业绩总结 - Ionis在2021年第一季度实现销售额为5.21亿美元，同比增长了4.6%[8] - Ionis在2021年第一季度的销售额中，来自美国市场的收入为4.98亿美元[8] - Ionis通过与Sobi建立的分销协议，增强了TEGSEDI和WAYLIVRA的商业能力[6] 用户数据 - SPINRAZA在全球超过11,000名患者中使用，Ionis在2021年第一季度获得了6000万美元的特许权使用费[8] - Tofersen针对SOD1-ALS的患者在G7国家约有1.4K人[22] - ION363针对FUS-ALS的患者在G7国家约有350人，预计在2024年完成[22] - Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）针对hATTR多发性神经病和ATTR心肌病的患者全球超过25万，预计2022年（PN）和2024年（CM）完成[22] - IONIS-APOCIII-LRx针对FCS和sHTG的患者，全球约有3-5K人，且美国超过300万人[22] - Pelacarsen针对Lp(a)心血管疾病的患者全球超过800万人，预计在2024年完成[22] 未来展望 - Ionis计划到2026年推出12种以上的上市药物，目前有6项正在进行的三期临床研究[7] - 公司在2026年预计将推出12款市场药物，包括Eplontersen（hATTR-PN）、ION716（Prion）和ION373（Alexander）等[48] - 公司正在推进新市场，改变护理标准，以投资于具有最大价值驱动潜力的领域[50] 新产品和新技术研发 - Tofersen针对SOD1-ALS的三期临床研究预计在2021年秋季公布数据，目标患者约为1400人[12] - ION363针对FUS-ALS的三期临床研究预计在2024年完成，目标患者约为350人[12] - Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）针对遗传性淀粉样变性多发性神经病的三期临床研究预计在2022年完成，全球患者超过25万人[12] - IONIS-APOCIII-LRx针对家族性高甘油三酯血症的三期临床研究预计在2023年完成，全球患者约为3-5千人[12] - Pelacarsen针对Lp(a)心血管疾病风险降低的研究预计在2024年完成，全球患者超过800万人[12] - Eplontersen在健康志愿者的Phase 1研究中显示出超过90%的靶向减少[28] - IONIS-PKK-LRx在Phase 2研究中显示出每月HAE攻击率的平均减少90%（与安慰剂相比）[44] - IONIS-PKK-LRx在Phase 2研究中显示出97%的患者在5-17周内无HAE攻击[44] - IONIS-PKK-LRx在美国和欧洲的HAE患者超过2万人，显示出对安全性和耐受性的高需求[42] - Pelacarsen在Phase 2研究中98%的患者达到了低于心血管疾病风险阈值的Lp(a)水平[38] 市场扩张和并购 - 公司在财务方面展现出强劲的实力，支持其加速增长的战略[50] - 公司在多个临床阶段的药物研发中，包括ION224（NASH）和APOCIII-L Rx（sHTG）等[47] - 公司在心脏病领域的药物AGT-L Rx（RHTN）处于2期临床试验阶段[47] - 公司在神经领域的ION363（FUS-ALS）和ION373（Alexander disease）均处于3期临床试验阶段[47] - 公司在β-地中海贫血和HAE等领域的药物TMPRSS6-L Rx和PKK-L Rx也在研发中[49]