业绩总结 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资总额为2.169亿美元，预计通过2020年5月8日完成的股权融资净收益为1.349亿美元，合计现金为3.519亿美元[3] - 公司在2020年第一季度的现金及现金等价物为3.519亿美元，其中包括2.169亿美元的现金和短期投资，以及来自2020年5月8日完成的股权发行的净收益预计为1.349亿美元[41] 用户数据 - 目前全球每年约有88.5万人被诊断为头颈癌，其中约45万人死于头颈鳞状细胞癌[15] - 头颈鳞状细胞癌患者的五年生存率仅为三分之一[15] 新产品和新技术研发 - Tipifarnib在HRAS突变的头颈鳞状细胞癌患者中，二期临床数据显示客观缓解率（ORR）约为50%，无进展生存期（PFS）为6个月[8] - Tipifarnib的独特机制靶向法尼基化，这是HRAS突变致癌蛋白活性所需的关键修饰[9] - Tipifarnib在HRAS过表达的患者衍生异种移植(PDX)模型中显示出与多种药物（如Cetuximab和Cisplatin）具有附加或协同的抗肿瘤活性[21] - Tipifarnib在T细胞淋巴瘤中的客观缓解率(ORR)为50%（PPS），38%（mITT），中位缓解持续时间为6.6个月[26] - KO-539作为一种强效选择性抑制剂，针对约35%的急性髓性白血病（AML）患者[3] - 公司正在进行的KOMET-001临床试验为KO-539的1/2A期剂量递增试验[3] - KO-539是一种针对KMT2A(MLL)蛋白-蛋白相互作用的强效选择性抑制剂，潜在针对约35%的急性髓性白血病（AML）[41] - 预计KO-539的KOMET-001 1/2A期临床试验将为复发或难治性AML患者提供早期抗肿瘤活性证据[38] - 公司正在研究具有优越特性的法尼基转移酶抑制剂（FTIs），以扩展其产品管线[27] - 预计在头颈部、唾液腺和尿路肿瘤中，Tipifarnib的初步活性将被展示[29] 市场展望 - Tipifarnib在HRAS突变的头颈鳞状细胞癌中获得快速通道认证，可能实现加速批准[8] - 预计HRAS依赖性肿瘤可占头颈鳞状细胞癌的20%[3] - HRAS在头颈鳞状细胞癌(HNSCC)肿瘤生物学中占据关键节点，可能导致高达20%的HNSCC对其他疗法的耐药性[22] - Tipifarnib的专利保护将延续至2036年及以后[8] - Tipifarnib的注册导向试验正在进行中，针对HRAS突变的头颈鳞状细胞癌（HNSCC）[41] - Tipifarnib的专利保护策略提供了至2036年及以后的专利独占权，涵盖生物标志物指导的适应症[27]