业绩总结 - Zetomipzomib在PORTOLA研究中显示出在自体免疫性肝炎（AIH）患者中，36%的接受治疗患者在24周内实现了类固醇节约的完全生化缓解（CR），而安慰剂组为0%[18] - 在意向治疗人群中，31.3%的Zetomipzomib治疗患者在24周内实现了类固醇节约的CR，而安慰剂组为12.5%[18] - 研究显示，Zetomipzomib治疗的患者在6个月后有组织学改善[18] - 参与PORTOLA研究的患者中，约100,000名美国患者受到AIH影响，女性与男性的比例为4:1[17] - 目前标准治疗中，30%至50%的AIH患者未能获得足够的治疗反应，或对标准治疗不耐受[21] 用户数据 - 参与研究的24名患者中，21名患者在入组时正在接受类固醇治疗，安慰剂组的中位类固醇剂量为10 mg，而Zetomipzomib组为20 mg[31] - 在MISSION Phase 2研究中，35%的狼疮性肾炎患者在25周内达到了完全肾反应(CRR)[48] - 在PALIZADE Phase 2研究中，超过40%的患者在25周时达到了尿蛋白/肌酐比率(UPCR) ≤0.5[48] 新产品和新技术研发 - 预计Zetomipzomib将支持AIH的注册程序，因其在难治性患者中显示出快速的疾病修饰活性[16] - 在MISSION Phase 2研究中，基线的平均每日泼尼松剂量从19.2 mg减少到9.1 mg[51] - 在PALIZADE研究中，Zetomipzomib 60 mg组的抗dsDNA抗体在25周时的平均变化为-68.3%[56] - 在PALIZADE研究中，C4补体在25周时的平均变化为236.2%[56] 不良事件 - 在Zetomipzomib治疗组中，最常见的不良事件为注射部位反应（ISRs）和全身注射反应（SIRs），均为1级或2级[18] - 研究中，Zetomipzomib治疗组的患者中，注射部位反应发生率为93.8%（15/16），而安慰剂组为57.1%（4/7）[36] - 在MISSION Phase 2研究中，接受Zetomipzomib 60 mg治疗的患者中，至少有1个治疗相关不良事件的发生率为100%[39] - 在PALIZADE研究中，Zetomipzomib 60 mg组的严重不良事件发生率为27.6%[39] - 所有ISR相关的不良事件(AEs)均为1级或2级，所有SIR相关的不良事件(AEs)均为1级或2级[37] - 完成的PRESIDIO Phase 2研究中显示出Zetomipzomib良好的长期安全性，未观察到免疫抑制的迹象[48] 市场扩张和并购 - Kezar计划与FDA和EMA对齐，进行AIH的注册研究[43]

纪要涉及的行业或公司 - 行业：生物医药行业 - 公司：Kezar Life Sciences (KZR) 纪要提到的核心观点和论据 公司介绍 - 公司成立十年，位于旧金山湾区，专注于zetomipsumab（Zito）开发，这是临床开发中首个也是唯一的免疫蛋白酶体选择性抑制剂，用于治疗自身免疫性肝炎（AIH）[5] 市场机会 - AIH在美国约有十万患者，三十多年来标准治疗未变，暂无其他药物针对该疾病研发，Novartis的II期研究去年已停止，市场潜力大[5][6] Zito独特优势 - 能作用于免疫系统各部分调节免疫反应，选择性作用且不诱导细胞耗竭、死亡和免疫抑制，可快速缓解炎症，让患者更快减少或停用类固醇[7][8] 2a期数据成果 - 对难治性患者有疗效，超过30%的Zito患者实现缓解，四分之一患者实现无类固醇缓解，而安慰剂组无患者实现类固醇减量缓解，患者缓解中位持续时间近七个月，约为预期上限两倍[14][15] 开放标签扩展研究 - 24例概念验证研究中，20例完成双盲治疗期，16例有机会进入开放标签扩展研究，14例选择进入，表明患者有未满足需求，且药物安全性、耐受性和临床获益良好[16][17][19] 部分临床搁置原因 - 狼疮性肾炎（LN）研究中出现4例死亡病例（安慰剂组1例、低剂量Zito组2例、高剂量Zito组1例），全球LN试验死亡率在1%-5%，该研究为4.7%，且超50%患者来自亚太地区，部分患者可能因感染死亡，但无法排除Zito因素[22] 后续计划 - 向FDA提供药物综合安全总结，希望30天审核后解除部分临床搁置，之后尽快与FDA讨论AIH注册研究方案[26][39] 关键意见领袖（KOL）反馈 - KOL理解LN研究风险，认为与AIH治疗情况不同，部分LN