业绩总结 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为9340万美元[12][64] 用户数据 - 狼疮性肾炎(LN)在美国的患病人数约为15万人，且在美国和欧盟没有批准的治疗方案[21] - 皮肌炎(DM)和多发性肌炎(PM)在美国的患病人数约为7万人，且在美国和欧盟没有批准的治疗方案[21] - 自身免疫性溶血性贫血(AIHA)和免疫性血小板减少症(ITP)在美国的患病人数约为14万人，AIHA在美国和欧盟没有批准的治疗方案[21] 新产品和新技术研发 - KZR-616在系统性红斑狼疮(SLE)患者的1b期临床试验中显示出良好的安全性，且在多个疾病参数上观察到临床活性[7] - KZR-616针对狼疮性肾炎(LN)的2期临床试验正在招募中，初步的1b期数据将在2019年第四季度公布[10] - KZR-616在健康志愿者中显示出一致且可重复的药理学特征[28] - KZR-616的生物活性已建立，且与前临床模型一致[37] - KZR-616在多个自身免疫指示中正在进行5个独立的2期临床试验[26] - KZR-616在治疗皮肌炎和多发性肌炎的II期PRESIDIO研究中，患者总改善评分（TIS）为主要终点[50] - KZR-616在治疗自身免疫性溶血性贫血和免疫性血小板减少症的II期MARINA研究中，患者安全性和耐受性良好[52] 临床试验结果 - 55%的评估患者在TJC或SJC上有≥50%的改善，安全人群中（接受≥1剂KZR-616）[48] - 82%的评估患者在SLEDAI上有≥2分的下降，45%患者有≥4分的下降[48] - KZR-616在45mg剂量下，注射部位反应的发生率为58%[46] - KZR-616在≥30mg剂量下，免疫蛋白酶体的抑制率超过80%[68] - KZR-616在治疗狼疮肾炎患者中，蛋白尿改善在3个月内可见[88] - KZR-616的选择性抑制LMP7与卡非佐米和博来霉素相比，显示出更高的抑制水平[83] 安全性和耐受性 - KZR-616在治疗过程中未观察到血液学不良事件，且大多数不良事件与暂时性注射部位反应有关[32] - KZR-616的临床数据表明其安全性优于非选择性蛋白酶体抑制剂[59] - KZR-616的安全性数据表明，随着治疗时间的延长，耐受性有所改善[98] - 在第1周，出现恶心的患者为5名，而在第13周时仅有1名患者，恶心相关的不良事件显著减少[99] - 在第1周，出现呕吐的患者为6名，而在第13周时仅有1名患者，呕吐相关的不良事件也显著减少[99] - 注射部位反应（ISRs）在第1周为12名患者，而在第13周时为4名患者，显示出注射部位反应的减少[99] 未来展望 - KZR-616在治疗自身免疫疾病方面显示出克服历史障碍的潜力[87] - KZR-616在治疗狼疮和其他自身免疫疾病中表现出一致的抗炎活性[84] - KZR-616在小鼠模型中显示出对多种自身免疫疾病的活性，包括类风湿关节炎和狼疮[83] - KZR-616的治疗反应与双重蛋白酶体抑制剂的免疫蛋白酶体抑制有关[80] - 45mg和60mg剂量在系统性红斑狼疮（SLE）患者中达到了目标抑制水平，支持二期临床试验的剂量水平[100] - 75%的健康志愿者在30mg剂量下也达到了免疫蛋白酶体抑制的目标水平[101]