业绩总结 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为3.389亿美元[3] 用户数据 - 全球每年约有885,000人患上头颈癌，约450,000人死于头颈鳞状细胞癌[18] - HRAS突变在头颈鳞状细胞癌中的发生率约为4-8%[9] - HRAS基因在头颈鳞状细胞癌中的过表达率为25-30%[1] - HRAS依赖的肿瘤在头颈鳞状细胞癌中占据显著比例，HRAS过表达的样本中有30.3%为HRAS依赖型[1] - PIK3CA突变/扩增在头颈鳞状细胞癌中占比30-40%，与HRAS过表达肿瘤有25%的重叠[1] 新产品和新技术研发 - Tipifarnib在HRAS突变头颈鳞状细胞癌患者中的客观缓解率（ORR）约为50%[8] - Tipifarnib的中位无进展生存期（PFS）为5.9个月[12] - Tipifarnib的中位总生存期（OS）为15.4个月[13] - Tipifarnib的安全性和耐受性良好，支持在晚期患者中的广泛使用[8] - Tipifarnib的独特机制靶向法尼基化，这是HRAS突变致癌蛋白活性所需的关键修饰[9] - Tipifarnib与PI3Kα抑制剂的联合使用在头颈鳞状细胞癌PDX模型中显示出强大的抗肿瘤活性[3] - KO-539作为一种新型的Menin抑制剂，针对约35%的急性髓性白血病(AML)[4] 市场扩张和并购 - Tipifarnib的注册导向试验在美国、欧洲和亚洲约90个临床试验中心开放[14] - 公司预计Tipifarnib有潜力成为HRAS突变头颈鳞状细胞癌患者的首个小分子靶向治疗[16] - Tipifarnib的专利保护到2036年，涵盖生物标志物引导的适应症[5] 负面信息 - HRAS突变和PIK3CA突变/扩增的肿瘤占头颈鳞状细胞癌的50%[4]