财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计5790万美元，预计可支持公司运营至2024年第三季度，且未考虑可能收到的罗氏基因泰克里程碑款项、业务发展或赠款收入 [45] - 2022年第四季度总营收约190万美元，较2021年同期增加70万美元，增长源于2021年与罗氏协议中递延合作收入的确认 [46] - 2022年第四季度总运营费用为850万美元，较2021年同期减少2070万美元，主要因罗氏合作使研发费用降低 [47] - 2022年第四季度研发费用为410万美元，较2021年同期减少2070万美元，主要因2021年为IIA和相关方应计2100万美元财务义务，部分被支持新细胞疗法项目的费用抵消 [48] - 2022年第四季度一般及行政费用为430万美元，较2021年同期减少10万美元，主要因法律和诉讼费用减少40万美元 [49] - 2022年第四季度运营亏损为660万美元，较2021年同期减少2160万美元，主要因罗氏合作相关费用应计2100万美元 [49] - 2022年全年营收为1470万美元 [50] - 2022年全年研发费用为1400万美元，较2021年同期减少1990万美元，主要因2021年应计2100万美元财务义务，部分被新细胞疗法项目研发支出抵消 [51] - 2022年全年其他收入和费用净支出330万美元，2021年同期为其他收入590万美元，净差异主要与2021年有价证券出售收益及汇率波动有关 [52] - 2022年全年净亏损为2630万美元，合每股亏损0.15美元，2021年同期净亏损为4300万美元，合每股亏损0.26美元 [52] - 2022年第四季度其他收入为30万美元，2021年同期为20万美元，差异主要与有价证券价值变化及汇率波动有关 [56] - 2022年第四季度净亏损为640万美元，合每股亏损0.03美元，2021年同期净亏损为2900万美元，合每股亏损0.17美元 [56] - 2022年全年总运营费用为3650万美元，较2021年同期减少1560万美元 [57] - 2022年全年一般及行政费用为2250万美元，较2021年同期增加约430万美元，主要因诉讼和法律费用、薪资及相关福利费用、股份支付费用增加 [58] - 2022年全年运营亏损为2250万美元，较2021年同期减少2670万美元 [58] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 与罗氏和基因泰克合作推进OpRegen进入下一临床试验，试验已启动并招募新患者 [4] - 已收集的OpRegen数据显示其能改善外视网膜结构，阻止或逆转地理萎缩（GA）进展，优于领先的补体抑制剂 [11] - 1/2a期研究中，队列4患者平均视力提高7.6个字母，接受OpRegen细胞广泛覆盖且外视网膜结构改善的5名患者12个月后平均视力提高12.8个字母 [14] - 罗氏和基因泰克在ARVO年会上报告的数据显示，队列4中25%的患者视力至少提高15个字母 [16] - 治疗只需一次30分钟手术，部分患者治疗后五年仍有数据，一名患者治疗四年后，治疗眼视力仍高于基线水平 [18][19][20] - 正在进行的2a期研究由罗氏基因泰克开展，评估安全性、活性及特定递送技术，因招募范围为30 - 60名患者，难以预测数据公布时间，主要观察期为90天 [22] 脊髓项目（OPC1） - 2022年完成支持OPC1监管互动的工作，向FDA提交RMAT互动综合数据包，支持新递送设备使用及小型安全性研究临床方案概要 [24] - 与FDA积极对话，回应额外信息请求，预计第二季度进行B类会议，希望支持下半年提交I&D修正案 [25] - 若获必要许可，计划尽快对5 - 10名亚急性或慢性损伤患者开展开放标签设备安全性临床研究（dosed研究） [25] - 与加州再生医学研究所保持联系，计划申请赠款支持设备安全性研究，赠款申请时间取决于FDA批准开展dosed研究的时间 [26] VAC2项目 - 按计划提前提交pre - IND会议包并收到FDA反馈，反馈总体积极，为IND提交提供明确可行路径 [27] - 等待癌症研究英国（Cancer Research U.K）开展的Act2一期研究临床数据，预计2023年第二季度公布，该数据是潜在IND的重要组成部分 [28] 新细胞移植项目 - 听力损失和视力障碍的两个新细胞移植项目于2022年公开启动，光感受器项目的初步临床前研究正在进行，希望在完成专利申请且数据可用时公布 topline 临床前数据 [29] - 上个月与密歇根大学合作启动听觉神经元项目临床前测试，预计今年晚些时候获得初步临床前数据 [30] - 听觉神经元项目在研发预算支出不到100万美元的情况下推进到体内临床前研究阶段 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 