KOL认为安全数据无异常，从研究中学到未来研究可加强患者感染监测[31][32] 注册研究设想 - 研究设计尽量接近Portola研究，针对二线类固醇依赖AIH患者，样本量不用很大，但需几百例患者建立安全数据库，KOL希望治疗一线和二线患者，可后续考虑一线治疗[40][41][43] 市场规模与定价 - 美国AIH新诊断患者约十万，40%-60%为二线患者，即4万 - 6万，参考原发性胆汁性胆管炎（PBC）药物定价，每年约15万美元，该药物有望成为十亿美元以上的畅销药[56][57][58] 合作意向 - 因研究结果良好有合作意向，解除临床搁置后可能更多，愿意区域或全球合作[59] 知识产权 - 药物组合物专利2039年到期，孤儿药指定可能延长，但不确定，公司会寻求其他知识产权扩展方式[61][62] 关键拐点与资金 - 关键拐点为解除临床搁置和确定下一项试验，1.14亿美元现金可支持到这些阶段[64] 其他重要但可能被忽略的内容 - Portola研究是治疗难治性AIH新药物的首个随机试验[5] - AIH患者初始诊断时肝酶升高，部分IgG升高，需组织病理学诊断，初始治疗用高剂量类固醇，部分患者无效或减药后复发[11][12][13] - 开放标签扩展研究数据预计11月在AASLD肝脏会议上公布[16] - 未来研究可吸取经验，加强患者感染监测[33] - 一线治疗研究需考虑标准治疗反应率和样本量，或通过快速强制类固醇减量降低对照组反应率[53][54][55] - AIH研究比LN研究在美国更容易招募患者，将与欧洲和加拿大KOL合作招募[47][48] - 二线AIH患者肝硬化情况未知，新诊断患者肝硬化率约30%，Zito肝外清除，不担心暴露问题[50][51] - 关键研究是否进行中期分析需与FDA协商[65]

公司评级与投资价值 - Kezar Life Sciences近期被Zacks评级系统上调至2（买入）级别，主要反映其盈利预期的上升趋势[1] - Zacks评级系统的唯一决定因素是公司盈利预期的变化，通过追踪卖方分析师对当前及未来年度每股收益（EPS）的共识预期来评估[2] - 盈利预期的变化被证明与股票短期价格走势高度相关，因机构投资者利用盈利预期计算公司股票的合理价值[5] 盈利预期调整 - 截至2025年12月的财年，公司预计每股亏损8.19美元，较上年同期改善27.5%[9] - 过去三个月内，Zacks共识预期对Kezar Life Sciences的盈利预测上调1.5%，显示分析师持续调高预期[9] - 盈利预期的持续上调表明公司基本面改善，可能推动股价上涨[6] Zacks评级系统机制 - Zacks评级系统基于四项盈利相关指标将股票分为五类（从1强力买入到5强力卖出），其中1评级股票自1988年以来年均回报率达25%[8] - 该系统覆盖超过4000只股票，仅前5%获强力买入评级，前20%获买入评级，Kezar Life Sciences位列前20%[10][11] - 评级系统的中性分布（买入与卖出比例均衡）区别于华尔街分析师的乐观倾向，更具客观性[10] 市场影响与投资逻辑 - 盈利预期修订趋势与短期股价波动的强相关性，使跟踪此类修订成为投资决策的有效工具[7] - 机构投资者根据盈利预期调整估值模型，大规模交易直接导致股价变动[5] - Kezar Life Sciences的评级上调意味着其盈利前景改善，可能吸引买盘并推高股价[4][11]

收入和利润（同比环比） - 公司净亏损2025年3月31日止三个月为1660万美元，2024年同期为2170万美元，累计亏损至2025年3月31日达4.511亿美元[105,118,124] 成本和费用（同比环比） - 研发费用2025年3月31日止三个月为1220万美元，2024年同期为1720万美元，减少500万美元[111,118,119] - 一般及行政费用2025年3月31日止三个月为550万美元，2024年同期为650万美元，减少100万美元[118,120] - 利息收入2025年3月31日止三个月为140万美元，2024年同期为240万美元，减少100万美元[118,121] - 利息支出2025年3月31日止三个月为30万美元，2024年同期为40万美元，减少10万美元[118,122] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.144亿美元，预计可满足至少未来12个月运营需求[123,125] - 