业绩总结 - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为7800万美元[4] - 2020年2月4日，公司获得额外融资净收益5300万美元[4] - 截至2020年2月4日，公司流通在外普通股为3820万股[47] 临床试验与产品研发 - KZR-616在多项疾病参数中显示出临床活性，且在三项临床试验中表现出一致的药理学[4] - KZR-616在第1b期试验中显示出良好的安全性，未出现与双重蛋白酶体抑制剂相关的毒性[18] - KZR-616在七个疾病活动参数中均显示出广泛改善，且表现出广泛的抗炎基因表达反应[18] - KZR-616在所有剂量水平上均达到了免疫蛋白酶体抑制的目标水平[18] - KZR-616在治疗自免疫疾病方面显示出良好的耐受性和安全性[19] - KZR-616在治疗狼疮肾炎的临床试验中，基线SLEDAI为17，经过治疗后在第13周和第25周均降至8[25] - MISSION试验中，KZR-616的剂量为30mg、45mg和60mg，均为每周一次，参与者共计48人[28] - KZR-616在治疗自身免疫性溶血性贫血和免疫性血小板减少症的MARINA试验中，参与者共计40人，随机分为两组[29] - KZR-616在治疗狼疮肾炎的试验中，主要终点为安全性，次要终点为疗效，包括完全和部分肾反应率[28] - KZR-616在MISSION试验中，4周后观察到炎症基因表达的快速下降[30] - KZR-261作为Kezar的首个蛋白分泌临床候选药物，预计将在2021年第一季度提交IND申请[41] - KZR-261在体内肿瘤异种移植模型中显示出抑制肿瘤生长的能力，预计在2021年第一季度提交IND申请[45] - KZR-616的临床数据强劲，针对多种自身免疫疾病的潜力显著[47] - KZR-616的1b期试验显示出比双重蛋白酶体抑制剂更好的安全性[47] - 正在进行的2期试验包括狼疮性肾炎、皮肌炎/多发性肌炎和自身免疫性溶血性贫血/免疫性血小板减少症[47] 用户数据与市场表现 - 系统性红斑狼疮疾病活动指数（SLEDAI-2K）在基线到第13周的平均变化为-2.6[21] - 皮肤性狼疮严重指数活动（CLASI-A）在基线到第13周的平均变化为-6.25[21] - 75%的患者在肿胀关节计数（SJC）或压痛关节计数（TJC）上有≥2点的改善[21] - KZR-616在临床试验中显示出广泛的抗炎活性，适用于多种自身免疫性疾病[26] - KZR-616在PRESIDIO试验中，参与者为24名成人患者，主要终点为总改善评分[39]