业绩总结 - 公司在2022财年收入为5.75亿美元，运营费用为8.98亿美元，净亏损为3.11亿美元[86] - 2023年财务指导显示净运营亏损现金预计在8.2亿至8.5亿美元之间[69] - 运营费用预计在9.7亿至9.95亿美元之间[69] - 公司在2023年1月增加了5亿美元现金，现金总额达到20亿美元[86] 用户数据与市场机会 - Eplontersen预计在ATTRv-PN领域的峰值销售额超过10亿美元[19] - Olezarsen的市场机会预计超过10亿美元[55] - Donidalorsen在HAE领域的峰值销售额预计超过5亿美元[57] 新产品与技术研发 - Eplontersen的Phase 3数据预计在2023年上半年公布[29] - Olezarsen的Phase 3 BALANCE研究已全面入组，预计在2023年下半年公布数据[39] - 预计2023年将提交Eplontersen的NDA申请[29] - 预计2025年将发布Pelacarsen Lp(a)心血管疾病的三期数据[75] - 公司致力于解决血脑屏障的药物递送问题[85] - 2023年将继续推进基因药物的开发和市场活动[81] 市场扩张与战略交易 - 公司已完成价值高达15亿美元的两项战略交易[18] - 公司已获得Olezarsen的快速通道认证，准备启动市场推广[18] - 预计2023年将获得SOD1-ALS在美国和欧盟的批准[74] - 公司计划在2023至2024年间推出多款新药[63] 组织与战略优先事项 - 公司将建立一个综合商业组织以支持其战略优先事项[72] - Tofersen在FDA和欧盟均获得批准，针对SOD1-ALS[4]