财务数据和关键指标变化 - 截至第三季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券总额约为6600万美元 [39] - 全年正常化净运营支出可能低于3000万美元 [39] - 第三季度总营收约为300万美元，较2021年同期净增70万美元，增幅超32%，增长主要源于与罗氏合作协议的许可费 [39] - 第三季度总运营费用约为800万美元，较2021年同期减少约10万美元；研发成本增加80万美元，主要与OpRegen的制造成本增加有关；一般及行政成本减少90万美元，原因是法律和诉讼相关费用降低 [41] - 第三季度归属于公司的净亏损为610万美元，即每股亏损0.04美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 是公司管线中最先进的项目，用于治疗伴有地理萎缩（GA）的干性年龄相关性黄斑变性（AMD） [9] - 公司认为其拟议的产品概况和迄今收集的数据优于任何补体抑制剂 [11] VAC2项目 - 已提交了研究性新药申请前（pre - IND）会议资料包，预计年底左右收到FDA的回复，该反馈将为明年提交IND申请提供有价值的见解 [24] OPC1项目 - 计划在年底前与FDA进行下一次监管互动，提交支持使用新递送装置的信息以及针对亚急性和慢性患者的小型安全性研究方案概要 [26] 听力损失和视力障碍细胞移植项目 - 光感受器项目的初步临床前研究正在进行中，听觉神经元项目计划在年底前启动临床前测试，且该项目迄今研发预算支出不到100万美元 [28][30] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 主要聚焦两个领域，一是根据与罗氏和基因泰克的协议开展OpRegen的开发活动，包括支持其临床开发和制造；二是推进内部项目接近各自的里程碑 [36] - 计划年底前向FDA提交再生医学先进疗法（RMAT）申请，涉及OPC1的IND修正案；预计年底收到FDA对VAC2的pre - IND信息包的回复；完成足以支持ANP1项目临床前测试的研发制造工艺并启动测试 [34] 行业竞争 - 干性AMD领域目前尚无FDA批准的疗法，但有几家大型试验已公布可能获批的结果，有竞争对手预计在明年2月维持其补体抑制剂治疗干性AMD的处方药用户付费法案（PDUFA）日期 [10][11] - 公司认为OpRegen在解剖学变化和功能改善方面优于补体抑制剂，无论FDA对补体抑制剂的监管决定如何，对公司都是积极的 [15][21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物科技市场持续面临不确定性，但公司保持支出纪律，现有现金余额使其处于良好位置，有望实现重要里程碑并为股东创造价值 [44] - 公司相信企业联盟和多元化产品组合为投资者提供了参与细胞治疗增长领域的有吸引力机会，有信心成为细胞治疗和细胞移植医学的领导者 [47] 其他重要信息 - 公司欢迎Jill Howe担任新首席财务官，其将于11月14日入职，并将参加未来的财报电话会议 [8] - 公司认为细胞疗法相比小分子药物发现和某些基因疗法具有优势，如靶点已验证、可解决更大的可及市场等 [30][32] 问答环节所有提问和回答 问题1: OPC1项目使用新型递送装置的监管进程、推进计划、患者招募速度及进入关键试验的时间 - 监管方面，已与机构就临床前动物测试、装置验证及预期安全性和用途进行互动，回答了机构问题，机构又提出额外问题，公司完成了相关实验和解答，即将再次提交 [51] - 推进计划有三个关键步骤，即获得装置许可、引入新的细胞制造方法、开展支持获批的大型试验 [52] - 患者招募速度方面，公司有机会提高效率，如OpRegen项目前期招募4名患者用了约两年，后期招募4名患者仅用了约六周 [53] - 对于进入关键试验，由于脊髓损伤治疗尚无先例，需与机构讨论确定评估方法 [55] 问题2: 竞争对手正在进行的监管讨论对OpRegen项目的影响 - 无论FDA基于解剖学变化还是功能改善批准疗法，OpRegen都有优势，解剖学数据优于竞争对手，且已证明有功能改善效果，而补体抑制剂未显示功能益处 [56] 问题3: 罗氏推进OpRegen资产的最新计划 - 公司对进展感到满意，但无法提供下一项研究启动的具体时间，可关注clinicaltrials.gov网站获取新信息 [58] 问题4: FDA对新型治疗方式的态度以及GA研究的对照臂参考 - FDA有适应新治疗方式的历史，预计在眼科干性AMD领域也会如此 [61][62] - 从伦理和安全性、有效性评估角度，曾认为未治疗对照组是最合适的，但罗氏和基因泰克有自己的开发路径 [63] 问题5: 美国和以色列新研发设施的使用方式及未来资本化计划 - 新实验室启动需逐步进行，先清洁、配备设备、招聘人员，再开展项目工作 [65] - OpRegen的RPE制造基础方案是技术转让给罗氏和基因泰克，由其进行商业化生产 [66] - 内部开展研发可降低成本、增强控制、获取新知识产权、灵活安排时间和控制供应链 [67][68] 问题6: 新研发设施的扩大与RPE扩大生产是否相关 - 圣地亚哥的设施主要支持内部项目，以色列设施的扩建为所有项目提供额外空间，与OpRegen项目无直接关联 [69] 问题7: 光感受器项目的临床前工作中，OpRegen的临床前经验如何加速进程以及何时能看到临床前数据 - OpRegen项目积累的定向分化工艺开发和细胞表征分析方法的经验对光感受器项目有很大价值，可加速进程 [71][72] - 目前无法提供更多临床前数据的时间线，公司历史上对此较为开放，若有合适数据会公开分享 [73] 问题8: 听觉神经元细胞的更广泛机会以及涉及的病症 - 目前定义明确的患者群体还为时过早，听力损失原因众多，公司将在临床前研究中探索多种形式的听力损失以确定合适的患者群体 [76] - 礼来收购Akouos对该领域是积极信号，细胞疗法在患者选择上可能更具包容性 [77] 问题9: 在有获批补体抑制剂的市场中，OpRegen的应用方式 - 公司希望OpRegen成为永久解决方案，让患者摆脱补体抑制剂或提供更好选择 [80] - 商业市场中可能有多种疗法使用方式，若OpRegen能证明稳定或改善视力，可能成为首选 [81] - 补体抑制剂可在初期减少炎症，之后使用OpRegen；也可OpRegen用于早期患者，补体抑制剂用于晚期患者，这不会限制临床试验的患者招募 [84][85]