业绩总结 - Ziftomenib在600 mg剂量下显示出30%的完全缓解率（CR）[58] - NPM1突变患者中，600 mg组的完全缓解率为30.0%（6/20），而200 mg组为16.7%（1/6）[14] - KMT2A重排患者在600 mg组的完全缓解率为5.6%（1/18）[14] - NPM1突变患者的中位生存期为6个月，KMT2A-r患者在二线治疗后的中位生存期为2.4个月[7] - Ziftomenib在NPM1突变复发/难治性急性髓系白血病患者中表现出良好的安全性和耐受性[97] - Ziftomenib在复发或难治性AML患者中显示出良好的安全性[121] 用户数据 - 在KMT2A-r AML患者中，≥3级不良事件发生率为25.0%（4/16）[11] - 在接受Ziftomenib治疗的患者中，60%的完全缓解患者在微小残留病（MRD）检测中呈阴性[125] - NPM1突变患者的骨髓细胞中，基线时75%的细胞为髓系细胞[130] - Ziftomenib治疗后，部分患者在第二周期结束时骨髓细胞中仅有2%的髓系细胞[134] 未来展望 - Ziftomenib的推荐二期剂量为600 mg，经过FDA的积极会议确认[48] - 公司在2023年第二季度预计开始KO-2806的第一阶段临床试验[94] - KO-2806作为下一代Farnesyl转移酶抑制剂，预计在2023年下半年启动第一阶段研究[94] - 公司预计在2023年中期确定KURRENT-HN试验中的最佳生物活性剂量[96] - 预计2023年上半年开始与标准治疗的首次组合研究[102] - 公司在2023年6月将更新KOMET-001试验的最新数据[96] 新产品和新技术研发 - Ziftomenib的临床开发路径包括与标准治疗的联合试验[24] - Tipifarnib在复发/转移性HRAS突变HNSCC患者中作为单药治疗显示出持久的临床反应[105] - Tipifarnib与alpelisib的组合在PIK3CA依赖性HNSCC患者中显示出潜在的协同作用[102] - Tipifarnib在治疗复发/难治性AML患者中显示出84%的靶病灶缩小率[72] 市场扩张和并购 - KMT2A重排的AML患者在标准治疗后具有高复发率和耐药性[118] - Ziftomenib的组合治疗策略计划以优化KMT2A重排患者的获益/风险比[136] - 在KMT2A重排的AML患者中，分化综合症的发生率为30.8%（200 mg剂量）和25.0%（600 mg剂量）[122]