借助OpRegen项目积极拓展管线，新增光感受器项目和听觉神经元项目，利用内部研发能力减少第三方财务义务 [8][9] - 强调业务发展，包括许可、分许可和联合开发项目，与Ether Therapeutics达成期权协议，以较低成本获取基因编辑、低免疫原性和诱导多能干细胞（IPSC）三项新技术，增强内部制造和定向分化能力 [35][37] - 行业方面，2022年对生物技术公司是挑战之年，许多细胞治疗和基因编辑公司裁员或降低项目优先级，而公司拓宽管线并推进五个项目，进行关键招聘并扩大研究空间，投资负责且循序渐进 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年生物技术行业环境紧张，但公司表现出色，达成里程碑并积极推进项目，未来将继续对项目保持财务纪律 [53] - 2023年公司将关注OpRegen已完成的1/2a期试验的更多数据、OPC1的监管进展、支持罗氏基因泰克对OpRegen的制造和1/2a期研究，这些结果对公司和整个GA领域可能是重大事件 [54] - 公司计划保持支出纪律，生物技术市场存在不确定性，维持纪律有助于实现有意义的里程碑，为股东创造价值 [59] - 公司与罗氏的合作方式将在2023年及未来持续重要，随着项目在临床或临床前测试中取得成功，可能吸引更多非稀释性支持，加速多领域工作 [60] 其他重要信息 - 2023年4月25日，罗氏和基因泰克将在2023年ARVO年会上公布OpRegen 1/2a期试验部分数据，由Dr. Al Benin代表展示 [21] - 基因泰克已公布辛辛那提和萨克拉门托两个正在招募患者的临床站点，预计今年会有更多站点加入 [23] 问答环节所有提问和回答 问题1：与合作伙伴罗氏就地理萎缩相关消息的沟通情况及数据公布时间 - 因招募范围为30 - 60名患者，难以确定数据公开披露的时间、方式，随着相关事件临近，可能会提供更清晰的预期 [66] 问题2：非人类灵长类动物供应对公司临床前活动和时间表的影响 - 公司不进行非人类灵长类动物测试，不受供应挑战影响，自新冠疫情以来，公司确保供应链良好，作为跨国公司受益于此 [68][69] 问题3：ARVO会议可能展示的内容、OPC解剖结果与视力的相关性以及是否看到切割BCVA数据以评估视力丧失率的价值 - 队列4患者未出现三线视力丧失情况，ARVO会议的数据将关注OPC评估的不同分析以及这些变化与视力改善的关联，特别是在显示出视网膜结构改善的患者中 [73][74] 问题4：ARVO摘要的发布时间以及摘要 presenter 是否会评论2期试验的招募状态 - ARVO摘要预计在3月初发布，Dr. Benin目前无法对罗氏基因泰克正在进行的研究提供额外评论，但公司希望招募速度比1/2a期试验时更快 [75][76] 问题5：听觉神经元项目将细胞递送至内耳的计划 - 公司有很多想法，但需要测试，目前处于早期阶段，将根据收集的数据确定最佳方法，待有信心时分享相关信息 [78][79] 问题6：商业补体抑制剂的出现如何为OpRegen潜在上市时界定合格患者 - 补体抑制剂作为市场领导者将教育市场接受新疗法，有助于通过技术更早识别患者，增加疾病患病率，且老龄化人口会增加疾病发病率，为公司疗法创造有利条件 [82][83][84] 问题7：对于早期候选药物，是否先在内部建立概念验证数据再寻求合作，以及计划进行的临床前工作 - 是否合作取决于开发成本、成功概率、宏观经济环境和资本成本等因素，公司没有固定的合作或不合作计划，OpRegen项目的成功对其他资产有光环效应 [85][90] 问题8：VAC2的生产和表征过程与癌症研究英国（CRUK）的差异 - 过程有相似之处，但公司看到改进机会，每种细胞类型的制造都需要独特步骤，公司致力于优化产品，提高生产效率、降低成本、增加效力和降低剂量 [87][88] 问题9：与FDA就OPC1的沟通问题以及对B类会议的期望 - 与FDA的沟通主要围绕新设备，FDA对设备的使用、性能、故障情况等提出问题，公司对研究结果有信心，因与之前使用的细胞和针头相同，只是设备外部部分不同 [93][94][95] 问题10：FDA基于结构变化批准补体抑制剂对OpRegen在ARVO会议数据的重要性以及展示患者功能益处的影响 - ARVO数据很重要，其中部分数据未公开过，公司产品在解剖学变化方面表现优于领先候选药物和新批准的补体抑制剂，且新批准药物对视觉功能无影响，公司有机会提供更大临床益处 [100][101] 问题11：OpRegen与补体靶向药物在治疗中的配合方式及定位 - 从患者角度看，OpRegen一次30分钟手术的产品优势明显；从治疗角度，OpRegen可先使用再用补体抑制剂，或先使用补体抑制剂再用OpRegen，补体抑制剂的使用可能会增加公司产品可治疗的患者数量 [103][104][107]