业绩总结 - KPI-012在8名PCED患者中，7名患者显示改善，6名患者完全愈合，愈合时间为1至4周[13] - 在Phase 1b临床试验中，6名患者在治疗1周后报告疼痛完全消失，67%的患者在第1周报告0分疼痛[18] - KPI-012的PCED患者基线PCED大小为5.1 x 3.5 mm，基线持续时间为58天[14] 用户数据 - PCED在美国的估计发病率约为100,000例，在美国、欧盟和日本的总发病率约为238,000例[6] - KPI-012的治疗方案为每日两次（BID）给药，治疗时间为1至8周[13] 未来展望 - 预计2022年第三季度提交美国IND，并启动Phase 2/3临床试验，预计2023年底公布结果[18] - KPI-012被FDA授予孤儿药资格，预计美国有约10万名PCED患者，预计到2030年将持续增长[19] - KPI-012的临床开发计划包括针对其他孤儿适应症的评估，进一步拓展市场机会[19] 新产品和新技术研发 - KPI-012的机制包括抑制破坏性蛋白酶、构建分子支架和促进上皮修复等多重作用机制[9] - KPI-012在临床前模型中显示出广泛的伤口愈合活性，支持其在PCED及其他眼表疾病中的潜在益处[12] 市场扩张和并购 - KPI-012在PCED治疗中具有广泛的疗效，预计每个治疗的价格与Oxervate相似，约为10万美元[19] - KPI-012的生产规模已扩大至关键试验所需的生物反应器规模，确保商业化生产的可行性[19] - KPI-012的全球专利组合有效期至2040年，若在2026年后获批，可能获得专利期限延长[22] 负面信息 - 预计PCED市场的临床负担和未满足需求显著，KPI-012的开发将填补这一空白[19] 其他新策略和有价值的信息 - KPI-012在其他孤儿眼表疾病及非眼科疾病中也具有潜在应用，包括糖尿病足溃疡和静脉性腿溃疡[21] - KPI-012的关键试验将使用无防腐剂的单剂量吹填密封小瓶，确保产品安全性[19] - KPI-012的商业模式针对少数眼科专业医生，能够有效应对稀有疾病的市场需求[19]