业绩总结 - Kiniksa预计在2020年向FDA提交针对复发性心包炎的补充生物制剂申请(sBLA)[6] - 复发性心包炎在美国的患病率约为4万名患者，其中约1.4万名患者对常规治疗反应不足[19] - 复发性心包炎的年复发率约为50%[17] - Kiniksa在复发性心包炎的市场机会中，预计初步可接触的患者为1.4万名[19] - Rilonacept在临床试验中，接受治疗的患者中，只有2名（6.7%）出现了复发，而安慰剂组中有23名（74.2%）患者出现复发[35] - Rilonacept组在16周内，81%的患者维持了临床反应，而安慰剂组仅为20%[36] - Rilonacept组的CRP正常化中位时间为7.0天（5.0, 8.0）[30] - Rilonacept治疗期间，心包炎发作的年化发生率从平均4.4次减少至0.18次[140] - 在Rilonacept治疗的患者中，CRP水平在第2周降至0.66 mg/dL，第24周降至0.09 mg/dL[142] 用户数据 - 参与试验的患者中，男性占43%，女性占57%[26] - 试验中，患者的平均年龄为44.7岁[26] - 在合格的患者中，67%接受了NSAIDs治疗，49%接受了类固醇治疗[27] - 参与者的生活质量评分显著改善，全球身体健康和心理健康的平均分数为60，远高于美国国家平均分50[127] - 在13名接受治疗的患者中，所有患者的心包症状均有所改善或消失[128] 新产品和新技术研发 - Kiniksa的Mavrilimumab针对巨细胞动脉炎的二期数据预计在2020年第四季度发布[6] - 针对COVID-19肺炎及超炎症反应的Mavrilimumab已在2020年第三季度启动适应性设计的二期/三期临床试验[6] - Kiniksa的KPL-404针对严重自身免疫疾病的第一阶段数据预计在2020年第四季度发布[6] - Mavrilimumab在GCA活检中显示GM-CSF和GM-CSFRα的水平较对照组显著升高，P<0.001[52] - Mavrilimumab治疗组在28天内100%患者达到临床改善终点，而对照组为65%（P=0.0001）[64] 市场扩张和并购 - GCA在美国的患病率约为75,000至150,000例[46] - 每年新发GCA患者约为8,000至20,000人[154] - Medicare覆盖的GCA患者约为61%[154] - 复发性心包炎的年发病率约为117,000例，初次复发患者约为26,000例[148] 负面信息 - Rilonacept在所有不良事件中，发生率为80.2%（69例），而安慰剂组为41.9%（13例）[38] - Rilonacept的药物相关不良事件（TEAEs）为53.5%（46例），安慰剂组为3.2%（1例）[38] - 在Rilonacept的随机撤回阶段，31名受试者中有10.0%（3人）报告外周水肿[118] - 在Rilonacept的随机撤回阶段，31名受试者中有3.3%（1人）报告心率增加[119] 其他新策略和有价值的信息 - 98%的患者表示需要额外的治疗以减少复发的可能性[16] - 预计治疗持续时间为6-9个月，长期可达12个月[39] - Rilonacept的未来监管里程碑总额为2750万美元[44] - Kiniksa将承担与额外适应症批准相关的100%开发费用[44]