现金流与财务状况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为6.039亿美元，预计可支持运营至2024年[3] - 公司在纳斯达克上市，流通股数量为6630万股，另有680万股期权、限制性股票单位和认股权证[51] 新产品与技术研发 - KO-539是一种针对急性髓性白血病（AML）的新型menin抑制剂，预计可针对35%以上的AML患者[3] - KO-539在KOMET-001临床试验中显示出良好的安全性、耐受性和临床活性，六名可评估患者中有六名报告了临床或生物活性[13] - KO-539在多种基因定义的急性髓性白血病(AML)亚组中显示出令人鼓舞的临床活性[21] - Tipifarnib的注册导向试验正在进行中，针对HRAS突变的头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者[3] - 公司预计在2021年中期开始KO-539的Phase 1b扩展队列的入组[6] - 公司预计在2021年下半年启动PI3Kα抑制剂的联合研究[6] - 公司预计在2021年中期提名下一代法尼基转移酶抑制剂（FTI）的开发候选药物[49] 临床试验与市场前景 - KO-539在临床试验中，100%（10/10）的动物在单药治疗后清除了白血病，且在停止给药两个月后未检测到白血病[12] - KO-539在NPM1突变的AML模型中显示出持久的完全缓解，且在治疗期间未出现因治疗相关的不良事件导致的剂量中断[19] - Tipifarnib在HRAS突变的头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)患者中显示出55%的总体反应率(ORR)，中位无进展生存期(PFS)为5.6个月[30] - Tipifarnib的中位总生存期(OS)为15.4个月，适用于HRAS突变的HNSCC患者[36] - HRAS突变的HNSCC占所有HNSCC的25-30%[42] - NPM1突变的AML在美国每年估计有6,000个新病例，占AML的约30%[28] - KMT2A(MLL)重排的AML在美国每年估计有1,000-2,000个新病例，占AML的5-10%[28] 治疗效果与市场竞争 - 在R/R AML患者中，靶向治疗的总体反应率(ORR)为27-34%，中位总生存期(mOS)为8.4-9.3个月[27] - 目前可用的治疗方法（包括免疫治疗）的预后较差，第一线PFS为3-5个月，第二线PFS为2-3个月[41] - Tipifarnib在第一线治疗中的ORR为20-36%，而在第二线治疗中的ORR为13-16%[39] - HRAS在头颈鳞状细胞癌（HNSCC）中的平均表达水平为10.63，显著高于其他肿瘤类型[43] - HRAS突变和PIK3CA突变/扩增的肿瘤占HNSCC的50%[47] - PIK3CA突变/扩增的比例为30-40%，而HRAS过表达的比例为20-30%[47] 专利与市场策略 - KO-539的全球专利覆盖预计持续至2036年[8] - Tipifarnib的专利保护策略提供至2036年在主要市场的专利独占权[48]