业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为5.18亿美元，预计可支持运营至2024年[3] - Ziftomenib在急性髓性白血病（AML）患者中的1期/2期临床试验显示，推荐的2期剂量（RP2D）为600 mg[23] - Tipifarnib的中位总生存期（OS）为15.4个月[35] 用户数据 - NPM1突变的AML在美国每年新发病例约为6,000例，占AML的30%[29] - KMT2A（MLL）重排的AML在美国每年新发病例约为1,000-2,000例，占AML的5-10%[29] - 目前全球每年约有885,000人被诊断为头颈癌，其中约450,000人死于HNSCC[39] 新产品和新技术研发 - Ziftomenib（KO-539）作为一种新型的menin抑制剂，具有潜力针对超过35%的急性髓性白血病（AML）患者[3] - 公司正在研究具有优越特性的下一代Farnesyl转移酶抑制剂（FTI）[51] - 预计KO-2806的IND申请将在2022年底提交，KO-2806的剂量较低且选择性相当[50] 临床试验和市场扩张 - Ziftomenib在治疗NPM1突变的AML患者中显示出完全缓解，且无可测量的残留病[17] - 公司正在进行的HRAS突变头颈鳞状细胞癌（HNSCC）注册导向试验正在进行中[3] - 公司计划在KURRENT试验中启动HRAS过表达队列，预计于2022年第三季度进行[52] 临床数据和效果 - 在KOMET-001的初步数据中，六名可评估疗效的患者中报告了临床或生物活性[13] - Ziftomenib的初步数据表明，治疗后两个月内未检测到白血病复发[11] - Tipifarnib在HRAS突变的头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者中显示出55%的客观反应率（ORR），中位无进展生存期（PFS）为5.6个月[31] 负面信息 - Ziftomenib的治疗相关不良事件（N=12）中，≥3级不良事件发生率为8.3%[20] - 目前可用的治疗方法（包括免疫治疗）的效果较差，第一线治疗的中位无进展生存期为3-5个月[40] 其他新策略 - 公司已与FDA达成协议，恢复KOMET-001的患者招募，针对已知的分化综合症实施缓解策略[22] - Tipifarnib在FDA获得突破性疗法和快速通道认证，可能获得加速批准[31] - Tipifarnib与PI3Kα抑制剂的组合在HNSCC PDX模型中表现出强大的活性[44]