2021年11月公司与Oxford Finance签订贷款协议，借款额度达5000万美元，初始放款1000万美元，截至2025年3月31日未使用剩余额度[126] - 截至2025年3月31日，公司12个月内应付980万美元，含定期贷款利息[130] - 根据Onyx许可协议，公司达成特定里程碑需向Onyx支付最高1.675亿美元里程碑付款[131] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.144亿美元[143] - 截至2025年3月31日，公司现金等价物和有价证券平均到期约三个月，最长九个月，利率变动100个基点对其公允价值无重大影响[143] - 截至2025年3月31日，约60万美元的现金、现金等价物和有价证券位于澳大利亚，汇率变动10%对合并财务结果无重大影响[146] 业务线表现 - 公司产品候选药物zetomipzomib是一流选择性免疫蛋白酶体抑制剂，有望治疗多种慢性免疫介导疾病[103] 现金流量（同比环比） - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1720万美元，2024年同期为2290万美元[133] - 2025年第一季度投资活动净现金提供量为1370万美元，2024年同期为2040万美元[133] - 2025年第一季度融资活动净现金使用量为130万美元，2024年同期无融资活动[133] 管理层讨论和指引 - 公司可能需额外融资，若无法获得足够融资，可能会延迟、缩减或暂停部分项目[132] 其他重要内容 - 公司作为较小报告公司，若非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于2.5亿美元或年收入低于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于7亿美元，可采用缩减披露[141] - 作为非加速申报公司，公司可继续豁免遵守2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404节的审计师鉴证要求[142] - 公司投资组合政策限制对任何单一发行人的信用风险敞口最高为10%，美国国债、联邦机构或政府货币市场基金除外[145]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计1.144亿美元，较2024年12月31日的1.322亿美元减少[4][9] - 2025年第一季度研发费用降至1220万美元，较2024年第一季度的1720万美元减少500万美元[9] - 2025年第一季度一般及行政费用降至540万美元，较2024年第一季度的650万美元减少110万美元[9] - 2025年第一季度净亏损1660万美元，合每股基本和摊薄亏损2.27美元，2024年第一季度净亏损2170万美元，合每股基本和摊薄亏损2.98美元[9] 各条业务线表现 - PORTOLA 2a期临床试验中，复发AIH患者里，接受zetomipzomib治疗的患者有36%（5/14）实现完全生化缓解和类固醇剂量减至5mg/天或更低，意向治疗人群中为31%（5/16）[5] - PALIZADE 2b期临床试验中，12名接受60mg zetomipzomib治疗至第25周的患者里，42%达到尿蛋白肌酐比0.5或更低，中位尿蛋白肌酐比从基线降低79%[3][6] - PORTOLA试验是评估zetomipzomib治疗AIH疗效和安全性的2a期试验，共招募24名患者，按2:1随机分配[8] 管理层讨论和指引 - 公司正在回应FDA肝脏病和营养部门的信息请求，以解决PORTOLA 2a期临床试验的部分临床搁置问题[5] - 2024年10月公司决定终止PALIZADE试验，专注zetomipzomib在AIH的临床开发[6] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，流通在外的普通股总数为730万股[9]

