财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度研发成本为240万美元，2019年同期为2090万美元，全年研发成本为2110万美元，2019年为9080万美元，主要因2019年第三阶段项目大部分患者入组治疗完成 [38] - 2020年第四季度一般及行政费用为230万美元，与2019年同期持平，全年为1110万美元，较2019年减少20万美元，因预商业化活动咨询费用和人员减少，部分被股份支付费用增加抵消 [39] - 2020年第四季度利息支出为420万美元，2019年为40万美元，全年为1510万美元，2019年为90万美元，主要因2020年可交换票据和特许权使用费关联票据的折价摊销和融资费用等非现金利息支出增加 [40][41] - 2020年底现金为1450万美元，2021年2月两次股权融资净筹集超7400万美元，2月权证行使产生超1400万美元，截至2021年2月底现金超1亿美元，按计划现金可维持到2023年上半年 [42] - 预计2021年上半年研发支出在600 - 800万美元，销售、一般及行政费用在900 - 1100万美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - 口服舒洛培南治疗单纯性尿路感染的3期研究中，在喹诺酮非敏感病原体患者中达到终点，统计上优于环丙沙星，p值小于0.001；在整个患者群体分析中显示非劣效于环丙沙星；在喹诺酮敏感人群中，临床成功率与环丙沙星相似，但微生物学结果因无症状菌尿未达非劣效于环丙沙星的终点 [10][11] - 舒洛培南治疗复杂性腹腔内感染和复杂性尿路感染的3期研究均未达到主要终点，前者差1名患者，后者因舒洛培南方案中无症状菌尿高于对照臂 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国口服舒洛培南初始适应症单纯性尿路感染（由喹诺酮非敏感病原体引起）每年约有650万例感染，整个单纯性尿路感染市场每年超2200万例感染，若扩大适应症可增加1600万潜在适用人群 [17] - 复杂性尿路感染每年在美国约有350万例感染 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司开发口服和静脉注射抗生素舒洛培南，以应对多重耐药病原体和抗生素耐药性危机，口服剂型可用于社区，有望作为医院的阶梯治疗方案 [8] - 2021年2月与EVERSANA达成合作进行预发布活动，近期优先活动包括开展医疗保健提供者意识活动、与支付方合作优化医保目录准入、进行健康经济学研究和预算影响模型分析、分析门诊耐药数据确定目标商业区域、建立患者健康服务、开发营销和推广材料及互动医生工具、组建医学科学联络团队 [18][19][20] - 计划采用高度针对性方法商业化舒洛培南，获批后预计有50 - 100名销售代表，根据特定邮政编码的耐药率、医生处方情况和管理式医疗覆盖情况确定商业资源投放地点 [22][23] - 预计舒洛培南批发采购成本为每天150 - 200美元，将在临近获批时进行正式定价研究 [24] - 舒洛培南若获批将是该类别20多年来首个新的品牌口服疗法，预计上市时拥有100%的话语权，市场上已知只有两款类似或竞争的口服产品在研发中，其中一款可能在2024年或更晚推出 [26] - 公司计划扩大舒洛培南适应症，首先是复杂性尿路感染，将在2021年第二季度与FDA讨论该适应症，获批单纯性尿路感染后，计划在下半年与FDA讨论扩大标签覆盖所有单纯性尿路感染患者 [30][32][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司转型之年，将从纯开发阶段公司转变为商业组织，有现金执行推出策略并继续开发舒洛培南 [46] - 公司认为专注社区和高度针对性的市场策略可能使舒洛培南的推出轨迹比近期其他抗生素更有利 [27] 其他重要信息 - 舒洛培南在美国受物质组成专利保护至2029年，获批后可申请法定专利期限延长至2034年，还拥有FDA的合格传染病产品指定，可获得加速审查和额外5年的监管排他期，即获批后监管排他期共10年 [14][15] - 2021年2月28日，公司约有1.76亿股普通股流通在外，830万份权证流通在外，平均价格为每股1.53美元，1620万美元可交换票据仍未偿还，可按持有人选择兑换约2080万股 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何应对咨询委员会会议，FDA有无反馈，对数据信心如何 - 审查正常，FDA未标记特定讨论话题，公司有强大的数据包支持适应症，产品整体效果好，未达终点是因无症状菌尿的微生物异常情况，对会议结果有信心 [52] 问题2: 舒洛培南片剂开发的最新进展 - FDA对注射剂产品审查关注增加，要求制造商提供大量数据，公司已提交，不确定是进行案头审查、虚拟审查还是现场检查，但无迹象表明项目偏离轨道 [54] 问题3: 如何准备咨询委员会关于无症状菌尿问题的提问，对当前和其他适应症有何影响 - 美国传染病学会认为无症状菌尿无需检测和治疗，FDA理解临床医生更关注患者健康和避免再感染，公司已准备好相关讨论，整体数据显示药物效果好，此次讨论将使该领域受关注，公司有信心让咨询委员会和FDA理解观点 [57][59] 问题4: 产品定价及上市前还有哪些活动 - 上市前有大量工作，包括确定销售团队目标、人数和分配，准备营销和销售材料，开展即将到来的意识活动等，借助EVERSANA经验，有信心在获批后第四季度将产品推向市场 [61] 问题5: 咨询委员会会议是全天还是半天，何时确定 - 不清楚会议时长，未来一两周将与FDA相关负责人开会讨论后勤事宜，预计为虚拟会议 [62] 问题6: 如何应对抗生素管理问题，使用舒洛培南治疗单纯性尿路感染是否违背管理指南 - 公司与抗生素管理原则一致，计划在合适患者中使用，即喹诺酮耐药病原体患者和高风险患者，社区医生更关注治疗患者和让患者康复，且临床研究中约5%患者对现有口服疗法耐药，公司产品可治疗这些患者 [67][68][70] 问题7: 自FDA接受申请后，与FDA的互动有无变化 - 审查正常，过去一个月或六周内语气和情况无变化，按要求回复信息请求，无迹象表明审查有变化 [73] 问题8: 到2023年的现金跑道是否包含舒洛培南适应症扩展的临床工作 - 包含开展复杂性尿路感染和可能的单纯性尿路感染试验的费用，但需等与FDA开会确定试验规模等要求后，进一步细化指导 [74]