财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度归属于普通股股东的净亏损约为470万美元，而2019年第三季度约为310万美元 [39] - 2020年第三季度研发费用总计240万美元，2019年第三季度约为120万美元，亏损增加主要是由于临床项目研发活动增加 [40] - 2020年第三季度一般及行政费用约为250万美元，2019年第三季度为190万美元 [41] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物约为2430万美元，无债务 [41] - 截至2020年11月5日，公司约有1340万股普通股和中间优先股流通在外 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 DN - TNF 平台 - XPro1595用于治疗阿尔茨海默病，7月公布的一期试验中期数据显示，在与语言和记忆相关的白质通路中，神经炎症平均降低了40.6% [14] - 9月公司获得美国国立卫生研究院290万美元的小企业创新研究（SBIR）赠款，用于支持XPro1595治疗难治性抑郁症的二期研究，预计2020年收到75万美元，2021年收到120万美元，其余在2022年收到 [7][8] Quellor 项目 - 9月1日，FDA接受了公司的研究性新药（IND）申请，为开展评估Quellor治疗有呼吸功能损害的COVID - 19住院患者的二期临床试验铺平了道路，计划在随机试验中招募366名患者 [30] INB03 肿瘤项目 - 因疫情，该项目二期试验推迟，希望在疫情得到控制的明年启动MUC4阳性癌症的二期试验，目前实验室研究仍在继续 [31] LIVNate 项目 - 因疫情，NASH的二期试验要等到疫情得到控制才开始，希望在年底前对这两个项目有更清晰的规划 [32] INKmune 平台 - 计划在高危骨髓增生异常综合征（MDS）开展单中心一期试验，这是首次人体研究，试验至少包括9名患者，但受英国疫情复发影响，开发时间表受到影响 [35] - 卵巢癌项目因疫情推迟，有望在2021年开始招募患者 [36] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司积极推进神经炎症项目和针对COVID - 19的细胞因子风暴项目 [33] - 持续追求新的知识产权并扩展现有知识产权，8月获得一项涵盖XPro1595外周给药治疗阿尔茨海默病和其他中枢神经系统疾病的欧洲专利，有效期至2033年；9月宣布获得一项涵盖INKmune激活自然杀伤（NK）细胞及对抗恶性肿瘤作用的美国专利，有效期至2036年 [37][38] - 公司认为神经炎症是中枢神经系统疾病的重要病理因素，通过靶向神经炎症并结合生物标志物进行患者选择和功能评估的方法，得到了美国国立精神卫生研究所、阿尔茨海默病协会和肌萎缩侧索硬化症基金会的资金支持 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临疫情，公司认为在神经炎症领域取得了良好进展，特别是7月公布的数据令人鼓舞 [45] - 公司对XPro1595治疗难治性抑郁症和阿尔茨海默病的试验充满信心，计划在2021年启动相关二期试验 [23] - 公司对Quellor治疗COVID - 19的作用机制有信心，但需通过试验证明 [71] 其他重要信息 - 公司计划在年底前启动Quellor治疗COVID - 19并发症患者的招募工作；2021年1月计划公布XPro1595治疗阿尔茨海默病的Ib期额外数据，并将同时举办另一场关键意见领袖（KOL）电话会议 [43] - 2021年年中，计划启动XPro1595治疗难治性抑郁症的二期试验（部分由美国国立精神卫生研究院290万美元赠款资助）和治疗有神经炎症的阿尔茨海默病患者的二期项目；假设临床环境不变，计划在COVID - 19疫情得到控制且试验地点获批后，开展其他项目的试验，包括INKmune治疗卵巢癌的一期项目、INKmune治疗高危MDS的一期试验、LIVNate治疗NASH的二期项目以及INB03治疗MUC4耐药转移性癌症的二期项目 [44][45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 下次数据发布时是否会发布新的生物标志物 - 公司正在努力扩大生物标志物集，但目前不能承诺，希望让人们相信测量白质自由水作为神经炎症生物标志物与脑脊液中细胞因子测量等常见方法有良好相关性 [47] 问题2: 还有哪些生物标志物需要花费很大精力 - 主要是需要对这些生物标志物进行分析，由于之前为控制成本批量进行研究，现在情况变化需要改变流程，且样本存储等方面需要大量规划，所以耗时、耗力、耗资源 [48] 问题3: 如何看待百健（Biogen）的计划文件，其可能意味着什么 - 公司不对百健的阿杜卡那单抗（aducanumab）数据发表评论，但对FDA的回应感到鼓舞，认为FDA已将阿尔茨海默病视为致命疾病，未来在药物开发上会像对待肿瘤等致命疾病一样，接受不完美的产品，目标是让患者有更多治疗选择 [49][51] 问题4: 百健患者是否使用了分形图技术 - 据公司所知，百健患者未使用分形图技术，公司合作的合同研究组织（CRO）AMITA与百健关系密切，但公司不清楚具体关系；公司认为分形图技术是中枢神经系统疾病（CMS）的未来方向 [52][53] 问题5: MUC4试验是否从MUC4乳腺癌转变为MUC4癌症 - 公司一直提及乳腺癌和其他MUC4阳性癌症，因为胃癌、HER2阳性胃癌、胰腺癌等都表达MUC4，MUC4是一种易于测量的生物标志物，公司认为INB03与其他药物（如赫赛汀或基于赫赛汀的联合疗法、酪氨酸激酶抑制剂（TKIs））联合使用是未来方向；目前乳腺癌数据良好，但乳腺癌试验难度大、周期长，公司作为小公司可能会选择更合适的药物开发方向，但都会基于MUC4表达情况 [54][55] 问题6: 请谈谈XPro1595的作用机制与β - 淀粉样蛋白的关系，包括重叠效应和关键差异 - 公司认为炎症会导致淀粉样蛋白表达，而淀粉样蛋白又会促进炎症，形成正反馈循环；阿尔茨海默病最终可能需要联合治疗，XPro1595可作为单药治疗，也可与针对淀粉样蛋白的药物联合使用；公司对阿杜卡那单抗的进展感到高兴，认为这对该领域是个好机会，对XPro1595也有利 [59][61] 问题7: 美国国立卫生研究院（NIH）赠款能支持难治性抑郁症概念验证开发到什么程度，哪些信号支持该方向的进一步开发 - 赠款基本能支持大部分二期试验；公司重视生物标志物的使用，合作团队在难治性抑郁症生物标志物应用方面是先驱；如果试验结果符合预期，在与监管机构沟通顺利的情况下，将迅速过渡到潜在的注册试验；难治性抑郁症试验终点仅为6周，相比长周期试验更适合公司 [62][64] 问题8: Quellor试验选择了美国哪些地区的试验中心，如何处理入院时接受吸氧、类固醇或IL - 6抑制剂治疗的患者 - 试验中心大多在南部，也开始考虑上中西部地区（如密歇根、威斯康星）和盐湖城等山间西部地区；试验允许使用地塞米松（如英国研究方案，每天6毫克，最多使用5 - 10天）和瑞德西韦，但不允许使用其他细胞因子抑制剂；目前标准治疗方案变化大曾让公司担忧，但现在很多试验失败，公司担忧减轻；公司对Quellor的作用机制有信心，但需通过试验证明 [67][71] 问题9: MDS研究中患者是一线治疗联合反义寡核苷酸（ASO），还是二线治疗失败患者，是否会考虑特定突变类型 - 很多患者已经在使用阿司匹林（ASA），公司不会停止其使用，患者可能是一线治疗，也可能是正在使用ASA且病情未进展的患者 [72] 问题10: 难治性抑郁症XPro1595试验如果成功，是否会扩展到新的患者群体 - 难治性抑郁症试验是中枢神经系统（CNS）业务的一部分，与癌症项目INB03和NASH项目LIVNate不同；由于疫情，各公司试验启动和招募都有延迟，公司目前专注于Quellor（COVID - 19项目）和CNS业务，因为有资金支持且有独特优势 [75][76] 问题11: 近期死亡率下降对COVID - 19试验有何影响 - 试验主要关注患者呼吸疾病是否进展，与细胞因子风暴相关；试验主要终点是呼吸衰竭（如需要持续气道正压通气（CPAP）、双水平气道正压通气（BiPAP）或插管机械通气），而非死亡率；2020年11月COVID - 19死亡率至少比3月低四倍，是因为临床团队护理能力提高，公司不担心死亡率下降对试验的影响 [77][80]