财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 波托拉试验中，泽替米普齐单抗治疗组有36%的患者在第24周实现了完全生化缓解并减少了类固醇用量，而安慰剂组无一例实现 [4] - ITT人群中，泽替米普齐单抗组有50%的患者实现了完全生化缓解，31%的患者实现了生化缓解并将类固醇用量减至每天5毫克或更少，近20%的患者在24周结束时停用了类固醇 [15][16] - 预先指定的使用皮质类固醇治疗的患者亚组中，泽替米普齐单抗组的完全缓解率近60%，且能够减少类固醇用量，而安慰剂组无一例实现 [17] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司下一步计划是回应FDA对波托拉研究的部分临床搁置，待搁置解除后，与FDA和EMA合作开展泽替米普齐单抗在自身免疫性肝炎中的潜在注册研究，关键终点包括生化缓解伴类固醇减量、组织学改善和疾病缓解迹象 [51] - 自身免疫性肝炎治疗领域存在大量未满足的需求，目前标准治疗方法的选择有限，且存在显著的副作用，而泽替米普齐单抗作为一种新型靶向疗法，有机会为该领域增加价值 [42][47][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为波托拉试验取得了成功，泽替米普齐单抗在治疗难治性自身免疫性肝炎方面显示出了令人鼓舞的疗效和安全性数据，有望成为一种有效的治疗选择 [4][22] - 医生们认为泽替米普齐单抗有潜力改变自身免疫性肝炎的治疗格局，满足患者对无类固醇治疗和更好治疗效果的需求 [35][47][48] 其他重要信息 - 波托拉试验共招募了24名患者，其中21名患者在入组时接受了类固醇治疗 [4] - 泽替米普齐单抗的安全性良好，大多数治疗相关不良事件为1级和2级，主要与注射部位反应和短暂的全身性注射反应有关 [5] - 自身免疫性肝炎是一种复杂的疾病，影响着美国近10万名患者，目前的治疗方法有限，且约30% - 50%的患者无法实现完全生化缓解或对治疗不耐受 [5][6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请医生分享泽替米普齐单抗注射部位反应的管理经验，以及狼疮肾炎试验中的安全事件是否会影响AIH人群的安全性 - 医生表示注射部位反应通常较轻微，可通过护理和注射后敷压处理，且在印第安纳大学的研究中心未观察到其他问题，狼疮肾炎试验的数据也未显示出令人担忧的特征 [56][57] - 公司补充，在PALISADE研究和狼疮肾炎试验中，超过85%的全身性注射反应为1级和2级，与波托拉研究一致，且部分严重反应存在混杂因素 [59] 问题2: 泽替米普齐单抗组有三名患者实现了生化缓解但未达到类固醇剂量目标，请问原因是什么，医生如何决定减少类固醇用量 - 公司表示协议未强制要求减少类固醇用量，医生主要根据生化指标来决定是否减少患者的类固醇剂量，未来研究可能会强制要求 [61] - 医生认为在治疗难治性患者时应谨慎减少类固醇用量，未来的临床试验应更加严格地遵循方案 [63][64] 问题3: 试验中安慰剂组的感染率略高于泽替米普齐单抗组，请问如何看待这一现象，是否在仅使用泼尼松的患者中是预期的 - 公司表示在更大的安全数据库中，泽替米普齐单抗和安慰剂组的总体感染率在随机试验中相当，由于样本量较小，对泽替米普齐单抗组感染率降低的结果需谨慎对待 [67] - 医生认为这可能与当前标准治疗方法中皮质类固醇的使用有关，皮质类固醇是感染并发症的重要风险因素 [69][70] 问题4: 请KOL谈谈试验数据对难治性患者的临床意义，包括生化反应、类固醇减量和持久性 - 医生认为试验数据在降低肝酶和减少皮质类固醇使用方面具有临床意义，能够满足患者的需求，且药物在生物学上对患者产生了积极影响 [76][78] 问题5: 由于AIH领域没有监管先例，根据目前观察到的效应大小，请问如何设计最佳的3期研究，包括终点、样本量和持续时间 - 公司表示目前没有监管指导或先例来确定注册研究的设计，认为生化缓解伴类固醇减量是重要特征，组织学改善可支持生化数据，但需要与FDA和EMA合作确定具体方案 [80] 问题6: 患者的疾病持续时间对治疗反应有何影响，开放标签扩展阶段有五名泽替米普齐单抗组患者和两名安慰剂组患者停止治疗，请提供更多信息 - 公司表示疾病持续时间在两组之间没有统计学差异，开放标签扩展阶段的数据仍在清理中，将在未来的医学会议上提供更详细的信息 [85][86] - 医生分享了两名停止治疗患者的情况，一名因哮喘和呼吸急促增加而停止，另一名因2级荨麻疹、面部肿胀和口唇周围刺痛而停止 [87][88] 问题7: 请医生谈谈泽替米普齐单抗在AIH患者中的安全性概况，以及是否有特定亚组患者对较高的不良事件发生率更耐受 - 