产品与研发进展 - ARIKAYCE是公司目前唯一获得批准的产品，已在美国和欧盟获得批准[14] - Brensocatib在WILLOW研究中取得统计学显著性，已发表在NEJM上，并获得FDA的突破性疗法认定和EMA的PRIME认定[6] - Treprostinil Palmitil吸入粉末（TPIP）在动物模型中显示出疾病修饰特征，第一阶段临床试验已完成[6] - 公司正在进行ARIKAYCE的额外临床研究，以支持其全面批准[15] - 预计2021年第一季度将公布TPIP的顶线结果[29] - 预计2021年下半年将启动TPIP的第二阶段临床试验[30] - 公司在2021年将启动ASPEN三期临床试验，针对支气管扩张症[53] - TPIP的第一阶段数据（药代动力学和安全性）预计在2021年第一季度发布[54] - TPIP的第二阶段a临床试验将在2021年第一季度启动，预计在2021年下半年发布初步数据[54] 市场与用户数据 - 预计美国的PAH患者超过45,000人，PH ILD患者超过100,000人[26] - ARIKAYCE在美国的市场接受度和医生推荐情况仍存在不确定性[3] - 公司在国际市场的扩展包括欧盟的批准和日本的申请[6] - 预计2021年将获得ARIKAYCE在日本的批准并进行上市[52] - 预计在2021年中期在日本推出ARIKAYCE，相关的健康保险覆盖请求已提交[87] 研究成果与安全性 - WILLOW研究中，10mg组的加重风险降低了42%，25mg组降低了38%[36] - WILLOW研究中，10mg和25mg组均以统计学显著性达成主要终点[34] - WILLOW研究中，10mg组的肺部加重风险在六个月内降低了42%，25mg组降低了38%[61] - Brensocatib的安全性良好，最常见的不良事件包括咳嗽、头痛和上呼吸道感染[64] - Brensocatib在治疗中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）方面显示出一致的剂量反应效应，基线到第24周的平均变化为-0.2[76] - Brensocatib在治疗中性粒细胞弹性蛋白酶方面的平均变化为-0.4[77] - Brensocatib在治疗猫hepsin G方面的平均变化为-0.4[78] 财务与风险 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为5.888亿美元[50] - 公司面临的风险包括无法获得ARIKAYCE的充分报销和价格接受度[3] - 由于COVID-19疫情，公司业务和临床试验可能受到影响[2] - 公司在未来的临床试验中可能面临患者招募和保留的挑战[3] 知识产权与市场保护 - Brensocatib的美国、欧洲、日本和中国的专利保护到2035年，非囊性纤维性支气管扩张症的治疗方法专利申请预计到2037年到期[58] - ARIKAYCE在美国和欧盟的专利保护到2035年，具有12年的监管独占权[59]