现金流与融资 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资总额为4.628亿美元[3] - 公司获得了来自百时美施贵宝的2500万美元股权投资和来自赫尔克里斯资本的1.25亿美元定期贷款，如果完全提取，将现金流延续至2026年[3] 新产品与技术研发 - Ziftomenib（KO-539）作为一种新型的menin抑制剂，预计能够靶向超过35%的急性髓性白血病（AML）患者[3] - 在KOMET-001试验中，Ziftomenib在多种基因定义的AML亚组中显示出良好的安全性和耐受性[7] - Ziftomenib在NPM1突变的AML模型中，100%的动物在单药治疗后清除了白血病，且在停止给药两个月后未检测到白血病[10] - Ziftomenib的临床活动在六名可评估疗效的患者中报告[12] - Ziftomenib的初步数据表明，治疗相关的不良事件（N=12）中，≥3级不良事件发生率为8.3%[19] - 公司计划在2022年ASH会议上分享KOMET-001的初步数据，包括额外18名患者的初步数据[21] - Ziftomenib的专利覆盖范围延续至2037年[7] - 预计2022年第四季度将提交KO-2806的IND申请，KO-2806为下一代法尼基转移酶抑制剂，具有更好的效力和较低的给药频率[49] 市场机会与患者数据 - NPM1突变急性髓性白血病（AML）每年在美国新发病例约为6,000例，5年总体生存率约为50%[28] - KMT2A重排急性髓性白血病每年在美国新发病例约为1,000至2,000例，5年总体生存率低于20%[29] - 在首次诱导治疗后，AML患者的完全缓解率（CR）约为60-80%，而复发率（R/R）患者的生存率在3年内低于10%[28] 其他新策略与临床试验 - Tipifarnib在HRAS突变的头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者中显示出55%的客观缓解率（ORR）[31] - Tipifarnib的中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，而最后一次治疗的中位PFS为3.6个月[32] - Tipifarnib与Alpelisib的组合在HNSCC患者中显示出显著的临床反应，且在PIK3CA依赖性肿瘤中表现出持久的临床益处[38] - Tipifarnib在与Venetoclax联合使用时显示出协同活性，支持其在急性白血病中的多重扩展机会[25][26] - 约30%的HNSCC肿瘤存在PIK3CA突变或扩增，提示需要开发合理的组合策略以克服药物耐药性[35] - Tipifarnib在治疗HRAS突变的HNSCC患者中获得突破性疗法认定，显示出有意义的临床活性[34] - 目前，Kura正在评估RUN-HN和AIM-HN的临床数据，以指导未来的开发计划[34] - Tipifarnib与Osimertinib联合使用在NSCLC患者中显示出显著的抗肿瘤效果，整体生存率在治疗4个月后达到75%[44] - Tipifarnib的剂量为200 mg BID，Osimertinib为80 mg QD，正在进行的KURRENT-LUNG试验旨在评估其安全性和耐受性[46] - KURRENT-LUNG研究的首位患者预计将在2022年第四季度接受治疗[50] - KURRENT-LUNG试验的主要结果包括评估联合治疗的安全性和耐受性，次要结果包括抗肿瘤疗效、药代动力学及循环肿瘤DNA的评估[47] - 预计2023年上半年将启动KOMET-001的第二阶段注册导向部分[50] - Tipifarnib的剂量扩展研究将用于表征其与Osimertinib联合使用的安全性[47] - 预计2023年中将确定KURRENT-HN研究中PIK3CA队列的最佳生物活性剂量[50] 股本结构 - 公司的基本流通股为6680万股，另有910万股期权、限制性股票单位和认股权证[50]