医生认为目前的不良事件概况不会阻止患者参与未来的研究，但对于晚期门静脉高压患者应谨慎使用，不同年龄和个体对副作用的耐受性可能不同 [94][95] - 医生指出，约15% - 20%的患者对标准治疗不耐受，选择难治性患者进行研究设定了较高的标准，但也符合患者的需求和临床未满足的需求 [96][97] 问题8: 请谈谈泽替米普齐单抗与安慰剂在疗效上的差异，以及长期治疗是否会进一步提高疗效 - 公司表示尚未报告两组的反应时间，但泽替米普齐单抗组的完全缓解中位持续时间约为七个月 [99] - 医生认为自身免疫性肝炎是一种慢性疾病，长期治疗和随访有望看到更好的疗效，如皮质类固醇的固定减量和组织学改善 [100][101] - 医生认为研究设计具有挑战性，但已取得的结果令人鼓舞，预计在六个月的窗口期后会有更多的临床改善，组织学变化和炎症细胞的清除需要时间，未来的注册研究应考虑这些因素 [103][104]

Kezar Life Sciences (KZR) Q4 2024 Earnings Call March 25, 2025 08:00 AM ET Company Participants Christopher Kirk - CEO & Co-FounderCraig Lammert - Associate Professor of MedicineGideon Hirschfield - ProfessorMatt Phipps - Group Head - Biotechnology Conference Call Participants Divya Rao - AnalystMaury Raycroft - Equity Research AnalystDerek Archila - AnalystMitchell Kapoor - Director, Senior Biotechnology Analyst Operator Good day, everyone. My name is Shell, and I will be your conference operator today. At ...

文章核心观点 - Kezar Life Sciences被升级为Zacks Rank 2（买入），反映其盈利预期上升，股价可能上涨 [1][3] 分组1：Zacks评级系统 - Zacks评级仅基于公司盈利情况，通过Zacks共识估计追踪当前和次年每股收益预期 [1] - Zacks评级系统对个人投资者有用，可避免受华尔街分析师主观评级影响 [2] - Zacks评级系统用四个与盈利预期相关因素将股票分为五组，有良好外部审计记录，自1988年Zacks Rank 1股票年均回报达+25% [7] - Zacks评级系统对超4000只股票保持“买入”和“卖出”评级比例相等，仅前5%为“强力买入”，接下来15%为“买入” [9] 分组2：盈利预期对股价影响 - 盈利预期变化与股票近期价格走势强相关，机构投资者根据盈利和预期计算股票公允价值并交易，导致股价变动 [4] - 追踪盈利预期修正进行投资决策可能有回报，Zacks评级系统有效利用了这一力量 [6] 分组3：Kezar Life Sciences盈利预期情况 - 截至2024年12月财年，公司预计每股收益 -$1.20，较去年报告数字变化8.4% [8] - 过去三个月，公司Zacks共识估计提高3.2% [8] 分组4：结论 - Kezar Life Sciences评级升级意味着公司基本面业务改善，投资者应推动股价上涨 [5] - 公司升至Zacks Rank 2，处于Zacks覆盖股票前20%，暗示近期股价可能上涨 [10]

财务状况 - 截至2021年6月30日，Kezar的现金、现金等价物和可交易证券总额为1.29亿美元[6] - 2021年公司有4810万股普通股在外流通[62] KZR-616临床试验结果 - KZR-616在临床试验中显示出良好的安全性，严重感染发生率为2.2%，表明缺乏免疫抑制[19] - KZR-616在小鼠模型中显著改善肌肉功能，组织损伤显著减少，肌肉酶活性降低[27] - KZR-616的临床试验阶段包括针对皮肌炎和狼疮肾炎的二期临床试验，预计在2022年上半年发布顶线数据[23] - KZR-616被美国FDA授予孤儿药资格，针对皮肌炎和多发性肌炎这两种高未满足需求的疾病[26] - KZR-616在临床试验中显示出对所有测量的疾病活动参数的改善[21] - KZR-616在MISSION