财务数据和关键指标变化 - 截至第二季度末，公司预计现金跑道至少为两年，不包括罗氏协议的现金里程碑和业务发展交易的收入 [16] - 第二季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券总额约为7200万美元，过去两年的正常化净运营支出在2000万至2500万美元之间，预计今年接近3000万美元 [50] - 第二季度总收入约为460万美元，较2021年同期增加400万美元，增幅超过700%，主要由于与罗氏合作协议的许可费 [51] - 第二季度总运营费用约为860万美元，较2021年同期增加约110万美元，研发支出增加约40万美元，G&A费用增加约70万美元 [54] - 第二季度运营亏损约为420万美元，较2021年同期减少200万美元，净亏损为680万美元，即每股0.04美元 [56][57] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - 与罗氏和基因泰克合作开发OpRegen，第二季度在临床、监管和制造技术转让等主要功能领域取得进展，确认了410万美元的额外收入 [19][20] - 成功完成了OpRegen的额外制造运行及相关CMC活动，继续进行技术转让活动，并举行了联合咨询和制造委员会会议 [21] - 早期临床试验的长期随访显示，患者状况良好，支持OpRegen治疗效果的多年持久性 [22] OPC1业务 - 为OPC1和VAC2项目的监管互动做准备，OPC1的相关活动接近完成，新的解冻注射配方已进行临床前测试 [25][26] - OPC1细胞在脊髓损伤的临床相关动物模型中成功证明了功能恢复，包括步态协调和运动性能的改善，以及细胞植入 [27] - 正在开发OPC1的改进递送系统，大部分验证和确认活动已完成，接近提交IND修正案并进行临床测试 [29] VAC2业务 - 继续向美国FDA提交IND申请，为明年的临床测试做准备，团队已收到支持监管互动所需的所有临床信息 [35][36] - 完成VAC2项目从癌症研究英国向公司的技术转让，优化了制造工艺，提高了生产规模，降低了产品成本，改善了产品纯度和功能 [37][38] 听觉神经元和光感受器项目 - 继续推进听觉神经元和光感受器项目的临床前开发和制造活动，以支持初始临床测试 [42] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续通过内部和合作产品开发努力，在细胞治疗和细胞移植医学领域占据领先地位 [13] - 公司认为具有多年现金、与大型制药公司合作以及资产多元化三个特征的公司，在未来几个月和几年内更有能力创造价值，公司具备这些特征 [14][15] - 行业中，非癌症细胞治疗公司不断取得成功，如ViaCyte被Vertex收购，公司与罗氏和基因泰克的合作也为细胞移植医学领域带来积极影响 [10][12] - 公司计划在第四季度与FDA进行OPC1的IND修正案提交讨论，以及VAC2的pre - IND监管互动，寻求反馈支持美国临床开发 [44][45] - 公司将评估新的合作机会，扩大现有合作，提交CIRM的OPC1临床开发资助申请，并为新的听觉神经元项目生成临床前数据以支持pre - IND会议 [45][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术行业仍处于不确定和波动时期，公司将坚持资本的纪律性使用，目前财务状况良好，能够专注于创造短期、中期和长期价值 [16][18] - 公司对OpRegen的开发进展感到满意，相信其与补体抑制疗法相比具有优势，期待尽快产生更多临床数据 [19][23] - 公司对OPC1和VAC2项目的进展感到兴奋，认为它们有潜力在脊髓损伤和肿瘤治疗中提供出色的临床结果 [31][34] - 公司对未来充满信心，认为现金状况、企业联盟和多元化资产组合使其能够优化开发合作和内部开发项目的组合，创造股东价值 [63] 其他重要信息 - 公司正在全国范围内寻找首席财务官，已与一些优秀候选人建立联系，有望尽快填补该职位 [9] - 公司扩大了与ABM的现有合作，并与Immunomic Therapeutics继续合作，积极寻求更多具有更大经济利益的企业联盟 [46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OPC1的长期疗效数据、恢复维持情况 - 细胞似乎停留在给药部位，不迁移，MRI结果显示在一些患者中随访超过10年仍有持久效果，动物模型也显示类似结果，即将有一份关于MRI结果的手稿发表，以展示给药部位的改善情况会持续一段时间，患者康复后生活质量也可能继续改善 [70] 问题2: 外部对公司内部项目的兴趣点，以及制造业务是否会从临床开发业务中分离 - 公司无法具体评论讨论或特定公司，但认为在生物技术环境中，平台技术与多个企业合作有很大好处，公司支持业务发展，对于制造业务，不排除利用制造专业知识创造价值，但不会变成低利润率的制造CRO业务，会确保在任何项目中获得有意义的收益 [72] 问题3: 光感受器项目能否从OpRegen项目中借鉴关于递送和覆盖受影响组织区域的经验 - 公司在眼科领域有成熟的关系，从OpRegen项目中学到递送至关重要，关键经验包括早期干预、适当递送和靶向有影响的区域，公司对影响光感受器的多种疾病持开放态度 [77] 问题4: 监管机构在OPC1的会议中会关注哪些临床前活动 - FDA在细胞和基因治疗领域不断发展，对细胞治疗制造商的功能测定数据越来越感兴趣，对于OPC1项目，FDA希望在审查新流程信息之前先了解设备信息，公司将按FDA的顺序提交信息，由于此类脊髓细胞递送的先例较少，公司会尽量全面提交信息以获得积极结果 [78] 问题5: 第二季度G&A费用是否代表公司FTE调整后的基线 - G&A费用增加约70万美元主要与人员有关，公司在当前环境下有信心扩大规模，认为这是新的基线，增加人员将提高生产力和业务广度，公司对新招聘和候选人感到兴奋 [83] 问题6: 公司在与罗氏合作中的剩余制造和CMC责任 - 由于信息保密，公司无法透露更多，主要贡献包括为下一次临床研究进行制造、完成已完成入组的1/2a期研究的患者随访，以及提供咨询服务，随着更多公开信息发布，将能更明确说明项目情况 [84] 问题7: 公司是否会考虑引入互补的技术或资产 - 公司一直关注加速项目开发的方法，比一年前更关注此类机会，招聘了业务发展和许可方面的人员，但没有明确的、有狭窄搜索标准的项目，会正常对待此类机会 [86][87] 问题8: VAC2的癌症研究英国1期肺癌数据何时公布，以及如何用于美国监管开发 - 数据公布时间由癌症研究英国决定，公司无法控制，当数据可用时会与大家分享，数据中的安全信息将用于向FDA等监管机构的提交和讨论，最后一名患者于今年2月入组，需到2024年2月才能达到两年的免疫效应疗效观察时间，目前年度安全更新显示无意外不良事件，一切表现良好且耐受性良好 [92][93] 问题9: 为什么大型制药和生物技术公司现在都在参与细胞治疗非肿瘤项目 - 随着数据不断产生，分化细胞类型在非肿瘤领域（如1型糖尿病和帕金森病）显示出最有前景的数据，这些非T细胞、非NK细胞的特定分化细胞类型可像骨髓移植一样发挥作用，国际大型制药公司对此越来越感兴趣，该领域仍处于早期，有望实现爆炸性增长 [94][95]