业绩总结 - 2019年ARIKAYCE净销售额为1.36亿美元，2020年第三季度为4360万美元[22] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为588.8百万美元[44] - 截至2020年9月30日，流通普通股数量为1.02亿股[44] 用户数据 - 预计美国有10万名患者，其中12,000至17,000名为难治性患者[25] - 公司在欧洲市场有14,000名确诊患者，其中1,400名为难治性MAC患者[26] 新产品和新技术研发 - 公司计划在2020年底前启动ARIKAYCE的前线标签扩展的第三阶段临床试验[25] - Brensocatib在非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）研究中显示出积极的二期数据，支持其在中性粒细胞介导的炎症条件下的进一步开发[14] - Treprostinil Palmitil吸入粉末（TPIP）具有便携性和改善的安全性，可能成为潜在的疾病修饰剂[29] - Brensocatib在WILLOW研究中，使用10mg剂量时，六个月内发生肺部加重的风险降低了40%[47] - Brensocatib的主要疗效指标为首次肺部加重的时间，研究持续24周[51] 市场扩张和并购 - Brensocatib在美国、欧洲、日本和中国的专利保护到2035年[34] 负面信息 - 在接受治疗的患者中，发生严重不良事件的比例为22.4%（19例）在安慰剂组，13.6%（11例）在10 mg Brensocatib组，11.2%（10例）在25 mg Brensocatib组[59] - 在安慰剂组中，因不良事件导致研究中断的比例为3.5%（3例），在10 mg Brensocatib组为3.7%（3例），在25 mg Brensocatib组为5.5%（4例）[59] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在COVID-19治疗方面正在进行多中心的研究，计划招募多达300名患者[20] - ARIKAYCE是美国唯一批准的作为成人患者联合抗菌药物治疗的一部分的疗法[25] - 公司在2020年6月获得FDA的突破性疗法认定，验证了Brensocatib在慢性阻塞性肺病（COPD）和哮喘中的潜力[20]