业绩总结 - 截至2022年1月31日，公司现金及现金等价物约为8300万美元[13] - 市场资本化约为2.4亿美元，基于2022年3月4日的收盘价和流通股本[14] 用户数据 - 干性年龄相关性黄斑变性（干AMD）在美国影响约1100万人，市场机会超过100亿美元[25] - 85%-90%的年龄相关性黄斑变性患者为干AMD，目前没有FDA批准的治疗方案[24] 临床试验与研发 - 公司在干AMD患者中报告了四例视网膜组织恢复的临床案例[10] - 在脊髓损伤（SCI）患者中，三分之一的患者至少获得了2级运动功能的改善[10] - 公司在非小细胞肺癌（NSCLC）中治疗了8名患者[15] - OPC1临床试验参与者在治疗后能够重新投掷棒球，显示出治疗的潜在效果[30] - 在SCiStar临床试验中，25名患者中有96%报告改善了运动功能[49] - 12个月内，64%的患者在运动功能上提高了一个级别，32%的患者提高了两个或更多级别[49] - 96%的OPC1患者在12个月的MRI扫描中未显示病变腔体的迹象[48] - OPC1细胞在损伤部位的植入显示出持久的移植效果，帮助防止囊性空腔形成[48] - 80%的脊髓损伤病例中发生囊性空腔形成（脊髓空洞症）[48] - 95%的患者在12个月内表现出上肢运动恢复（至少1个运动水平在1侧）[61] - 在Cohort 2中，有5名受试者在至少一侧实现了至少2个运动水平的改善[57] - 在Cohort 1中，受试者在治疗后2-4年内保持稳定[57] - 4%的患者出现脊髓空洞症事件，远低于预期的80%[61] 合作与资金 - 公司与Genentech的合作协议包括5000万美元的预付款和620亿美元的潜在支付[21] - OPC1已获得超过1400万美元的支持，来自加州再生医学研究所（CIRM）[39] 生产与市场扩张 - 公司目前的生产规模为每3升生物反应器可生产50亿个RPE细胞，相当于每批2500个临床剂量[28] - OPC1的生产规模提高了10到20倍，显著减少了杂质且功能活性没有降低[59] - 新的脊髓输送系统在2022年进行临床测试，提供更好的稳定性和控制[58] 未来展望 - 预计在下一次临床试验中，能够筛选出表现更好的患者[61] - 预计在2036年至2040年间，待申请专利的到期日期[59] 负面信息 - 534个不良事件（AEs）中，只有1个可能与OPC1相关，且为轻度[47] - 在OPC1治疗后，MRI扫描显示25名受试者中没有意外的严重不良事件，整体安全性良好[57]