财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度总收入为3610万美元 同比下降4% 主要由于2021年第三季度包含980万美元的里程碑收入 [57] - XPOVIO美国净产品收入为3200万美元 同比增长20% [57] - 研发费用为3140万美元 同比下降31% 主要由于2021年第三季度包含740万美元的资产收购费用 [61] - 销售管理费用为3460万美元 同比下降1% [62] - 现金及等价物为1501亿美元 同比下降36% [62] 各条业务线数据和关键指标变化 - XPOVIO在美国多发性骨髓瘤市场表现强劲 社区医院贡献超过65%的业务 [23] - XPOVIO在第三线多发性骨髓瘤治疗中增长最快 超过一半患者使用于第二至第四线治疗 [22] - 93%的患者开始使用每周100毫克或更低的剂量 [25] - NEXPOVIO于2022年7月获得欧盟全面营销授权 已在德国和奥地利上市 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场XPOVIO净收入同比增长20% [13] - 欧洲每年新增约51000例多发性骨髓瘤病例 [14] - 预计未来海外市场对selinexor收入的贡献将增加 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注于子宫内膜癌 骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征等未满足需求的癌症领域 [11] - 预计未来2-4年内可能获得多个产品批准 [12] - 优化selinexor剂量至每周40-60毫克 以提高耐受性和疗效 [34] - 启动子宫内膜癌TP53野生型患者的III期研究 [42] - 骨髓纤维化项目进展迅速 预计2023年下半年报告MF-035研究结果 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2022年总收入在155-165亿美元之间 XPOVIO净收入在120-130亿美元之间 [63] - 现有资金预计可支持运营至2024年初 [65] - 预计2022年非GAAP研发费用将同比下降约10% [62] - 合作伙伴的里程碑和特许权使用费预计将在2023年及以后对总收入做出更大贡献 [58] 其他重要信息 - 获得欧盟孤儿药认定 用于治疗骨髓纤维化 [18] - 与ENGOT和GOG合作开展子宫内膜癌III期研究 [43] - 将在ASH会议上公布更多骨髓纤维化研究数据 [56] 问答环节所有的提问和回答 问题: 骨髓纤维化数据更新 - 将在ASH会议上公布24名患者中约21名患者的SVR和TSS数据 其中10名患者使用40毫克剂量 14名患者使用60毫克剂量 [71] - 不良反应发生率与剂量相关 [72] - TSS50改善率从43%提高到69% 包括原有患者的症状加深和新患者的反应 [73] 问题: TSS50评分更新 - 由于数据缺失 未能在ASH摘要中提供24周TSS50数据 将在12月的ASH会议上公布 [76] - 恶心和呕吐发生率有所增加 但未导致治疗中断 已采取标准止吐措施 [77][78] 问题: 骨髓纤维化研究的剂量依赖性 - 剂量对脾脏反应和TSS反应的影响数据正在成熟 将在ASH会议上公布 [84] - 在所有患者群体中都观察到改善 约70%为高危患者 [85][86] 问题: 研发优先级 - 计划同时推进selinexor在初治患者中的联合治疗和经治患者中的单药治疗 [92][93] - 对现有数据感到鼓舞 将继续推进这两个方向的开发 [94]