财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度末现金余额为2980万美元，而2021年12月31日为3890万美元 [33] - 2022年6月30日结束的六个月和第二季度，运营所用现金分别为880万美元和460万美元，2021年同期分别为760万美元和340万美元 [33] - 2022年6月结束的季度净亏损为610万美元，即每股0.18美元，2021年同期净亏损为630万美元，即每股0.26美元；2022年6月结束的六个月净亏损为1390万美元，即每股0.41美元，2021年同期为1020万美元，即每股0.42美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 细胞疗法业务 - 制造平台和专有试剂每年可提供超1万剂产品，内部产能可扩展至近10亿剂，专有试剂和工艺能从健康供体中提取超99%纯度的iNKT细胞，且细胞在长期冷冻保存后仍保留肿瘤杀伤潜力 [15] AgenT - 797项目 - 用于实体肿瘤癌症的iNKT单药及与KEYTRUDA或OPDIVO联合的1/2期研究于今年5月启动，预计未来几个月在主要会议上公布数据，有患者出现转移性肝病减少的积极信号 [18] - 在复发/难治性多发性骨髓瘤的评估中，早期治疗患者有超过10个月的疾病稳定期，首例治疗患者肿瘤生物标志物受抑制，M - 蛋白峰迅速降低，骨髓肿瘤细胞减少超50%，疾病稳定超10个月，目前正在招募患者，计划今年晚些时候公布更多数据 [24] - 在COVID - 19继发的病毒性急性呼吸窘迫综合征的1期试验中，首批13名患者生存率超77%，已完成1期队列评估，计划年底前公布包括生存率扩展数据及其他重要次要益处的数据 [27][28] 下一代工程iNKT项目 - 包括CAR、TCR和双特异性iNKT细胞衔接器，BCMA - CAR - iNKT和基质靶向CAR iNKTs处于IND启用活动中，计划今年在即将召开的会议上公布这些项目的数据 [31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 专注于提供同种异体现货疗法以消除免疫系统疾病，优先推进AgenT - 797以天然形式单独使用及与检查点调节抗体联合使用，采用可快速注册的方法，如与肝癌、膀胱癌和肺癌等癌症的标准护理药物联合使用 [8][32] - 与Agenus合作，有望推出iNKT细胞与潜在同类最佳免疫激活剂的新型组合 [32] - 战略开展业务发展，寻求非稀释性合作伙伴关系，如政府合作，以扩展和推进技术与能力，目前有多项积极讨论正在进行中 [65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司作为先驱，不仅要快速推动科学进步，还要为iNKTs在免疫相关疾病中的信息增长和应用做出贡献 [8] - 认为iNKT细胞疗法在实体肿瘤癌症中有重大影响，公司已建立平台以实现这一目标 [12] - 对与DARPA合作持乐观态度，期待用AgenT - 797支持其减轻当前和未来大流行威胁，预计今年晚些时候提供合作细节 [29] 其他重要信息 - 公司新任命首席科学官Marc van Dijk和制造主管Joy Zhou，二人分别拥有丰富行业经验 [14] - 公司GMP制造运行内部规模化完成，标志着内部GMP准备就绪，是该领域原生iNKT细胞制造的首次工业化 [16] - iNKT细胞疗法已证明在高达10亿细胞/剂的剂量下，对多种免疫疾病患者给药具有良好安全性，未观察到神经毒性或细胞因子释放综合征，且无需淋巴细胞清除 [30] 问答环节所有提问和回答 问题1: AgenT - 797下半年临床更新的详细预期、包含患者数据数量及是否有单药和联合治疗组结果 - 公司会公布队列规模，该项目于今年5月启动，患者入组速度快，队列将包含晚期癌症患者在单药及与PD - 1联合的1期研究中的有意义随访信息 [38] 问题2: 直肠癌症和难治性多发性骨髓瘤患者疾病调节活性数据是单药还是联合治疗及细胞剂量水平 - 公司会在公开报告中公布相关信息，暂不透露以免影响摘要数据 [40] 问题3: 基于目前活性，如何考虑AgenT - 797多剂量给药，有无数据表明多剂量有用 - 项目基于自体iNKTs在实体肿瘤癌症中的研究发现，目前剂量计划为单剂给药，患者与KEYTRUDA或OPDIVO联合用药，正在探索细胞在疾病部位的持久性及最佳给药时间，后续会分享剂量和给药频率的更多信息 [41][44][46] 问题4: 未来研究是否继续探索无淋巴细胞清除的AgenT - 797给药，还是会有探索性队列测试淋巴细胞清除 - 目前计划继续无淋巴细胞清除给药，会与研究人员合作考虑探索性项目，但淋巴细胞清除对患者来说难以忍受，且可能与某些继发性癌症有关，公司目标是提供更有效、持久且耐受性更好的产品 [47][48] 问题5: 关于COVID机会与公共实体谈判的比较合同及业务推进时间 - 公司基于细胞可调节免疫失调等数据获批在COVID中测试，去年公布77%生存率数据，目前已完成剂量探索队列并生成数据，计划今年会议公布，政府在寻找变异体无关的疾病缓解方法，公司正与DARPA讨论合作，先阐明细胞作用机制，再扩展到更广泛临床项目，今年会公布更多合作细节 [54][55][57] 问题6: AgenT - 797在移植物抗宿主病适应症方面的进展 - 细胞在移植物抗宿主病中有有益作用，可在造血干细胞移植和减轻移植物抗宿主病两方面发挥作用，公司上半年专注于实体肿瘤项目和完成病毒性ARDS及多发性骨髓瘤工作，已获得科学顾问和关键意见领袖反馈，该项目被血液学家选为主要关注领域，计划今年启动试验，在早期疾病环境中进行测试 [58][60][61] 问题7: 关于同行潜在收购iNKT项目的评论及公司资产商业发展和推进CAR项目的想法 - 公司能力深厚广泛，源于免疫肿瘤学资深公司Agenus，已推出天然形式细胞疗法，也有优秀的工程化项目和iNKT衔接器平台，将战略开展业务发展，寻求非稀释性合作伙伴关系，参考母公司Agenus的合作成果，战略合作对充分利用研究能力很重要，目前有多项讨论正在进行中 [63][64][65] 问题8: “装甲”BCMA CAR - T的含义 - 公司今年公布该项目细节时会给出更清晰解释，产品不仅在CAR设计上有差异，工程化方面也有不同，可能优于现有产品 [70] 问题9: 正在进行的实体肿瘤和骨髓瘤适应症中细胞的持久性和分布与去年ARDS试验的差异 - 去年ARDS试验数据仅基于外周血，细胞给药后会迅速归巢到感兴趣部位，外周血中持久性显示较低，今年会议将公布的新数据包括患者活检和重要组织信息，能看到细胞归巢位置和持久性，与去年外周血分布数据会有差异 [72][73]