财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收约为520万美元，较2021年同期增加480万美元，增长主要源于与罗氏合作协议的许可费，本季度收到5000万美元预付款，按权责发生制在本季度确认约500万美元收入，后续季度将按比例确认 [25] - 本季度总运营费用约为1150万美元，较2021年同期增加约420万美元，主要因与2019年Asterias合并诉讼潜在和解的350万美元非经常性应计费用 [26] - 第一季度运营亏损约为640万美元，较2021年同期减少70万美元，主要由于Asterias诉讼和解应计费用被与罗氏合作增加的收入抵消 [26] - 截至季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券约为8000万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目：在2022年ARVO年会上公布临床数据，5名接受OpRegen治疗的地理萎缩患者显示出视网膜外层结构明显改善，视觉功能平均提高12.8个字母，此前仅报告过4名此类患者 [21] - OPC1项目：在《神经外科杂志》上发表了首个OPC1治疗急性胸椎脊髓损伤临床试验的10年安全数据，治疗10年后无医疗或神经并发症，无意外严重不良事件，患者神经运动功能未恶化，计划今年发表更多关于OPC1的论文，包括25名颈椎损伤患者的SCiSTAR研究的完整临床研究结果 [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为当前生物技术行业的抛售是过度反应，未来情况会好转，公司在现金储备、近期里程碑和基本面方面具备优势，有能力应对当前熊市 [7][8] - 公司采取三项关键原则适应行业变化：沟通方面，调整投资者目标，优化关键信息，增加投资者会议数量和质量；运营方面，持续审查运营计划，利用开发项目的共同特征实现规模经济，在关键领域增加岗位；业务发展方面，更加重视业务拓展，探索新的合作机会，如与CIRM的合作，开放NK项目或胰岛细胞等合作 [14][16][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司意识到全球事件如COVID和乌克兰战争对供应链的影响，但目前未发现对自身业务有具体影响，已采取预购材料、与供应商规划更长交货时间等措施确保供应稳定 [24] - 公司认为自身在市场表现上优于XBI指数，将继续努力保持优势，核心原则是推动细胞移植技术更接近患者和医生，通过提供产品属性和严格临床试验实现商业成功产品 [31] 其他重要信息 - 公司计划在今年开展多项临床和监管工作，包括启动OPC1新改进输送装置的临床安全试验、与FDA讨论OPC1制造工艺改进、提交VAC2项目的IND申请、为新的RON项目生成临床前数据以支持与FDA的预IND会议 [10][11] - 公司团队参加了Red Bull Wings for Life World Run活动，为脊髓研究筹集资金和提高意识 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细说明Asterias诉讼和解情况及会计处理 - 公司于2019年与Asterias合并后成为股东集体诉讼被告，已原则上同意和解，公司将出资350万美元，占总和解金额1070万美元的一部分，和解需谈判、签署协议并获法院批准，因会计上认为可能性较大，已在本季度财务报表中计提 [35] 问题2：如何解释公司在扩大管线的同时称有至少两年资金储备 - 公司技术可利用通用多能细胞制造特定细胞类型，现有团队可在项目等待期开展其他工作，避免重复投入，且新管线项目处于临床前阶段，推进至IND申请的成本较低，因此管线扩张的同时支出仅小幅增加 [37] 问题3：即将开展的OPC1研究中，设备是否准备就绪，医生是否需要特定培训 - 大部分临床前工作已完成，有外科医生有意使用该设备，虽最终有正式培训流程，但他们已有相关经验，其中一位是共同发明人，公司准备好一两个潜在活跃站点 [40] 问题4：从临床前角度看，OPC1和ANP1新项目是否会考虑多种机会后再确定主导项目 - 公司在干性AMD项目中通过不同患者类型了解到递送的重要性，目前正在研究如何扩大细胞规模以实现商业可行性，开展体外和体内工作为IND申请和与FDA的预IND讨论做准备，同时认为细胞移植方法可减少对潜在病因的关注，具体答案将通过临床试验得出 [45][47][48] 问题5：公司在合作机会上的策略是怎样的 - 公司不会遵循固定模式，会根据具体情况评估合作机会，考虑自身推进项目的能力、合作伙伴的能力、细胞类型的经验和成功概率等因素，认为要从多能细胞系分化细胞移植的广泛适用平台技术中获取最大价值，需要与不同合作伙伴合作 [49] 问题6：湿性AMD市场上新兴的减少注射频率疗法对公司有何影响 - 公司OpRegen数据显示为一次性治疗，相比频繁注射具有优势，且有患者视觉功能改善的证据，更能提高患者依从性；干性AMD目前无获批疗法，市场上其他公司的市场宣传和教育工作可能有助于提高患者和医生对疗法的认识，对罗氏和基因泰克有利 [51][53][54] 问题7：公司是否积极寻找NK领域合作，制造能力能达到什么规模 - 公司希望其他实体了解其制造能力，可作为非自身项目的合作伙伴，认为规模无明显限制，但会因适应症而异，目前积极主动开展业务拓展工作，同时确保优先保障自身核心资产 [59][60][62] 问题8：请更新与Immunomic Therapeutics合作在GBM工作上的进展 - 公司认为VAC平台作为递送系统有更大价值，希望找到更多像与ITI合作的项目，由对方提供抗原，公司作为递送载体，通过这种合作吸引更多有价值的合作机会 [63][64] 问题9：假设FDA批准，OPC1新PSD系统安全测试后下一阶段试验设计如何 - 目前难以确定，因评估工具不够敏感，公司希望将患者生活质量和运动功能的重要因素与FDA要求相匹配，可能采用具有适应性成分的设计，需进行更多市场研究，当前不影响进度，因还需进行设备研究 [69][70] 问题10：OPC1最近发表的10年随访和安全数据如何支持公司战略 - 数据显示出良好的持久性、耐受性和安全性，有助于消除人们对细胞疗法的陈旧观念，降低未来研究风险，提高后期研究的患者招募率，不仅对脊髓项目，对其他项目也有帮助 [72][73][74] 问题11：请详细说明与罗氏合作收入的会计处理及未来季度收入确认预期 - 公司根据与罗氏协议的履约义务按比例确认5000万美元预付款收入，未来各季度确认金额会因履约进度而有所不同，但不会大幅波动，也不会在期末出现大额确认情况 [79][80]