业绩总结 - GIAPREZA于2018年获得FDA批准，2018年净销售额为1010万美元[5] - 2018年GIAPREZA的销售增长率为79%[16] - 第四季度GIAPREZA的净销售额为420万美元[36] - 2019年GIAPREZA的全年净销售指导为2400万美元至2800万美元[36] - 2018年12月31日的现金余额为1.72亿美元[36] - 2019年预计运营活动现金使用为8900万美元至9400万美元[36] 用户数据 - GIAPREZA的65%重复订购率显示出强劲的市场需求[16] - 每年有808,000名患者受到分布性休克的影响，显示出该疾病的广泛性[14] 新产品和新技术研发 - LJPC-0118针对严重疟疾的新药申请（NDA）计划于2019年第四季度提交[21] - LJPC-401在遗传性血色病和其他疾病引起的铁过载中显示出积极的临床试验结果，顶线数据预计在2020年中期发布[23] - LJPC-401已获得欧盟孤儿药资格，针对β地中海贫血和镰状细胞病[23] - 新改良配方提高了皮下生物利用度，AUC和Cmax提高了最多3倍[30] 临床试验结果 - GIAPREZA在临床试验中，70%的患者在3小时内达到了目标平均动脉压（MAP），而安慰剂组仅为23%[9] - GIAPREZA的28天死亡率为46%，安慰剂组为54%（风险比0.78，置信区间0.57–1.07）[9] - LJPC-401在1毫克至30毫克的剂量范围内良好耐受，最大铁降低效果在20毫克时观察到[33] - 在8小时后，LJPC-401的血清铁水平显示出显著的剂量依赖性降低，最大降低幅度为58.1%[26] - 20毫克剂量组在第7天的血清铁变化为-21%[29] 市场扩张 - GIAPREZA的市场授权申请（MAA）在欧盟已被验证，预计在2019年6月做出决定[5] - 目前正在进行的β地中海贫血关键研究，样本量为100，涉及9个国家[31] - 遗传性血色病的二期研究正在招募中，样本量为60，涉及4个国家[32]