业绩总结 - Ionis在2020年实现了从4个增长到6个的临床三期研究目标[9] - Ionis在2020年启动了两项新的三期研究，目前共有六项正在进行中[8] - Ionis在2020年实现了多个关键临床概念验证的结果[8] - 公司截至2020年9月30日的现金余额接近20亿美元，收购Akcea后预计将有18亿美元的现金流[84] - 公司计划到2026年拥有超过6种自有商业药物，目前已有2种[83] 用户数据 - 全球约有3-5千名患者患有家族性乳糜微粒血症，超过1000万名患者患有严重高甘油三酯（>500 mg/dl），以及约5000万名患者患有高甘油三酯（150-500 mg/dl）[25] - TTR淀粉样变性（ATTR）影响全球超过25万名患者，且患者的生活质量迅速下降，预期寿命为3-15年[28] - IONIS-AGT-LRx针对治疗难治性高血压的市场机会巨大，全球高血压患者超过1.4亿[35] - 公司在美国的囊性纤维化患者约为3万人，特发性肺纤维化患者约为20万人，慢性阻塞性肺病患者约为1600万人[82] - 约50%的非裔美国人携带至少一个ApoL1风险等位基因，约13%携带两个风险等位基因，约600万非裔美国人处于风险中[103] 新产品和新技术研发 - ION449在第一阶段研究中显示出对PCSK9和LDL-C的显著降低，分别达到超过90%和约70%[20] - ION363针对FUS-ALS的关键临床研究预计在2021年启动[47] - ION716旨在减少导致朊病毒病的朊蛋白（PRNP）生产，计划在2021年开始临床研究，目标患者约为2000人[49] - IONIS的技术进步包括扩展肺部给药管线和优化口服给药平台[15] - IONIS计划在2021年启动至少一个自有项目的开发，候选药物包括TTR-LRx、PKK-LRx、ION904（AGT）和ION547[119] 市场扩张和并购 - Ionis的管线中包括多个潜在的数十亿美元机会，如TTR-L和APOCIII-L的三期研究[10] - IONIS的心血管疾病药物管线涵盖了从罕见到常见疾病的多种治疗方案，具有可观的商业机会[40] - 公司在RNA靶向治疗领域保持领导地位，持续投资于技术[124] - 公司在罕见疾病领域的产品机会正在扩大，计划推出更多产品[78] - IONIS的商业战略将优先考虑具有最大价值驱动潜力的自有资产[9] 未来展望 - Ionis的目标是通过2025年实现多个药物的市场申请，包括针对遗传性淀粉样变性和心血管疾病的治疗[13] - IONIS计划在2026年前推出多个自有药物，涵盖神经和心血管领域[61] - 预计到2026年，公司将实现12种以上药物商业化，6种以上为公司自有药物[129] - 2021年将是催化剂丰富的一年，计划启动≥2项新的三期研究[127] - 公司致力于为患者提供变革性药物，推动药物发现平台能力的多样化[129] 负面信息 - ION363在FUS-ALS小鼠模型中通过抗病毒机制减少突变FUS蛋白，防止运动神经元丧失[48] - ION716在朊病毒病模型中显示出显著的治疗潜力，预计全球市场潜力超过5亿美元[67]