNKT细胞是T细胞的一个子集，可调节先天和适应性免疫，在癌症中可直接杀伤肿瘤细胞、调节髓系生物学和招募免疫支持 [13] - 公司研发日活动将于11月10日下午4点至6点举行，将进行网络直播，邀请机构投资者、分析师等参加，届时将有管理团队成员、科学家和癌症免疫学及生物学领域的先驱领袖发表演讲 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时评估其他组合药物如CTLA - 4抑制剂，是否有计划评估除检查点抑制剂之外的其他组合；是否有计划评估未接受过检查点抑制剂治疗的患者 - 公司将探索其他组合疗法，认为CTLA - 4与iNKT细胞联合可带来最佳益处，已通过临床前模型证明，并将在临床中进行验证 [32] - iNKT细胞的特定配体CD1d在一些标准护理化疗后会上调，公司认为iNKT细胞与标准护理化疗联合可能有助于减轻肿瘤逃逸，相关机制将在SITC会议上披露 [33][34] - 公司已满足监管要求，证明了耐受性，现在有灵活性在更早的疾病阶段和与重要药物联合使用时进行开发，将在SITC会议后公布临床开发计划 [31][35] 问题2: GvHD试验的计划进展情况；下周实体肿瘤展示是否会以多发性骨髓瘤或实体肿瘤试验中的某一个为主要重点；研究中是否会有细胞持久性和定位的数据 - 公司将在即将举行的研发日讨论GvHD试验计划，会利用iNKT细胞在GvHD中的自然能力进行开发，并将发布相关公告 [40][41] - 会议的重点是实体肿瘤，尽管也会报告多发性骨髓瘤的试验数据。实体肿瘤试验于5月启动，已招募了40多名患者，将发布一组至少完成早期疾病评估的患者数据 [44] - 会议将展示评估iNKT细胞生物学的外周和局部信息的数据，包括细胞持久性、潜在机制和与其他免疫细胞的相互作用等 [49][50] 问题3: SITC会议将展示的过渡性生物标志物具体包括哪些指标；该组合试验的成功标准是什么 - 会议将展示评估iNKT细胞生物学的外周和局部信息的数据，包括细胞持久性、潜在机制和与其他免疫细胞的相互作用等，这些数据将有助于更好地理解iNKT细胞的工作原理和消除疾病的机制 [49][50] - 试验的成功标准是在患者对标准护理检查点调节剂抗体耐药后，添加iNKT细胞能够改变疾病进程，首先关注耐受性，其次关注低反应率患者的临床和转化效果 [57][58] 问题4: 公司管线候选药物是否看到与其他新兴细胞类型类似的合作趋势，以及公司的合作策略 - 公司是将非工程化同种异体iNKT细胞带入临床的最先进公司，拥有一流的工程构建能力和研究引擎，正在与合作伙伴进行战略讨论，以加速技术发展和扩大财务能力 [63][66] - 公司在传染病方面已与DARPA进行合同谈判，被选中资助以推进iNKT细胞在新兴病毒和感染威胁中的应用，这是一个重要的合作机会 [68]