Phase 1b试验中显示出良好的安全性和耐受性，所有患者中83%经历了至少1次治疗相关不良事件[43] - 在MISSION Phase 1b试验中，患者的抗dsDNA抗体水平显著降低，患者A的抗dsDNA水平从1015 IU/mL降低至周13的364 IU/mL，变化幅度为-64%[40] - KZR-616在治疗狼疮肾炎患者中，达到≥50%尿蛋白/肌酐比率（UPCR）减少的患者比例为100%[34] - 在MISSION Phase 1b试验中，SLEDAI-2K评分从基线的9.1降低至周13的6.6，显示出疾病活动性的显著改善[39] - KZR-616的治疗剂量为60mg，每周一次，且在试验中显示出良好的患者依从性，整体依从性为76.9%[43] - 在MISSION Phase 1b试验中，患者的肾功能在治疗后迅速改善，UPCR在第17周减少超过50%[37] - KZR-616在治疗狼疮肾炎的探索性疗效指标中，显示出对多个器官系统的疾病活动性改善[39] - 在MISSION Phase 1b试验中，患者的关节肿胀计数从基线的7.6降低至周13的2.5，显示出关节症状的显著改善[39] - KZR-616的治疗相关不良事件中，注射部位红斑发生率为42.6%[43] - KZR-616在治疗狼疮肾炎患者中，显示出快速和持久的反应，与长期结果改善相关[33] 新产品与技术研发 - KZR-261是Kezar的首个蛋白分泌抑制剂，展示了对治疗相关靶点的抑制能力，并在体内抑制肿瘤生长[51] - KZR-261的临床开发代表了Kezar在蛋白分泌抑制剂领域的多重机会[60] - KZR-616是首个免疫蛋白酶体抑制剂，具有广泛的抗肿瘤活性[61] - KZR-261的多蛋白靶向抑制剂具有强大的抗癌潜力[60] - KZR-261的开发基于对Sec61的独特和强大的利用，作为多变量药物靶点[60] - 蛋白分泌抑制剂有潜力复制生物治疗的活性，并提供多靶点抑制和口服生物利用度[60] 市场定位与战略 - 公司专注于开发KZR-616以应对高未满足需求的“中等稀有”免疫介导疾病，预计美国患者数量在3万到15万之间[18] - 公司在蛋白质分泌和蛋白酶体生物学方面有超过10年的研发经验[61] - 公司在免疫学和肿瘤学方面具有深厚的专业知识[61]

业绩总结 - 截至2020年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和可交易证券总额为1.57亿美元[5] - 流通股为4620万股[61] 用户数据 - KZR-616在治疗系统性红斑狼疮的7个疾病活动参数中均有改善，基线SLEDAI-2K评分为9.5，治疗结束时为6.7[26] - 基线SLEDAI-2K评分为17，周13降至8，周17保持8，周25仍为8[29] - 基线anti-dsDNA水平为137 IU/ml，周13降至53 IU/ml，周17为73 IU/ml，周25为61 IU/ml[29] - 基线SLEDAI-2K评分为14，周5降至10，周13未提供数据[31] - 周5时anti-dsDNA水平从123.5 IU/ml降至82 IU/ml，显示出改善[31] 新产品和新技术研发 - KZR-616在治疗系统性红斑狼疮（SLE）患者的1b期临床试验中，安全性和耐受性数据与慢性疾病的使用一致，治疗持续13周[19] - KZR-616在治疗活动性增殖性狼疮患者中，尿蛋白/肌酐比（UPCR）在2名患者中迅速降低[19] - KZR-616的生物利用度为100%，且适合患者自我给药[12] - KZR-616在30mg及以上剂量下实现了靶向抑制[15] - KZR-616的临床开发预计将进入2期试验，针对严重慢性自身免疫疾病[19] - KZR-616的临床前和健康志愿者的药代动力学（PK）和药效动力学（PD）结果一致，所有剂量水平均达到免疫蛋白酶体抑制的靶标水平[20] - KZR-616的临床开发团队已准备好进行商业级制造，且具有低成本的生产潜力[12] - KZR-261为首个蛋白分泌候选药物，当前处于IND启用研究阶段[48] 未来展望 - MISSION试验的主要终点为UPCR减少50%的患者数量[38] - KZR-616在慢性严重自身免疫指征的2期临床试验中进行评估[36] 负面信息 - KZR-616的治疗出现的副作用（TEAEs）中，注射部位反应占64.1%[25] - 在周17时，UPCR减少超过50%[29]