业绩总结 - Kiniksa预计在2020年提交rilonacept用于复发性心包炎的补充生物制剂申请(sBLA)[6] - Mavrilimumab在2020年第四季度预计发布巨细胞动脉炎的第二阶段数据[6] 用户数据 - 复发性心包炎在美国的患病率约为4万，初步可接触的治疗机会约为1.4万[7] - 复发性心包炎患者的年复发率为50%[17] - 98%的复发性心包炎患者表示需要额外的治疗以减少复发的可能性[16] - 参与试验的患者中，86名患者的平均年龄为44.7岁，男性占43%[26] - 在合格的发作中，患者的CRP平均水平为6.18 mg/dL，NRS疼痛评分平均为6.2[28] 新产品和新技术研发 - Kiniksa的rilonacept获得了复发性心包炎的突破性疗法和孤儿药物认证[7] - Rilonacept在临床试验中显示出96%的相对风险降低，p值小于0.0001[34] - Mavrilimumab在动脉炎模型中相比对照组显著降低了动脉炎症，P<0.001[51] - Mavrilimumab在临床试验中显示出对CRP和IL-6的显著抑制，P<0.05[52] 市场扩张和并购 - Kiniksa的rilonacept在商业化后将与Regeneron进行50/50的利润分成[7] - Mavrilimumab的经济模型包括临床、监管和销售里程碑，以及基于年净销售额的分级特许权使用费[45] 未来展望 - 预计Rilonacept的治疗持续时间为6-9个月，长期可达12个月[39] - Mavrilimumab在COVID-19重症肺炎患者中显示出改善临床结果，包括更早的氧气撤离和缩短住院时间[60] - 预计美国可接触的Rilonacept患者总数约为14,000人[147] 负面信息 - Rilonacept在所有不良事件中，发生率为80.2%（69例），在随机撤回期为80.0%（24例），而安慰剂组为41.9%（13例）[38] - Rilonacept的严重不良事件（SAE）中，53.5%（46例）与药物相关，随机撤回期为33.3%（10例）[38] - 在Rilonacept治疗中，85%的患者成功停用或减少了皮质类固醇的使用[126] 其他新策略和有价值的信息 - Rilonacept组在前16周内，98%的天数无或轻微疼痛，而安慰剂组为46%[36] - 在治疗期间，CRP（C反应蛋白）水平显著降低，治疗期结束时的平均CRP为0.05 mg/dL[131] - 参与者的生活质量评分显著改善，全球身体健康和心理健康的平均分数为60，超过美国国家平均分50[126]