业绩总结 - 公司预计2023年收入将在2.85亿到3亿美元之间[5] - 公司在2022年实现了30%的收入增长[5] 临床数据与研发进展 - ARIKAYCE的临床数据将于2023-2024年期间发布[5] - Brensocatib的第三阶段数据预计在2024年第二季度发布[10] - 2023年第一阶段临床试验的顶线结果预计在2023年第三季度发布[16] - 公司在未来18个月内将有重要数据发布[34] - 2023年，Brensocatib在CF的二期临床试验中表现良好，未发现新的安全信号[40] - 2023年，Brensocatib在NSP活性方面的中位数减少为86.9%[55] 市场潜力与目标 - ARIKAYCE在美国、欧洲和日本的市场潜力约为450,000名患者[18] - 全球范围内，针对支气管扩张症的潜在患者可达670万，严重患者约40万[42] - 公司在2023年面临的潜在市场包括难治性和前线MAC NTM及支气管扩张症[28] - 2023年，预计将有多个里程碑事件，支持公司管线的成熟[54] 安全性与风险因素 - 在40 mg剂量组中，报告了1例与研究药物无关的严重不良事件(SAE)，共报告43例治疗相关不良事件(TEAEs)，其中13例在Brensocatib组，2例在安慰剂组[41] - 公司在2021年12月31日的年度报告中讨论了多项风险因素[4] 未来展望与战略 - 公司计划到2025年底生成至少6个IND/一期研究[66] - 公司发现Brensocatib的NSP活性与药物暴露（Cmax、AUC、谷浓度）或剂量之间存在明显相关性[40] - 在CF患者中，40mg剂量的NE抑制率为74.0%[25] - Brensocatib在25 mg和40 mg剂量下对三种NSP的抑制效果显著，特别是在25 mg剂量下，NSP活性减少了55.0%[61] - 公司在全球拥有700多名员工，致力于开发针对小型患者群体的生命改变疗法[78]