产品与研发 - ARIKAYCE是公司目前唯一获得批准的产品，已在美国和欧盟获得批准[15] - ARIKAYCE在美国的适应症为难治性非结核分枝杆菌（MAC）[8] - 公司正在进行额外的临床研究，以支持ARIKAYCE的全面批准[16] - TPIP（Treprostinil Palmitil Inhalation Powder）显示出在肺动脉高压（PAH）治疗中的潜力，正在进行临床试验[19] - TPIP的安全性良好，副作用轻微，且与吸入性前列腺素相关的副作用较少[24] - TPIP的药代动力学支持每日一次的给药方案，显示出显著较低的Cmax和更长的半衰期[25] - Brensocatib在10 mg组中，六个月内加重风险降低42%，25 mg组降低38%[36] - WILLOW研究中，10 mg和25 mg组均达到主要终点，具有统计学显著性[34] - Brensocatib的开发将扩展到其他指示，增强公司在中性粒细胞介导疾病领域的投资组合[39] - Brensocatib的临床开发涵盖从药物发现到全球商业化的各个阶段，展现出强大的综合能力[54] - Brensocatib在非囊性纤维化支气管扩张症中获得突破性疗法和PRIME认证[76] 市场与用户数据 - 在美国，PAH患者的数量超过45,000人，且在WHO Group 1中占有重要地位[28] - 预计慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者超过100,000人[29] - 在美国，估计有340K至520K名被诊断为支气管扩张症的患者[38] - ARIKAYCE在2019年美国的NTM患者中，预计有95K至115K名被诊断患者[42] - 预计2021年ARIKAYCE在日本的上市将进一步推动市场增长[49] 财务与风险 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为4.1亿美元[48] - 公司面临的风险包括未能获得ARIKAYCE的全面批准以及临床试验的延误[4] - 公司在国际市场的运营经验有限，可能影响其业务扩展[3] - 公司需要有效管理其增长，以吸引和留住关键人员[3] 安全性与副作用 - Brensocatib的安全性良好，治疗组的不良事件发生率为10.6%，而安慰剂组为8.0%[60] - 在10 mg Brensocatib组中，感染性加重支气管扩张的发生率为6.2%[75] - 在25 mg Brensocatib组中，感染性加重支气管扩张的发生率为4.5%[75] - 在675 µg组中，出现低氧饱和度的受试者占16.7%[93] - 在225 µg组中，50%的受试者出现了中度TEAEs，主要为头痛和恶心[95] 临床试验与结果 - WILLOW研究的样本量为256名患者，实际加重率为每年1.37次[36] - Brensocatib在WILLOW研究中，10mg组和25mg组的肺部加重风险分别降低了42%和38%[57] - Brensocatib的主要疗效指标为首次肺部加重的时间，p值分别为0.029和0.046[59] - Brensocatib的临床试验设计为随机双盲，涉及256名患者，治疗期为6周[62] - 在225 µg组中，完成率为83.3%，而112.5-225 µg组的完成率为100%[96]